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[이데일리 김지완 기자] 메지온이 세계 첫 폰탄 수술 치료제 ‘유데나필’을 앞세워 초대박을 예고했다.

9일 메지온에 따르면 자사 폰탄 수술 치료제 ‘유데나필’은 내년 1분기 내 미국 식품의약국(FDA) 정식 승인이 예상된다. 앞서 메지온은 지난 3월 26일 유데나필을 FDA에 신약승인신청(NDA)을 했고, FDA는 지난 5월 유데나필의 본심사 정식 접수(Filing Letter)를 통보했다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

폰탄수술은 보통 사람들이 심장에 2개의 심실을 가지고 있는 것과 달리, 심실을 하나만 갖고 태어난 아이들이 2~3살 때 받는 외과수술을 말한다.

폰탄 수술을 받은 환자들은 청소년기부터 몸집이 커지면서 운동능력이 급격히 저하된다. 어릴 땐 체구가 작아 단심실만으로도 몸 전체 산소 공급에 문제가 없지만, 이차성징 이후 심장이 신체를 감당하지 못하는 것이다. 폰탄 수술 환자들은 장기와 세포에 산소와 영양분 공급 부족으로 20대 초반부터 합병증이 나타난다. 이후 단백질 관련 병증이나 간 경변 등 심부전 증상 악화로 대부분 사망에 이른다. 아직 마땅한 치료제가 없다.

매년 미국 전역에서 1100건의 폰탄 수술이 이뤄진다. 현재 미국에 3만 5000여 명의 폰탄 수술 환자가 생존 중인 것으로 추정된다.

FDA 허가 절차 순조롭게 진행 중

메지온(140410) 유데나필은 첫 폰탄 수술 치료제로 미국 FDA 승인이 확실시된다는 평가다. 메지온의 한 임원은 “FDA가 유데나필 본심사 접수 통지서를 발송하면서 자문위원회(ACM) 개최 의사가 없다고 밝혔다”면서 “이는 유데나필 허가 심사에 전문가 집단 자문이 필요치 않다는 의미다. 그만큼 이견이 없다는 뜻”이라고 강조했다.

FDA는 오는 31일 유데나필 NDA 승인에 대한 담당 부서 중간 점검회의(MCM)가 열릴 예정이다. 이어 내달 15일 FDA와 메지온 간 MCM도 예정돼 있다.

유데나필의 임상 실패 의혹에 대해선 선을 그었다. 유데나필은 임상3상에서 1차 지표에서 통계적 유의성을 입증하지 못하면서 임상 실패 의혹을 받아왔다. 메지온은 지난 2016년 6월부터 2019년 11월까지 400명의 폰탄 수술 환자를 대상으로 미국 26개 병원, 캐나다 2개 병원, 한국 2개 병원에서 유데나필 임상3상을 실시했다.

메지온 관계자는 “FDA는 유데나필 임상3상 임상시험 계획 승인(IND)하면서 폰탄 환자가 최대치로 운동했을 때 산소포화도(Max. VO2) 측정하는 것을 1차 지표로 설정했다”면서 “데이터 수집이 용이하다는 게 이유였지만, 단심실 환자들이 극한 상태까지 운동하는 것 자체가 불가능했다”고 지적했다. 이어 “FDA가 폰탄수술 치료제의 임상 프로토콜(설계)을 했던 경험이 없어 벌어진 일”이라고 덧붙였다.

메지온은 지난해 유데나필 NDA 신청에 앞서 FDA와의 미팅에서 관련 논문과 함께 ‘Max. VO2’가 폰탄환자 치료제의 1차 지표로 부적절하다는 의사를 전달했다. FDA도 이 지적을 수용했다. 메지온 관계자는 “임상에서 1차 지표 달성이 실패하면 FDA 신약 허가 절차 진행이 안 되는 게 상식이지만 유데나필은 상황이 다르다”면서 “10만 페이지 분량의 NDA 신청서는 FDA 권고에 따라 작성했다”고 강조했다.

유데나필은 2차 평가지표에선 유효성을 입증했다. 2차 평가지표는 무산소 운동에서 유산소 운동으로 전환할 때 산소공급·이산화탄소 배출 능력, 심장근육 강화도 능력 등을 투약군와 대조군을 비교했다.

내년 2.8조 폰탄 시장 접수

유데나필이 FDA 신약 허가가 유력시되면서 메지온의 실적은 장밋빛 전망을 예고했다. 유데나필은 내년 3월 FDA 판매 허가를 받으면 보험사와 약가 협의 등의 행정 절차를 거쳐 내년 8월을 전후해 정식 시판할 계획이다. 메지온 관계자는 “유네나필 외에 폰탄 수술 치료제가 없기 때문에 빠르게 시장에 침투할 것으로 예상된다”며 “출시 첫해 10%를 시작으로 2~3년내 전체 시장에서 30~40%까지 침투율이 나올 것으로 기대하고 있다”라고 말했다.

유데나필은 12세 이상부터 투약이 가능하다. 이 연령대 환자는 미국 내 총 2만5000여 명으로 추정된다. 유데나필 1년 치 약가는 9만(1억원)~10만달러(1억1445만)로 정해질 전망이다. 시장 규모는 25억달러(2조8580억원)로 추산된다.

실제 치료제가 전무한 희귀의약품은 빠른 침투율을 보였다. 화이자가 2019년 5월 출시한 다발신경병증 치료제 ‘빈다켈’은 출시 3개월만에 침투율 63.4%를 나타냈다. GW파마가 2018년 6월 내놓은 복합 결절성 경화증 뇌전증 치료제 ‘에피디오렉스’는 이듬해 3분기 침투율 75%를 나타냈다.

메지온은 글로벌 시장을 정면으로 겨냥했다. 메지온 관계자는 “유데나필이 FDA 승인 후 사용 연령층을 현행 12세에서 6세까지 낮추는 후속 작업에 들어갈 것”이라며 “아울러 행정절차를 통해 유럽의약청(EMA) 허가도 얻을 수 있도록 할 것이다. 일본은 별도 임상을 거쳐 늦어도 2024년 1월엔 시장 진출이 가능토록 할 것”이라고 말했다.