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[이데일리 김지완 기자] “이렇게 빨리 다국적 임상 1상을 진행하는 거 쉽지 않습니다”.

유승한 에스티큐브 미국대표 겸 연구개발총괄(CSO)이 지난달 미국 플로리다 올랜도에서 열린 미국암연구학회(AACR)에서 넬바스토바트 임상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)

유승한 에스티큐브 미국법인 대표 겸 연구개발총괄(CSO)이 미국법인의 역할에 대해 묻자 내놓은 답변이다.

에스티큐브(052020)는 지난해 1월 미국 식품의약국(FDA)로부터 면역항암제 ‘넬마스토바트(hSTC810)에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받았다. 같은 해 3월 식품의약품안전처(식약처)로부터도 넬마스토바트는 임상 1상 IND를 허가받았다.

에스티큐브는 지난해 4월 첫 환자를 투약을 개시했다. 같은 해 11월엔 미국 면역항암학회(SITC)에선 넬마스토바트 임상 1상 중간 결과를 발표했다. 현재는 넬마스토바트 임상 1상을 종료하고, 오는 6월 미국임상종양학회(ASCO)에서 최종 결과를 공개할 예정이다. 앞서 에스티큐브는 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서도 넬마스토바트 임상 1상 최종 결과 중 일부를 공개했다.

에스티큐브의 임상 속도는 타의 추종을 불허한다. 유 대표는 “빠르면 오는 6월말, 늦어도 7월초 넬마스토바트 임상 2상 IND를 신청할 계획”이라며 “IND 승인이 떨어지는 데로 임상 2상 환자모집과 투약을 개시할 예정”이라고 밝혔다. 에스티큐브는 빠른 임상속도 비결로 미국법인을 지목했다.

이데일리는 지난 22일 유승한 에스티큐브 CSO와 서면 및 전화통화 인터뷰를 통해 미국법인 역할과 성과를 살펴봤다.

1상 성공에 현지 임상의와 긴밀 소통이 밑바탕

유 대표는 “에스티큐브의 연구개발(R&D)은 미국법인이 전담하고 있다”면서 “미국법인에서의 신규후보물질의 발굴과 검증을 한다”고 말했다. 이어 “세포실험, 동물실험, 임상시험을 주도한다”며 “해당 연구 결과에 관한 논문발표도 미국법인이 담당하고 있다”고 덧붙였다.

에스티큐브 미국법인은 유승한 미국법인 대표를 10여 명의 박사급 인력으로 구성돼 있다.

에스티큐브는 넬마스토바트 임상 1상 성공 배경으로 미국 현지 연구기관과의 긴밀한 소통을 첫 손에 꼽았다. 넬마스토바트는 고용량 투약군에서도 안전성이 확인돼, 임상 1상에 성공했다. 특히, PD-1·PD-L1 면역항암제에 잘 반응하지 않는 고형암에서도 높은 발현율을 보여줬다.

그는 “MD 앤더슨 암센터 임상의는 글로벌 최신 임상 트랜드를 취합해 넬마스토마트 임상디자인에 대한 의견을 제시했다”면서 “이 과정을 거쳐 넬마스토바트의 최종 임상디자인과 임상시험 방향이 결정됐다”고 말했다. 그는 이어 “넬마스토바트는 최적의 임상 디자인 덕분에 효능 및 안전성 평가가 원할하게 이뤄졌고, 임상 1상 성공의 밑바탕이 됐다”면서 “특히, MD 앤더슨 암센터의 적극적인 지원으로 신속한 임상시험 병원사이트 선정은 물론, 임상 환자들을 빠르게 확보해 신속한 임상을 진행했다”고 덧붙였다.

에스티큐브는 텍사스 대학교 ‘MD 앤더슨 암센터’(MDACC)를 연구개발 파트너로 두고 긴밀하게 협력하고 있다. MD 앤더슨 암 센터는 1971년 미국 국립 암 치료 프로그램에서 지정한 최초의 종합 암치료 센터다. MD 앤더슨 암센터는 의사 2000 명, 직원 2만 명 등 세계 최대 규모다. 미국 내 종양학 분야 최고 병원으로 평가받고 있다.

유 대표는 “MD 앤더슨 암센터는 에스티큐브와 함께 넬마스토바트 임상개발을 진행하고 있다”며 “이와함께 MD 앤더슨 암센터와 연결된 미국 내 병원에서 임상시험을 진행하고 있다”고 밝혔다. 이어 “에스티큐브가 한국에 있다면 MD 앤더슨 암센터와 이 같은 협력과 관계 형성이 쉽지 않았을 것”이라고 강조했다.

美법인, 연구개발은 물론 기술수출까지 주도

에스티큐브 미국법인은 임상시험수탁기관(CRO)과 임상사이트(병원) 등과도 긴밀한 소통으로 후속 임상 성공 가능성도 높이고 있다.

유 대표는 “미국법인은 미국 현지 임상 상황을 실시간으로 모니터링을 한다”면서 “미국 내 각 병원 임상책임자(PI)들과 의견 교류하며 임상 상황을 점검하고 후속 임상이나 보완연구 등을 수행한다”고 설명했다.

에스티큐브 미국법인 조직도. (제공=금융감독원 전자공시)

특히, 에스티큐브 미국법인이 위치한 메릴랜드 주변에 FDA, 미국 국립암연구소(NCI), 미국 국립보건원(NIH) 등의 기관이 밀집해 있다. 이런 이유로 메릴랜드엔 세계 바이오벤처가 들어섰고 대규모 연구인력이 상주한다. 에스티큐브는 이런 지리적 이점이 치료제 연구개발에 상당한 도움을 받았다.

그는 “에스티큐브의 미국법인은 약 10여 년 전부터 연구개발 활동을 통하여 그간 많은 인맥을 형성했다”며 “조지타운대학 병원 설비를 이용하고 공동연구개발을 하는 등 미국법인의 지리점 이점이 상당하다”고 평가했다.

에스티큐브 미국법인은 기술수출에도 최선봉에 섰다. 유 대표는 “수일 간격으로 다국적 제약사 사업개발(BD) 담당자들과 미팅했다”면서 “의약품은 결국 연구자들 마켓(시장)이다. 미국에서 열리는 각종 학회에서 참여해서 연구성과를 알리는 것부터가 기술수출 시발점”이라고 설명했다. 이어 “에스티큐브가 바이오벤처로서 글로벌 임상을 담당하고 기술수출에 있어 미국법인은 매우 중요한 역할을 하고 있다”고 덧붙였다.