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[이데일리 나은경 기자] “현재까지 ‘OKN-007’의 결과는 기존 승인된 치료제나 최근의 임상 결과 대비 우위를 확보했고, 앞으로 동일 경향이 유지될 것인지 관찰하고 있다. OKN-007 약물로 인해 임상을 중단했다거나 임상 진행에 문제가 될 만한 안전성 이슈도 없는 상태다.”

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표이사가 6일 기업설명회에서 OKN-007의 임상 2상 중간데이터에 대해 설명하고 있다. (사진=나은경 기자)

HLB테라퓨틱스(115450)(옛 지트리비앤티)는 6일 오후 분당 한국잡월드에서 기업설명회(IR)를 개최하고 미국 자회사 오블라토의 재발성 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’ 임상 2상 중간결과에 대해 이같이 밝혔다. 이날 IR에는 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표이사, 강신욱 HLB테라퓨틱스 부사장, 한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)가 참석했다.

교모세포종이란 뇌에 생기는 악성 뇌종양 중 가장 흔한 것이지만 환자의 평균 생존기간이 2년도 채 되지 않고 5년 생존율은 10% 미만이어서 ‘최악의 암’으로 꼽힌다. 미국에서만 연간 2만명의 환자가 있는데, 이중 약 1만명이 매년 새로 교모세포종으로 진단받은 환자들이다. 현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 교모세포종 치료제는 로슈의 ‘아바스틴’(성분명 베바시주맙)과 화학치료제인 테모졸로마이드(제품명 ‘테모달’) 둘 뿐이다.

이날 회사가 중간분석 데이터를 공개한 임상 2상은 표준치료제인 테모졸로마이드와 OKN-007을 병용요법으로 진행됐다. 중간분석 결과, 주평가변수인 6개월 생존 환자의 비율이 75.8%로 목표 기준점인 60%를 크게 상회했으며, 현재까지 분석된 1년 생존율은 34%에 달했다. 현재 기준 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 9.3개월로, 과거 테모졸로마이드를 이용한 임상 결과나 최근 발표 문헌(Linda M Liau et al., 2023)에 보고된 교모세포종 대상 화학요법 임상과의 통합 분석 결과와 비교해 mOS가 25% 이상 개선됐음을 확인했다.

재발성 교모세포종 치료제 OKN-007의 중간분석 결과인 전체생존기간중앙값 (자료=HLB테라퓨틱스)

회사측은 이날 오클라호마 대학의 스티븐슨암센터에서 진행 중인 신규 뇌교종 환자를 대상으로 한 OKN-007의 연구자임상 중간분석 데이터도 공개했다. mOS는 △OKN-007 25.5개월 △교모세포종 표준치료법인 ‘테모졸로마이드+방사선 치료법’ 14.6개월 △미국 노스웨스트 바이오테라퓨틱스(이하 노스웨스트)가 분석한 히스토리컬 데이터 16.5개월 △노스웨스트의 맞춤형 면역 항암백신 ‘DC백스’ 19.3개월로 OKN-007의 mOS가 최소 6개월 이상 높았다.

다만 연구자 임상은 대조군 없이 진행한 것으로, 비교 데이터는 2010년 이후 진행된 신규 교모세포종 환자 대상 임상 5개의 논문 발표 결과를 토대로 1366명 규모의 가상 비교군을 만들어 분석한 것이다. 회사가 활용한 노스웨스트의 히스토리컬 데이터는 노스웨스트의 DC백스 임상 3상 비교군을 활용했다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표이사는 “OKN-007은 (지금 진행 중인 임상 2상 완료 후에도) 추가적인 임상 시험이 필요하고 대조군 없는 현 데이터로 조건부 사용승인과 같은 신약승인허가를 신청할 수 있는 상황은 아니다”라고 잘라 말했다. 이어 안 대표는 “교모세포종 같은 경우 무작위배정임상을 하는 게 매우 어려워 이후 진행할 임상은 글로벌 제약사와 공동임상이나 병용임상으로 하는 것이 효과적이지 않을까 생각한다”고 말했다.

지난 5월 기업설명회에서 밝힌 기술이전 논의를 위한 기밀유지협약(CDA)에 대해서는 복수의 글로벌 제약사와 체결한 것이라고도 했다. 안 대표는 “교모세포종의 경우 시장이 크지만, 기술이전까지는 시간이 꽤나 걸릴 수도 있다”며 “HLB테라퓨틱스가 자금력이 모자라는 것도 아니니 우리에게 유리한 조건이 아니라면 성급하게 파이프라인을 넘기지는 않겠다”고 강조했다.

현재 HLB테라퓨틱스는 OKN-007의 적응증을 고형암으로 확장하기 위해 관련 동물실험도 진행 중이다. 안 대표는 “종양미세환경을 개선해 암의 악성화를 막는 데 OKN-007의 작용기전이 강점이 있으므로 고형암 쪽에도 효과가 있을 것으로 본다. 여러 암종으로 적응증을 확장해나가는 전략을 취할 것”이라고 했다.

6일 HLB테라퓨틱스가 기업설명회에서 밝힌 신규 뇌교종 환자 대상 OKN-007 연구자임상 중간분석 데이터. OKN-007과 비교약물들의 mOS가 기재돼 있다. (사진=나은경 기자)

한편 이날 IR에서는 HLB테라퓨틱스의 또 다른 주요 파이프라인인 ‘RGN-259’의 개발전략에 대한 설명도 이어졌다. 이 파이프라인은 안구건조증 치료제 및 신경영양성각막염 치료제로 동시 개발되고 있다. 안 대표는 “안구건조증 치료제 임상은 잠시 보류하고 신약재창출 전략을 통해 희귀질환인 신경영양성각막염(NK) 치료제 임상 3상 두 개를 우선순위에 두고 진행하기로 했다”며 “NK 치료제로 계열 내 최고약물(Best-in-Class)이 될 수 있다고 보고 있고, 2025년 상반기 중 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출을 염두에 두고 있다. 이때가 되면 RGN-259의 몸값은 10억 달러(약 1조3000억원)가 될 것”이라고 자신했다.

NK는 미국에 연간 1만명 정도의 환자가 있고 매년 1000~2000명의 신규 환자가 생기는 퇴행성 각막 질환이다. FDA 허가를 받은 치료제는 이탈리아의 희귀의약품 전문 개발사 돔페가 만든 ‘옥서베이트’(2018년 허가)뿐인데, 8주 치료에 5만4000달러(약 7000만원)의 치료비가 든다. 마진율은 약 80%로 추정된다. 8주 치료에 냉장보관이 필요한 주사제인 옥서베이트와 달리 RGN-259는 4주 치료에 상온보관이 가능한 점안제라는 점도 강점이다.

안 대표는 “1차 톱라인이 나오는 2024년 2분기가 변곡점이 될 것이며, 임상 진행상황이 좋으면 올 4분기, 늦어도 내년 1분기에는 장기 안정성 테스트에 들어갈 것”이라고 말했다.