[이데일리 김진수 기자] 한 주(11월 17일~11월 21일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

압타바이오, 면역항암제 후보물질 ‘APX-343A’ 임상 1상 투약 개시

압타바이오(293780)는 면역항암제 후보물질 ‘APX-343A’의 국내 임상 1상에서 환자 투약을 본격적으로 개시했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 진행성 고형암 환자를 대상으로 ‘APX-343A’ 단독투여군과 펨브롤리주맙(키트루다) 병용투여군을 포함해 안전성·내약성 및 초기 항암 효능을 평가하는 것을 목표로 한다. 첫 번째 코호트에서 확보되는 안전성 및 약동학(PK) 데이터는 향후 병용 임상 가속화와 글로벌 개발 전략 수립에 핵심 근거가 될 전망이다.

‘APX-343A’는 암미세환경(TME)에서 암관련섬유아세포(CAF)와 면역억제성 M2 대식세포 간 상호작용을 차단해 면역억제 미세환경을 개선하고, 면역세포의 종양 침투를 촉진하는 기전의 신약이다. 기존 면역관문억제제에 반응하지 않는 난치성 고형암에서 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있는 기전으로, 특히 CAF를 표적하는 항암제가 아직 상용화된 사례가 없다는 점에서 글로벌 제약사들의 높은 관심을 받고 있다.

압타바이오 관계자는 “첫 번째 코호트의 투약 개시는 ‘APX-343A’ 임상 프로그램이 본격적으로 궤도에 오른 것을 의미한다”며 “안전성 및 PK 데이터를 기반으로 연내 후속 코호트에 진입하고, 키트루다 병용 임상도 빠르게 추진할 계획이며 글로벌 파트너링 논의도 한층 가속화될 것으로 기대한다”고 말했다.

이엔셀, 샤르코마리투스병 치료 후보물질 2a상 승인

이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(Charcot?Marie?Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포 ‘EN001’이 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 승인을 획득했다고 밝혔다.

이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b·2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것이다. 이에 따라 EN001은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.

주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 변화량이며, 안전성 및 내약성도 병행 평가된다.

이엔셀은 이번 임상에서 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성 및 탐색적 유효성 결과를 바탕으로, EN001의 최적 용량을 도출하고 확실한 치료 효과를 입증할 계획이다.

특히 이엔셀은 임상 2a상 종료 후 ‘신속심사제도’(Accelerated Review) 지정을 신청해 조건부 품목 허가(Conditional Approval)를 추진, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 신속심사제도는 희귀·난치 질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 지원체계다.

이엔셀 관계자는 “이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 됐다”며 “위약군과 두 용량군 간의 비교를 통해 치료 효과를 확인하고, 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

디엑스앤브이엑스, OVM-200 1상 마지막 환자 방문 완료

디엑스앤브이엑스(DXVX(180400))가 최대주주로 있는 옥스포드백메딕스(OVM)가 최근 주력 항암백신 OVM-200의 1상 임상시험에서 마지막 대상자 최종 방문(Last Patient Out, LPO)이 완료됐다고 밝혔다.

LPO는 임상연구에 참여한 환자들의 투약이 끝난 임상종료 시점을 의미하며, 이후 안전성과 효과에 대한 최종 평가가 진행된다.

영국 임상 1b 투여 완료 소식은 디엑스앤브이엑스 임상 준비 및 글로벌 라이선스 아웃 추진에 큰 도움이 될 것으로 예상된다.

OVM-200 임상시험의 두 번째 부분인 1b상은 영국 내 4개 주요 병원에서 최대 6개월 동안 OVM-200 치료를 받은 환자들을 대상으로 진행됐다. OVM-200은 OVM의 재조합 오버래핑 펩타이드(ROP) 플랫폼을 이용해 개발된 새로운 형태의 면역치료제로 암세포가 면역 공격을 피하도록 돕는 단백질인 서바이빈(Survivin)을 표적한다. 이번 임상시험은 OVM-200이 사람에게 처음 투여된 사례이며, ROP 기반 백신이 임상에서 시험된 것도 이번이 처음이다.

이번 임상은 초기 안전성 프로파일을 확립하고 비소세포폐암(NSCLC), 전립선암, 난소암 등 세 가지 종양 유형의 환자들에서 면역반응을 평가하는 것에 초점을 맞췄다. 총 36명의 환자가 이번 1상 임상시험에 참여했으며, 가장 최근 임상에 참여한 NSCLC 환자는 6개월 동안 허용된 최대치인 11회의 면역접종을 질병 진행 없이 받는 등 임상시험에서 긍정적인 결과를 보였다. 모든 환자 데이터 입력이 완료되면 향후 4주 내에 임상시험 데이터베이스가 잠금(DBL)될 예정이다. 임상 1a상에서는 우수한 안전성과 강한 면역반응이 나타났으며, 임상 1b상에서도 해당 결과가 확인되고 강화될 것으로 예상된다.

윌리엄 핀치 옥스포드백메딕스 CEO는 “LPO 마일스톤에 도달해 매우 기쁘다. 빠른 시일 내에 최종 임상시험 보고서를 받을 것으로 기대하고 있다”며 “안전성과 면역원성에 더해 임상에서 약효가 시사되는 초기 신호까지 나타나 매우 고무적이라고 생각한다”고 전했다.