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[이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오(388870)는 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼을 활용해 희귀 난치성 질환 치료제를 연구 개발하면서 신약개발 추진 역량을 확보하고 있다.

AI 플랫폼 케미버스는 후보물질 발굴 단계에서 멀티모달 타깃 예측시스템인 ‘딥리콤’(DeepRECOM)으로 새로운 타깃을 제시하고, 가상탐색 및 생성모델 기술 ‘켐젠’(ChemGEN)을 통해 최적 약물을 다양하고 신속하게 분석한다.

전임상 단계에서 약효와 선택성을 예측하며 생체 시스템에서 흡수·분포·대사·배설 등 약물동태학 및 독성 예측을 통해 개발의 효율성을 높이고 비용과 기간을 단축할 수 있다.

파로스아이바이오 관계자는 “현재 케미버스는 새로운 타깃 발굴의 딥리콤 기술과 새로운 약물 발굴의 켐젠 기술 등 두 축으로 집중돼 있으며 향후에는 두 핵심 엔진을 유기적으로 연결해 ‘희귀 질환 타깃 발굴 시스템’으로 통합하는 방향으로 개발을 계속 진행 중”이라고 말했다.

파로스아이바이오 파이프라인. (사진=파로스아이바이오)

파이프라인 10개 확보…2개 후보물질 본 임상 중

파로스아이바이오는 현재 PHI-101, PHI-201, PHI-301, PHI-401, PHI-501 등 총 5개의 신약 후보물질을 보유하고 있다. 이 중 PHI-101는 급성골수성백혈병(AML), 재발성 난소암(OC), 삼중음성 유방암(TNBC), 방사선 민감제 등 다양한 적응증으로 연구개발이 이뤄지고 있다.

PHI-101는 케미버스를 통해 발굴한 후보물질로, 2017년 중소기업부 주관 ‘TIPS’(창업성장기술개발) 과제에 선정되면서 본격적인 개발이 시작됐다. 현재 급성골수성백혈병과 재발성 난소암 환자를 대상 임상 1상이 진행 중이며 급성골수성백혈병 환자 대상 임상은 올해 안으로 종료될 예정이다.

PHI-101은 ‘FLT3 단백질 저해제’로 국내와 호주에서 임상 1상이 이뤄지고 있다. 1차적으로는 약물 내성 돌연변이를 포함해 FLT3 돌연변이를 가진 불응성·재발성 급성골수성백혈병 환자를 타깃으로 한다. AML 환자는 일반적으로 여러 유전자 변이를 가지고 있는데, 전체 환자 중 약 35%는 FLT3 변이를 보이는 것으로 알려져 있다.

파로스아이바이오가 실시한 임상 1상 결과에 따르면 28일 주기로 PHI-101을 매일 투여한 FLT3 변이환자에게서 악성골수세포가 평균 87%이상, 최대 98% 줄었다.

재발성 난소암에 대한 PHI-101의 1a 임상은 국내에서 진행 중이다. 기존 DNA 손상 복구 신호 전달 체계 타깃 표적항암제와 비교해 CHK2 타깃에 높은 선택성을 지니고 있어 높은 질병관리율과 낮은 부작용을 보이고 있으며, 생체 외 3차원 배양 실험에서 경쟁약물 대비 최대 15배 우수한 효과가 확인되기도 했다.

특히, PHI-101은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받았기 때문에 임상 2상 이후 조건부 품목허가가 가능하다. 또 임상 종료 후 시판허가에 대한 심사의 신속화, 수수료 감면 등의 혜택과 최소 8년에서 최대 13년간 독점 판매권까지 확보됐다는 점에서 파로스아이바이오의 주요 파이프라인으로 꼽힌다.

후보물질 도출 단계인 PHI-201 역시 케미버스가 바이오 빅데이터 중 3차원 단백질 구조 15만건을 검토해 확보한 물질이다. 파로스아이바이오에 따르면 PHI-201은 동물시험에서 경쟁약물 대비 68% 더 우수한 효능과 2배 이상의 대사안정성을 가지는 것으로 분석됐다. 파로스아이바이오는 지난해 4월 유한양행에 PHI-201의 공동연구개발 및 기술이전 계약을 체결한 뒤 계속 연구개발 중에 있다.

이밖에 대장암·흑색종·유방암 치료제 PHI-501이 전임상 단계, 전이성 난소암 치료제 PHI-301과 담관암 치료제 PHI-401가 후보물질 발굴 단계에 있다.

파로스아이바이오 관계자는 “신약발굴에서 임상단계에 이르는 전주기 파이프라인을 구축해 안정적이고 지속적인 신약 개발 및 사업화가 가능할 것”이라고 설명했다.

연구개발 인력도 꾸준히 증가

파로스아이바이오는 올해 7월 기준 박사 9명, 석사 12명 등 총 25명의 연구 인력을 보유하고 있다. 연구개발 인력은 의약·바이오 분야 전문 과학자 뿐 아니라 의약화학·합성 분야 전문가와 IT·프로그램 개발 전문가들로 구성돼 있으며 2016년 창업 이후 연평균 17%씩 증가하는 추세다.

파로스아이바이오의 연구개발 조직은 기업부설연구소(안양, 서울 소재) 산하 플랫폼개발팀, 신약개발팀, 임상개발팀, 사업개발팀 등 총 4개팀으로 구성돼 있다.

플랫폼개발팀은 AI 기발의 신약개발 플랫폼 케미버스의 고도화 및 초기 신약후보 물질 선별을 수행하고 있으며, 신약개발팀은 의약화학 화합물의 신규 설계·분석 연구와 신규 화합물의 합성 및 세포 효능평가를 통해 최종 후보물질 선정한다. 임상개발팀은 최종 후보물질의 전임상 연구개발 및 임상 개발을 진행하며, 사업개발팀은 공동연구개발 등 특허업무 등을 중점으로 수행 중이다.