SK바이오팜, 파킨슨병 신약 품었다…오름은 BMS 임상 중단 [바이오 주간 결산]

[이데일리 손민지 기자] 9월 셋째 주(14~18일) 국내 제약·바이오 업계에서는 신약 후보물질의 운명이 엇갈렸다. SK바이오팜(326030)은 퍼스트바이오테라퓨틱스의 파킨슨병 치료제 후보물질을 도입하며 중추신경계(CNS) 파이프라인을 확대했다. 반면 오름테라퓨틱(475830)은 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 넘긴 혈액암 치료제의 임상 중단으로 최대 8000만달러의 추가 수익 기회를 잃게 됐다.

SK바이오팜, 4308억원 규모 파킨슨병 신약 도입

SK바이오팜은 지난 17일 퍼스트바이오테라퓨틱스와 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘1ST-104’의 글로벌 독점 개발·상업화 권리를 확보하는 계약을 체결했다. 퍼스트바이오에 30억원을 투자하는 전략적 지분투자 계약도 함께 맺었다.

라이선스 계약은 계약금 25억원과 연구·개발 및 상업화 단계별 마일스톤 최대 725억원으로 구성됐다. 단계별 마일스톤은 연구개발과 허가, 판매 목표를 달성해야 지급된다. 제품 출시 이후에는 순매출액에 따라 최대 2억6000만달러(약 3558억원)를 추가로 지급한다. 이를 모두 합친 계약 규모는 최대 4308억원이다.

1ST-104는 증상을 일시적으로 완화하는 데 그치지 않고 파킨슨병의 진행 자체를 늦추는 질병조절치료제(DMT)를 목표로 한다. 파킨슨병은 뇌에서 운동을 조절하는 도파민 신경세포가 점차 소실되며 손 떨림과 경직, 느린 움직임 등이 나타나는 퇴행성 뇌질환이다.

현재 사용되는 파킨슨병 치료제는 부족한 도파민을 보충하거나 도파민 작용을 돕는 방식이 중심이다. 환자의 운동 증상을 줄이는 데에는 효과가 있지만 손상되는 신경세포를 되살리거나 질환의 진행을 근본적으로 막지는 못한다. 이 때문에 글로벌 제약·바이오 업계에서는 신경세포 손상의 원인에 직접 작용하는 치료제 개발이 이어지고 있다.

이번 계약은 SK바이오팜이 자체 연구개발뿐 아니라 외부 후보물질 도입을 통해 CNS 파이프라인을 넓히기 시작했다는 점에서도 의미가 있다. SK바이오팜은 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’를 독자 개발해 미국에서 직접 판매하고 있지만 매출이 단일 제품에 집중됐다는 점은 과제로 꼽혀왔다. 파킨슨병 후보물질이 개발에 성공하면 기존 뇌전증 중심의 사업 영역을 퇴행성 뇌질환으로 확장할 수 있다.

오름테라퓨틱, BMS에 넘긴 혈액암 신약 개발 중단

오름테라퓨틱은 같은 날 BMS가 혈액암 치료제 후보물질 ‘BMS-986497(ORM-6151)’의 임상 개발을 중단했다고 공시했다. 임상 중단 사유는 공개되지 않았다. BMS가 미국과 유럽, 캐나다에서 진행한 임상 1상 데이터를 검토한 뒤 추가 개발을 포기하면서 2023년 체결한 자산양수도 계약도 종료됐다.

ORM-6151은 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML)과 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 개발됐다. 암세포 표면의 CD33을 찾아가는 항체에 세포 내 특정 단백질을 제거하는 분해제를 결합한 항체·분해약물접합체(DAC)다.

일반적인 항체약물접합체(ADC)가 항체에 세포를 죽이는 독성 약물을 붙이는 것과 달리, DAC는 암세포 안에서 질병을 일으키는 단백질을 분해하도록 설계된다. ORM-6151은 암세포의 생존에 관여하는 GSPT1 단백질을 제거하는 방식으로 개발됐다. 오름테라퓨틱은 이 DAC 플랫폼을 ‘TPD²-GSPT1’으로 부르고 있다.

BMS는 2023년 ORM-6151을 총 1억8000만달러(당시 약 2340억원)에 도입했다. 오름테라퓨틱은 당시 계약금 1억달러를 받았다. 이번 계약 종료에도 이미 수령한 계약금을 돌려줄 의무는 없지만, 앞으로 받을 수 있었던 최대 8000만달러의 마일스톤은 사라졌다.

이번 중단은 오름테라퓨틱이 앞서 자체 개발하던 DAC 후보물질 ‘ORM-5029’의 임상을 멈춘 데 이은 두 번째 임상 단계 중단 사례다. 이에 회사는 사람을 대상으로 한 임상에서 플랫폼의 효능과 안전성을 입증해야 하는 부담은 한층 커졌다.

오름테라퓨틱은 공시에서 “DAC 플랫폼을 활용해 자사 파이프라인에 연구개발 역량을 집중할 계획”이라고 밝혔다.