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[이데일리 김지완 기자] ①“큐라클 CU06이 임상 2a상에서 5.8글자 교정시력 상승 결과는 놀랍다”. -E치료제 관계자.

②“망막은 한번 두꺼워지면 시력개선이 어렵다”. -L치료제 임상관계자.

③“당뇨병성 황반부종 치료제 목표는 투약 환자 60% 이상에서 시력을 유지하는 것이다. CU06이 임상에서 시력유지가 아닌 시력개선 효능이 확인됐다는 사실이 믿기지 않는다”.-N사 관계자.

유재현 큐라클 대표가 지난 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)

큐라클(365270)의 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’ 임상 2a상 임상결과 발표 직후 나온 업계 반응이다.

6일 큐라클의 CU06 임상 2a상에 따르면, 시력 0.5 미만의 CU06 300㎎ 투여군은 투약 전과 비교해 시력검사표에서 평균 5.8글자를 더 볼 수 있게 됐다. 투약기간 중 망막도 두꺼워지지 않았다.

큐라클은 미국에서 당뇨병성 환반부종 환자 67명을 대상으로 CU06 임상 2a상을 실시했다. 1차 평가지표는 황반중심두께(CST) 변화이고, 2차 평가지표는 최대교정시력(BCVA)이다.

3개월만에 알약으로 안구 주사제와 비슷한 효과

시력 0.5 미만 환자에서 최대교정시력 5.8글자 개선 자체가 경이로운 결과로 받아들여진다.

유재현 큐라클 대표는 “베링거인겔하임 비포리아를 3개월 간 투약한 환자들의 경우 겨우 0.4글자 개선됐다”면서 “1년 동안 레이저 치료를 해도 0.2~1.2글자 개선에 그친다”고 비교했다. 이어 “레이저광응고술는 레이저로 눈 망막을 조사(지지는 것)해 망막 일부분을 열에 의해 응고시키는 치료법”이라며 “이 과정에서 응고된 망막 세포는 죽거나 손상돼 기능을 상실한다”고 목소리를 높였다.

BCVA에서 70글자를 볼 수 있으면 시력 0.5이고 85글자를 읽으면 시력 1.0으로 판정한다. 95글자를 볼 수 있으면 시력이 2.0이란 얘기다. 최대교정시력(BCVA) 검사는 안경이나 콘택트렌즈 등을 착용하고 볼 수 있는 가장 높은 시력을 의미한다. 최대교정시력 검사에 사용하는 ETDRS 차트 각 줄엔 5개 글자가 있다. 즉, 이전보다 5.8글자를 더 읽게 됐단 의미는 0.1가량 시력이 개선됐단 의미다.

(제공=큐라클)

유대표는 최대교정시력 5.8글자 개선은 글로벌 블록버스터 치료제와 비교해서도 손색이 없단 점을 강조했다.

그는 “매년 20조원씩 매출을 올리는 아일리아의 경우 6.8~13.1글자가 개선된다”며 “이를 위해선 1년에 안구에 7회에서 최대 12.2회까지 주사를 찔러 넣어야 한다”고 설명했다. 이어 “안구에 이 정도 횟수로 주사제를 찔러넣기가 쉽지 않다. 아일리아의 1년 실사용 데이터 평균은 3.3~5.8회 수준이고 시력 개선은 5~5.4글자 수준”이라며 “CU06은 주사제가 아닌 알약으로 투약 편의성은 비교불가고, 3개월 투약으로 5.8글자가 개선됐다”고 강조했다.

투약 용량 늘리고 치료 기간 연장하면 효능 증가 기대

이번 결과는 CU06 2b상 최대교정시력 값이 수직상승할 가능성을 내포하고 있다.

유 대표는 “2a상에서 눈여겨 볼 점은 선형적인 결과가 나왔다는 것”이라며 “투약량이 많으면 많을수록, 투약기간이 길면 길수록 시력개선 효과가 뚜렸했다”고 강조했다.

이번 임상은 100㎎, 200㎎, 300㎎ 등 투약군을 3그룹으로 나눠 12주간 하루 한번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 100㎎ 투약군의 최대교정시력 개선은 1.6글자(4주차)→ 2.4글자(8주차) → 4.3글자(12주차)로 나타났다. 같은 기간, 200㎎ 투약군에선 2.7→4.7→5.4글자로 점점 최대교정시력이 개선됐고, 300㎎ 투약군에선 4.5→5.2→5.8글자 순으로 시력이 나아졌다.

(제공=큐라클)

그는 “CU06 2b상 임상에서 투약 용량을 증가시키고, 치료기간을 늘리면 치료효과는 더 드라마틱하게 나올 것”이라고 내다봤다.

CU06은 임상 1상에서 1200㎎까지 이상반응이 나타나지 않았다. 아울러 CU06 투약기간 역시 주사제처럼 52주(1년)까지 대폭 연장할 수 있다. 즉, CU06 임상 2b상에선 최대 투약 용량을 300㎎보다 대폭 늘리고, 투약기간을 주사제와 마찬가지로 52주로 설정한다면 2a상의 놀라운 결과를 넘어 혁신적인 치료효과가 나타날 수 있단 의미다.

루센티스 임상 3상은 57~65글자, 아일리아 임상 3상은 58~61글자 사이의 환자를 대상으로 했다. 반면, CU06 임상 2a상 환자는 평균 시력이 0.5 내외로 시력검사표에서 평균 70글자를 볼 수 있는 환자였다.

유 대표는 “임상자 시력이 나쁠수록 개선도가 크게 나타날 수 있다”며 “CU06이 2b상 임상에서 시력 낮은 환자를 대상으로 임상자를 한정한다면 최대교정시력 개선 값이 나올 것”이라고 판단했다.

2a상 결과 그대로만 나와도 4.3조 시장 차지

CU06 임상 2a상 결과를 놓고 보면 안질환 주사제 대체재로써 잠재력을 입증했다.

유 대표는 “당뇨병성 황반부종의 주사제 시장 규모가 13조원가량 된다”며 “CU06 임상 2b상 임상 결과가 2a상과 동일한 5.8글자 개선으로 나온다면 전체 시장의 33%인 4조3000억원 가량을 차지하게 된다”고 내다봤다.

경증 당뇨병성 황반부종 환자들은 주사제 대신 경구제를 택할 가능성이 높다는 계산에서다.

그는 “만약 CU06 투약량 증가와 치료기간 연장에 따라 최대교정시력이 7~9글자 개선하면 주사제 시장에 있던 상당 수가 CU06으로 전환할 것”이라며 “만약 8글자 이상 개선되면 이 시장은 CU06으로 완전 대체된다”고 효능별 매출 시나리오를 예상했다.

이번 결과로 CU06의 임상, 추가 기술수출 등의 행보는 더욱 빨라질 전망이다.

유 대표는 “CU06 2b상은 최적의 임상디자인을 도출해 연내 임상을 개시할 예정”이라며 “아울러 CU06의 아시아판권이 아직 남아있다. 현재 수많은 해외 제약사와 기술수출 가격과 조건에 대해 논의 중이다. 결과를 기대해달라”고 말했다.