pharm edaily

[이데일리 유진희 기자] 나노-유전자 편집 기술 기반 신약 개발업체 무진메디가 팬젠(222110)과 손잡고 ‘지질나노입자전달체(LNP) 기반’ 효소대체치료제를 공동으로 개발한다. 중장기 전략의 일환으로 선제적 기술 확보를 통해 지속적인 성장을 이뤄낸다는 계획이다.



무진메디는 바이오의약품 전문기업 팬젠과 LNP 기반 효소대체치료제의 동물모델 유효성 평가를 진행하고 있다고 24일 밝혔다. 내년에 비임상시험규정(GLP)에 따른 독성평가를 실시하고, 3년 내 본임상에 진입한다는 방침이다.

무진메디는 LNP 소재, 유전자편집, 바이오 약물 전달 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 팬젠은 독자적인 단백질 치료제 생산 플랫폼 기술을 바탕으로 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) 빈혈치료제를 자체 개발해 제조품질관리기준(GMP) 시설에서 생산·판매하고 있다. 이번 협력이 이뤄지게 된 배경이다.

양사는 LNP 기반 효소대체치료제가 기존 효소대체치료제의 단점을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 효소대체치료제는 선천적으로 유전자 결손에 의해 체내에서 특정 효소들이 부족해 생기는 유전자 질환 환자들이 사용한다. 체외에서 효소를 유전자 재조합 방식으로 제조해 투여하는 방식이다.

하지만 관련 효소대체치료제는 수요에 비해 태부족인 상태다. 리소좀 축적질환의 경우 약 60종의 리소좀 효소가 알려져 있지만, 현재 9종 효소의 유전적 결손에 대한 효소대체치료제만 개발된 실정이다.

한계점도 있다. 체내 반감기가 1~2일 이내로 짧고 세포 내 전달효율이 낮아 고용량으로 매주 혹은 격주로 투여해야 한다. 항-약물항체를 생성해 치료제의 작용을 방해할 수 있다는 뜻이다. 비용 측면에서도 환자당 연간 수억원이 필요하며, 평생 투여해야 한다.

윤태종 무진메디 대표는 “세포 내 전달효율과 체내 반감기를 획기적으로 증가시키는 새로운 개념의 효소대체치료제의 개발이 절실하다”며 “LNP 기술을 활용하면 반감기가 길어지고, 세포 내 전달효율도 최대 12배까지 증가할 것으로 분석된다”고 설명했다.

이어 “단백질 의약품이 체내 항체나 효소작용으로 분해되는 것을 LNP가 보호할 수 있다”며 “메신저 리보핵산(mRNA) 코로나19 백신이 LNP를 기반해 체내에서 안정적으로 전달되는 것과 같은 방식”이라고 덧붙였다.

실제 코로나19 mRNA 백신 성공에 한몫을 담당한 핵심 기술인 LNP는 다양한 바이오 나노의약품 개발에 활용되고 있다. LNP는 mRNA를 비롯한 유전물질뿐만 아니라 난용성과 수용성 약물, 효소 단백질 등을 봉입해 체내에 전달할 수 있다. 암세포 등 특정 조직이나 세포를 특이적 표적화도 가능하다.

무진메디와 팬젠이 LNP 기반 효소대체치료제의 개발에 성공하면 글로벌 희귀의약품 시장에서 큰 도약을 할 수 있을 것으로 전망된다. 시장조사 전문업체 얼라이드 마켓 리서치에 따르면 2020년 글로벌 효소대체치료제 시장은 약 10조원에서 2030년 20조원 규모로로 성장한다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초로 승인받은 효소대체치료제 ‘세레데이즈’(성분명: 알글루세라제)의 경우 지난해 매출액만 1조원에 육박한다. 미국 젠자임의 고셔병 치료제로 1991년 허가를 받은 바 있다.

윤 대표는 “초기 성장 모델인 LNP 기반 탈모치료제 상업화와 LNP 전용 GMP 가동의 8부 능선을 넘었다”며 “중장기 전략인 LNP 기반 효소대체치료제 개발 등도 선제적으로 이뤄내 지속적인 성장을 이뤄낼 것”이라고 강조했다.