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[이데일리 나은경 기자] 유전자교정 전문기업인 툴젠(199800)과 메신저리보핵산(mRNA) 전문기업 엠큐렉스는 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발을 목적으로 한 공동연구개발 계약을 체결했다고 13일 밝혔다.

김영호 툴젠 대표(오른쪽 세 번째)와 홍선우 엠큐렉스 대표(오른쪽 네 번째)가 체결식 이후 기념사진을 촬영하고 있다. (사진=툴젠)

유전자교정 기술은 유전 질병 환자의 체내에서 유전정보를 바꾸는 근본적인 치료 방식을 제공할 수 있어 다양한 유전자치료 및 전달 기술과 접목되고 있다.

엠큐렉스는 코스닥 상장사인 올릭스(226950) 자회사로 mRNA 백신 및 치료제 개발을 위해 설립됐다. 상용화된 mRNA 백신에서 사용되지 않는 변형 뉴클레오시드를 도입한 독자적인 mRNA 신약개발 플랫폼 기술 및 mRNA 생산 노하우를 기반으로 여러 질환의 mRNA 치료제 개발 포트폴리오를 확장하는 중이다.

툴젠과 엠큐렉스는 지난해 8월 mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발을 위한 업무협약을 체결, 관련 논의를 진행해왔다. 이번 공동연구개발 계약은 그 성과인 셈이다. 양사는 툴젠의 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 바탕으로 안구 세포 유전자교정을 진행하고 이를 희귀 유전성 안질환에 적용하기 위한 연구개발을 본격적으로 수행할 계획이다.

홍선우 엠큐렉스 대표이사는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 다양한 난치성 질환 치료제 개발을 가능하게 하는 플랫폼이 될 수 있다”며 “양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 이후, 다양한 유전성·비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획”이라고 했다.

김영호 툴젠 대표이사는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다”며 “엠큐렉스와 글로벌 블록버스터 신약 개발이라는 꿈에 한 걸음 더 다가가겠다”고 말했다.