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[이데일리 이광수 기자] 지난해 설립된 극초기 바이오테크가 글로벌 제약사 사노피(Sanofi)의 siRNA(짧은간섭RNA) 플랫폼 기술을 사들였다. mRNA(메신저리보핵산) 코로나19 백신이 성공한 이후 바이오 업계에서는 RNA 기반 기술을 확보하려는 움직임이 치열한 상황이다.

다만 글로벌 제약사들이 막강한 현금 동원력을 앞세워 원천기술을 보유한 바이오테크를 인수하는 방식이 아니라, 반대로 초기 기업이 글로벌 제약사의 기술을 확보한 흔치않은 사례여서 시장의 주목을 받고 있다.

릴리 투자 받은 ‘로나’, 사노피 기술 사들여

26일 외신을 종합하면 중국 상하이 소재 바이오테크인 로나 테라퓨틱스(Rona Therapeutics)는 사노피로부터 siRNA 플랫폼 기술을 사들이면서 RNA 치료제 개발 경쟁에 뛰어들었다. 계약금과 전체 딜(deal)규모는 공개되지 않았다. 다만 로나 테라퓨틱스가 극초기 기업인 것을 고려하면 딜 규모가 크지는 않을 것으로 예상된다.

해당 siRNA 플랫폼은 신경과 근육 질환을 치료제 등을 개발하는 것을 목표로 한다. 전 세계에 대한 독점권을 로나가 사들이는 것이지만 사노피는 중국 본토와 홍콩, 대만, 마카오 이외의 지역에서는 권리를 추후에 사들일 수 있는 선택권은 남아있다. 사노피의 siRNA 플랫폼은 안정성과 생체내 활동 지속 시간뿐만 아니라 다양한 조직 유형에서 표적 유전자의 치료적 침묵 가능성이 입증됐다는 게 로나의 설명이다. 로나는 “이 플랫폼은 업계 최고의 올리고뉴클레오티드 수정과 전달, RNA 생물학 전문 지식을 구축하는 데 있어 적합한 플랫폼”이라고 설명했다.

로나는 지난해 설립된 극초기 바이오테크다. 그럼에도 릴리 아시아 벤처스 등 글로벌 투자자의 투자를 받으며 3300만달러(432억원)규모의 시리즈A 라운드를 마무리하기도 했다. 당시 로나는 RNA 치료제를 개발하기 위해 협력할 것이라고 밝히기도 했다.

업계 “일반적인 경우는 아냐”

RNA는 핵산의 일종으로 DNA의 유전자 정보와 유전자 발현, 단백질 합성 등에 관여하는 것으로 밝혀지면서 치료제나 백신 개발에 활용되고 있다. RNA 치료제는 단백질을 발현시키거나 발현을 억제시키거나 변경시키는 치료제로 나뉜다. 화이자(PFE)와 모더나(MRNA)가 개발한 코로나19 백신이 단백질을 발현시키는 사례다.

로나가 사들인 siRNA는 기존에 존재하는 단백질을 발현하지 못하도록 하는 것이다. 대표적인 사례로 애나일람의 아밀로이드증 치료제 ‘온패트로’와 토바티스의 고지혈증 치료제인 ‘렉비오’가 있다.

단밸질을 조절해 근본적인 질병 치료가 가능하다는 점 때문에 글로벌 제약사들이 기술 확보에 나서는 상황이다. 다만 이번처럼 바이오테크가 글로벌 제약사의 기술을 사들이는 경우는 흔한 사례는 아니다.

업계 관계자는 “NRDO(No Research, Development Only, 라이선스 인해서 개발해서 다시 라이선스 아웃하는 사업 모델) 회사라고 한다면 가능한 얘기”라면서도 “신생 기업이 메이저 개발사의 기술을 사들여 개발한다는 것은 일반적인 경우는 아니다”고 말했다.

사노피는 혈우병 치료제 ‘피투시’를 개발, 최근 3상 데이터를 발표하면서 효과성을 입증한 바 있다. 다만 사노피는 RNA 분야 핵심 플레이어는 아니라는게 업계의 지배적인 평가다. 업계 관계자는 “피투시도 애나일람으로부터 라이선스 인 한 것”이라며 “(로나와 사노피 간의) 전략적인 의사결정에 따른 것으로 보인다”고 말했다.

(자료=이베스트투자증권)

국내서는 올리패스·올릭스·에스티팜 등 관심

국내에서는 올리패스(244460)와 올릭스(226950) 바이오오케스트라 등이 RNA 기반 신약을 개발하고 있다. RNA 치료제 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드 생산과 위탁개발생산(CDMO)를 하는 에스티팜(237690)도 빠지지 않는 관련기업으로 꼽힌다.

올리패스의 경우 비마약성 진통제 치료제를 개발하고 있다. 최근 공시를 통해서 비마약성 진통제 ‘OLP-1002’ 호주 임상2a상 시험 2단계 조기 진입을 결정했다. 1단계 중간결과에서 강한 진통 효능과 긴 약효 지속력이 관측된 덕분이다.

올릭스는 siRNA 기술로 설계된 노인성 황반변성 치료제 ‘OLX301A’ 프랑스 떼아에 기술수출한 이력을 갖고 있다. 이날 올릭스는 OLX301A가 미국 임상 1상에 진입 하면서 마일스톤을 수령할 예정이라고 공시하기도 했다.

바이오오케스트라는 miRNA(마이크로리보핵산) 기술을 활용해 뇌질환을 포함한 중추신경계 질환 치료제를 개발 중이다. 구체적으로는 알츠하이머병 바이오마커로 알려진 단백질 발현을 억제하는 방식으로 알츠하이머병 치료제를 개발하고 있다.

(자료=이베스트투자증권)