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[이데일리 석지헌 기자] 지난주(4월 10~14일) 제약바이오 업계 이슈를 모았다. 박셀바이오의 진행성 간암 치료제가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다. 기존 임상 기준에 포함되지 않은 환자들에게도 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다는 설명이다.

◇NK세포치료제, 치료목적 사용 승인

항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오(323990)의 진행성 간암 치료제 ‘Vax-NK/HCC’가 진행성 간암 환자를 대상으로 지난 13일 ‘치료목적 사용승인’을 받았다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 대체치료수단이 없다고 판단하는 경우 등에 놓인 환자에게 치료제의 품목허가를 받기 전 사용할 수 있도록 허가하는 제도이다. 통상 응급임상 제도로 알려져 있다.

박셀바이오가 임상 2a상연구를 진행중인 Vax-NK/HCC는 진행성 간암을 적응증으로 하는 자가유래 방식의 환자 맞춤형 세포치료제다.

박셀바이오는 현재까지 지방육종, 교모세포종 등 총 9개의 암종을 대상으로 11건의 치료목적 사용승인을 받아 시행해왔다. 간암의 경우 2019년 한차례 치료를 진행한 사례가 있다. 당시 기존의 전신항암제 치료에 실패하고 다발성 폐전이가 악화되고 있어 장기 생존을 기대하기 어려웠던 간암 말기 환자가 응급임상을 진행한 후 완전관해(CR) 판정을 받았으며 현재까지 3년 넘게 생존 중이다.

이제중 박셀바이오 대표는 “치료목적 사용승인 제도를 통해 더 많은 말기암 환자에게 치료기회를 제공하겠다”고 말했다.

◇“램시마SC, 연말 FDA 허가 기대”

셀트리온(068270)은 최근 아시아 염증성장질환 학술대회(AOCC)에서 인플릭시맙 피하주사 제형 자가면역질환 치료제 ‘CT-P13 SC (램시마SC)’의 글로벌 임상 3상 결과를 공개했다.

AOCC는 염증성장질환 환자들의 삶의 질 향상을 목표로 일본, 중국, 대만 등 아시아 국가에서 장질환 전문가들이 모여 최신 지견을 공유하는 자리다. 올해는 AOCC는 지난 13일부터 15일까지 부산 벡스코에서 진행됐다.

이번에 공개한 연구 결과는 램시마SC의 미국 신약 허가를 목적으로 진행한 임상 데이터다. 셀트리온은 크론병 및 궤양성 대장염 환자 각각 343명, 438명을 대상으로 6주차까지 램시마 정맥주사(IV) 제형을 투약한 후, 램시마IV 유도요법에 대한 임상반응을 보인 환자를 대상으로 10주차에 램시마SC 투여군과 위약 대조군으로 2:1로 무작위 배정한 뒤 유지 치료에서 위약 대비 램시마SC의 유효성 측면 통계적 우위 및 안전성을 확인했다.

임상 결과에 따르면, 램시마SC로 유지 치료 후 54주 시점에서 위약 대조군 대비 통계적으로 유의하게 높은 치료 유효성 결과가 도출돼 램시마SC의 우월성이 입증됐다. 안전성에서도 램시마SC 투약군이 위약 대비군과의 유의미한 차이를 보이지 않았고, 새로운 안전성 관련 우려사항도 발견되지 않았다.

램시마SC는 기존 정맥주사 제형인 램시마를 피하주사 제형으로 변경해 환자 편의성을 개선한 셀트리온의 차세대 전략 제품이다. 이미 출시된 유럽에서 현지 의료진의 호평을 받으며 빠른 속도로 점유율을 넓혀가고 있다. IQVIA 및 셀트리온헬스케어에 따르면, 램시마SC는 2022년 3분기 기준 유럽 주요 5개국(EU5) 시장 내 점유율 14.3%을 달성하며 상승세를 지속하고 있다.

셀트리온은 올해 연말 램시마SC의 미국 식품의약국(FDA) 허가 획득을 목표로 하고 있다. 셀트리온 관계자는 “이번 임상을 통해 입증한 램시마SC 경쟁력을 바탕으로 미국 허가 획득을 차질없이 마무리하고 미국 시장 진출을 위해 최선을 다할 계획”이라며 “향후 램시마 IV 제형과의 시너지 효과로 글로벌 점유율이 더욱 확대될 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.