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[이데일리 송영두 기자] 좀처럼 사그라들지 않고 있는 원숭이두창을 치료할 수 있는 치료제가 미국에서 허가를 받지 못하고 있다. 한국바이오협회 ‘미국은 왜 원숭이두창 치료제 승인을 미루나’ 리포트를 통해 그 이유를 알아본다.

원숭이두창 치료제로 알려진 미국 시가 테크놀로지의 티폭스가 유럽에서 승인됐다. 유럽에서는 올해 1월 10일 유럽의약품청(EMA), 7월 8일 영국 의약품 규제 당국(MHRA)이 경구용 티폭스를 천연두, 원숭이두창, 우두 및 백시니아 합병증 치료제로 허가했다.

하지만 미국에서는 아직까지 티폭스가 원숭이두창 치료제로 승인을 받지 못하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)와 질병관리예방센터(CDC)에 따르면, 티폭스는 천연두 치료제로는 허가됐으나 원숭이두창 치료제로는 허가되지 않았다. 사람을 대상으로 한 원숭이두창 치료제로서 티폭스의 안전성과 유효성 자료가 없다고 밝혔다.

당초 티폭스는 미국에서 FDA ‘Animal Rule’ 승인 규정에 근거해 천연두 치료제로 2018년 처음 허가됐다. 이 규정은 의약품을 허가하는데 있어 사람을 대상으로 하는 유효성 연구가 윤리적이지 않거나 현장에서의 연구가 실현 가능하지 않은 경우에 적용된다.

천연두가 세계적으로 박멸돼 현장 연구가 실현 가능하지 않고, 임상시험을 위해 천연두를 사람에게 적용하는 것이 윤리적이지 않기 때문이다. 따라서 천연두 치료제는 영장류와 토끼와 같은 동물모델을 통해 효능이 입증됐으나, 사람을 대상으로 한 천연두나 원숭이두창 효능 임상시험 사례는 없었다.

티폭스는 동물실험에서 원숭이두창 감염으로 인한 사망 위험을 감소시키는 결과를 나타냈다. 하지만 동물실험에서 효과가 있는 의약품이 항상 사람에게도 효과가 있는 것이 아니다. 티폭스가 원숭이두창 감염에도 안전하고 효과가 있는지 무작위 대조 임상시험을 통해 평가돼어야 한다는 것이 현재까지 FDA 입장이다. 올해 6월 2일까지 ‘Animal Rule’에 근거해 허가된 의약품은 천연두, 보툴리눔 독소, 탄저균, 청산 중독, 방사능, 신경작용제 등 16개 의약품이다.

최근 세계적인 의학저널 란셋에 게제된 바에 따르면 7명의 원숭이두창 감염 환자 중, 티폭스를 사용한 1명이 나머지 6명에 비해 질병 지속 기관과 바이러스 배출에 있어서 감소를 보였다고 한 후향적 연구결과에서 밝혀진 바 있다.

미국에서는 원숭이두창에 대한 임상시험이 진행될 예정이다. 지난 8월 3일 미국 정부 연구자는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)에 게재한 의견을 통해 국립보건연구원(NIH)이 에이즈 연구 기관인 ‘ACTG’와 원숭이두창 감염 에이즈 환자를 대상으로 한 티폭스 임상시험을 진행할 계획을 언급했다.

CDC는 미허가 의약품 치료목적 사용 프로그램인 ‘EA-IND’ 프로토콜에 근거해 원숭이두창 치료제를 사용하고 있다고 밝혔다. 티폭스 구매는 미국 정부가 운영하는 대량살상무기로부터 치료제 등의 연구개발과 생산, 구매를 지원하는 바이오쉴드 프로젝트에 따라 진행됐다. 전략적 국가 비축 물량에 포함돼 필요한 곳에 사용되고 있는 것이다. ‘EA-IND’는 허가되지 않은 의약품에 대해 특별 조건 하에서 사용할 수 있도록 하는 동정적 사용을 말한다.

미국 보건부는 지난 8월 9일 시가 테크놀로지와 2600만 달러 규모 정맥주사용 티폭스를 내년까지 공급하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 이는 입 안에 발진과 수포로 경구 치료가 어려운 원숭이두창 환자를 위해서 정맥주사제를 추가로 계약한 것이다. 이 외 미국 국방부는 5월 12일 750만 달러 규모 경구요 티폭스 조달 계약을 맺은 바 있다.