pharm edaily

[이데일리 김진수 기자] 박셀바이오(323990)가 대표 파이프라인 ‘Vax-NK’의 간암 적응증 임상 데이터를 곧 확보할 전망이다. 임상 최종 결과보고서(CSR)는 내년 상반기 수령 예정으로, 박셀바이오는 현재 상황에 맞춰 자체 개발 및 기술수출(라이선스 아웃) 투트랙 전략을 펼칠 예정이다.

28일 박셀바이오에 따르면 진행성 간암을 대상으로 하는 ‘Vax-NK/HCC’ 임상 2a상 연구가 오는 9월내로 종료된다.

Vax-NK/HCC 임상 2a상 중간 결과를 살펴보면 12명 중 4명에서 완전관해(CR), 4명에서 부분관해(PR)가 각각 확인됐다. 객관적 반응률(ORR)은 66.7%로 집계됐다. 질병조절율(DCR)은 100%다. 특히 간동맥내 항암주입요법(HAIC) 단독으로 했을 때보다 Vax-NK/HCC와 병용 투여하는 경우 치료효과가 우월한 것으로 나타났다.

박셀바이오 Vax-NK/HCC 임상 디자인. (사진=박셀바이오)

Vax-NK/HCC은 임상 1상에서도 63.6%의 객관적 반응률를 기록했다. 임상 1상에서는 전체생존(OS) 기간이 41.6개월, 무진행생존기간(PFS) 10.3개월로 나타났다. 이는 현재 간암 치료에 사용되는 약물 넥사바 및 렌비마의 전체 생존기간 12.3개월과 13.6개월, 무진행 생존기간 3.7개월과 7.4개월 대비 상당한 효과다.

박셀바이오는 이번 연구 결과를 9월 7일부터 8일까지 양일간 개최되는 대한종양내과학회 국제학술대회(KSMO 2023)에서 구두 발표한다. 이어 11월 10일부터 14일까지 개최되는 미국 간학회 국제학술대회(AASLD 2023)에서는 포스터를 통해 연구 결과를 공개할 예정이다.

KSMO는 50개국 이상 1700여명의 석학들이 참석하는 학술행사다. AASLD는 EASL(유럽 간학회)와 함께 간질환 분야의 세계 최대 학회 중 하나로 손꼽히는만큼 Vax-NK/HCC에 대한 관심도도 확인할 수 있을 전망이다.

박셀바이오 관계자는 “이번에 발표 예정인 연구결과는 연구자 분석 결과며, 이후 제3기관을 통해 한 차례 더 검증을 거친다는 계획”이라고 말했다.

국내서 끝까지 개발…글로벌은 기술수출 준비

박셀바이오는 현재 자금 등 상황에 맞춰 국내와 국외를 구분해 각각 다른 개발 전략을 준비 중이다.

박셀바이오 관계자는 “국내에선 Vax-NK/HCC를 직접 개발하지만 글로벌 무대에는 임상에 대한 비용 부담이 크기 때문에 기술수출하는 투트랙 전략을 계획 중”이라고 말했다.

박셀바이오는 Vax-NK/HCC와 관련해 국내에서는 임상 연구개발을 이어가면서 끝까지 직접 개발할 예정이다. 기술이전(라이선스 아웃)을 하는 경우 당장 자금적 여유는 확보되지만 상업화 이후 이익률이 감소하기 때문이다.

Vax-NK/HCC 연구 개발을 이어가기 위한 자금 마련을 위한 준비도 마쳤다. 박셀바이오는 이달 초 1006억원 규모의 주주배정 후 실권주 일반공모 유상증자를 실시하기로 결정했는데, 이 중 139억원을 Vax-NK/HCC 임상 2b상 및 3상 연구에 투입한다는 방침이다.

박셀바이오는 1안으로 임상 2a상 결과가 도출되는 내년에 국내에서 조건부허가에 도전한다는 계획이다. 임상을 추가로 실시하는 경우에는 2b상을 실시한 뒤인 2026년 조건부허가에 도전한다는 방침이다. 이에 따라 빠르면 2025년부터 Vax-NK/HCC의 상용화가 가능할 것으로 예상된다.

이처럼 국내에서는 직접 개발을 이어가지만 글로벌에서는 막대한 임상 자금 등에 대한 부담이 큰 만큼 기술수출을 계획 중이다. 글로벌 기술수출 역시 2a상의 데이터가 확보된 이후 본격화 될 전망이다.

박셀바이오 관계자는 “글로벌 임상을 진행하기엔 무리가 있다는 판단에 기술수출로 방향을 잡았다”며 “다수의 글로벌 제약사들과 Vax-NK 간암 적응증 기술수출에 대한 논의 중”이라고 설명했다.

“Vax-NK로 미충족 의료 수요 해결”

Vax-NK/HCC는 2세대 Vax-NK로, 혈액 냉동 보관으로 장기보존이 가능하며 이에 따라 다회 투여 분량의 치료제 확보가 가능하다. 또 박셀바이오는 높은 생산 효율을 확보해 제조공정을 안정화 시켜놓은 상태다.

현재 간세포암에 대한 항암면역 세포치료제로는 2007년 조건부 품목허가 뒤 2012년 임상 3상까지 완료한 지씨셀의 이뮨셀엘씨가 있다. 이뮨셀엘씨의 매출은 2019년 394억원을 기록한 바 있으며 최근에는 분기에 70억원 이상의 매출을 기록 중이다.

박셀바이오 관계자는 “이뮨셀엘씨는 활성화 T-림프구와 싸이토카인 유도 살해세포로 NK세포를 기반으로 하는 Vax-NK/HCC와 차이가 있어 완전 경쟁 제품으로 구분하기는 어렵다”며 “Vax-NK는 현재 미충족 의료 수요를 해결할 것”이라고 밝혔다.