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[이데일리 신민준 기자] 전통 제약사 종근당(185750)이 범삼성가(家)의 유전병으로 알려진 샤르코 마리투스(CMT) 등 희귀질환 치료제 개발에 적극 나서고 있다.

종근당은 희귀질환 치료제 개발을 통해 보유 플랫폼 기술의 우수성 입증과 집중됐던 내수 비중을 줄이는 동시에 글로벌 제약사로의 도약을 노린다는 포석이다.

(그래픽=이데일리 김정훈 기자)

샤르코 마리투스 치료제 美FDA 희귀의약품 지정

13일 제약업계에 따르면 종근당은 샤르코 마리투스 치료제 ‘CKD-510’ 개발을 진행 중이다. 종근당은 유럽에서 곧 CKD-501의 임상 2상을 진입할 예정이다. 종근당은 국내에서 샤르코 마리투스 치료제 개발에 가장 앞서 있는 것으로 알려졌다. 현재 세계적으로 허가된 치료 약물은 없다. 종근당은 CKD-510을 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 샤르코 마리투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.

종근당이 신약 개발에 성공하면 세계 최초 샤르코 마리투스 치료제를 개발한 기업이라는 타이틀을 거머질 수 있게 된다. 종근당은 2003년과 2013년에 국산 신약 8호와 20호로 등록된 캄토벨과 듀비엘을 개발한 높은 기술력을 보유하고 있다.

종근당은 과거 우리나라가 의약품 원료를 수입에 의존하던 어려운 시절 국내 최대 규모 합성공장(1965년)과 발효공장(1974년)을 설립, 원료 국산화에 성공했다. 종근당은 또 1968년 미국 식품의약국 승인을 국내 최초로 획득하고 항생제 클로람페니콜을 일본과 미국에 수출했다.

종근당은 1972년 국내 제약업계 최초로 중앙연구소를 설립해 제약 연구개발의 초석을 마련한 뒤 중앙연구소를 기술연구소와 신약연구소로 확대 개편했다. 종근당은 2011년 경기도 용인 동백지구에 효종연구소도 설립했다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질이다. 종근당은 지난해 5월 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회에서 샤르코-마리-투스(CMT) 신약 CKD-510의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과 발표에서 안전성과 내약성을 입증했다.

종근당은 건강한 성인 87명을 대상으로 CKD-510의 임상 1상을 진행했다. 종근당은 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 히스톤탈아세틸화효소6 활성 저해에서도 유의미한 결과를 확인했다. 이에 따라 종근당은 1일 1회 경구 복용 치료제로서의 개발 가능성을 확보했다.

종근당은 CKD-510의 심방세동 치료제로의 개발 가능성도 확인했다. 전임상 결과에 따르면 CKD-510은 심방세동 환자에서 일어나는 미세소관 붕괴 억제를 통해 칼슘이온(Ca2+)의 이동을 정상화해 심방세동 부담을 감소시키고 좌심실 기능을 향상시키는 것으로 나타났다.

샤르코 마리투스이란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다. 샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌으며 이재현 CJ그룹 회장도 투병 중이다.

샤르코 마리투스는 신경세포의 축삭돌기를 둘러싼 수초의 유전자에 돌연변이가 생기면서 정상적인 유전자 발현 과정을 수행하지 못해 발생한다. 샤르코 마리투스는 유아기나 청소년기에 시작해 10대~20대 초에 증상이 나타나며 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상생활이 어려워진다.

내수 매출 비중 약 96%…희귀질환 치료제로 수출 비중 확대

종근당은 헌팅턴증후군 신약 ‘CKD-504’의 임상 1상도 마친 상태다. 헌팅턴증후군은 유전질환의 일종으로 얼굴, 손, 발, 혀 등의 근육이 경련이나 발작을 하는 ‘무도증’을 특징으로 한다. 헌팅턴증후군은 정신증상과 치매도 동반한다. 종근당은 매년 연구개발비 투자를 늘리면서 신약 연구개발에 집중해왔다. 종근당은 최근 5년 연속 국내 최다 임상시험 승인건수 1위를 기록하고 있다.

종근당은 세계적인 경쟁력 확보를 위해 인공지능(AI) 기술을 활용한 신약후보물질 발굴 플랫폼도 고도화하고 있다. 종근당은 국내 제약업계 최초로 메타버스 팩토리 구축 사업도 추진한다. 종근당은 공정, 설비, 품질관리를 통합한 가상 플랫폼을 구축해 제품의 품질을 개선하고 1인 다설비 구축으로 생산성 혁신을 추구하겠다는 목표를 세웠다. 메타버스 팩토리의 현장 적용은 내년 2분기를 목표로 하고 있다.

종근당은 희귀질환 치료제 개발을 통해 수출 비중을 확대한다는 전략이다. 종근당은 올해 창립 82주년을 맞을 정도로 오랜 전통을 갖춘 국내 제약사지만 여전히 내수 매출 비중이 크다. 종근당의 지난해 내수 매출은 1조4232억원으로 전체(1조4883억원)의 약 96%를 차지한다. 종근당은 희귀질환 치료제 출시 등을 통한 수출 확대로 글로벌 제약사로 발돋움한다는 방침이다. 종근당의 실적 전망은 밝다. 애프앤가이드에 따르면 종근당의 올해 실적 전망치는 매출 1조5637억원, 영업이익 1208억원이다. 이는 전년대비 각각 5.1%, 9.9% 상승한 수치다. 수치가 현실화되면 지난해 기록한 사상 최대 실적을 경신하게 된다.

종근당 관계자는 “자사가 글로벌 제약사로 도약을 위해 희귀질환 치료제 등 세상에 없던 신약과 미충족 수요 의약품을 대상으로 선택과 집중을 하고 있다”고 말했다.