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압타바이오, 당뇨병성 신증 임상 2상 성공일까 실패일까
  • 지난 29일 당뇨병성 신증 치료제 2상 결과 공개
  • 공시는 통계적 유의성 입증 실패 언급
  • 보도자료는 임상 성공-기술수출 청신호만 강조
  • 전문가 “임상 완벽한 성공이라 볼 수 없어”
  • 등록 2022-08-02 오전 9:00:22
  • 수정 2022-08-02 오전 9:00:22
이 기사는 2022년8월2일 9시0분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다. 구독하기
[이데일리 송영두 기자] 압타바이오가 당뇨병성신증 치료제 임상 2상 결과를 발표한 뒤 주가가 연일 상승세다. 글로벌 임상 2상에서 효능을 입증하는 데 성공했다고 발표했기 때문이다. 하지만 임상 결과를 두고 업계 내부에서는 해석이 분분한 상황이다.

지난달 29일 압타바이오(293780)는 공시를 통해 당뇨병성 신증 치료제 ‘아이수지낙시브(Isuzinaxib.APX-115)’ 유럽 임상 2상 탑라인 데이터를 발표했다. 이번 임상 2상은 헝가리, 불가리아, 세르비아, 체코 등 유럽 4개국에서 2형 당뇨병 및 신증 환자 140명을 대상으로 이뤄졌다. 투약군 68명, 위약군 72명으로 무작위 배정돼 12주 동안 ‘APX-115’ 400㎎을 1일 1회 또는 위약이 투여됐다. 4명은 중도 탈락했다. 1차 유효성 지표는 위약군 대비 UACR 감소율로 설정했다.

임상시험 결과 회사 측은 “12주 투약 후 UACR(소변 알부민 크리아티닌 비율)이 위약군에서는 약 3% 미만 감소했고, ‘APX-115’ 투약군에서는 약 20% 이상 감소했으나 통계적으로 유의하지 않았다”고 설명했다. 다만 기저치 대비(최초 투약 전 수치 대비 12주 투약 이후 비교)로는 유의하게 감소한 수치라고 설명했다. 특히 중등도 이상 신증 환자에서도 통계적 유의성이 입증됐다는 게 회사 측 주장이다. 회사는 “UACR이 50% 이상 유의하게 감소함(P<0.05)이 확인돼 중증 신장질환 환자군에서 신장보호 효과의 통계적 유의성이 확인됐다”고 말했다.

7월 29일 압타바이오의 공시와 보도자료 일부.(사진=금융감독원 전자공시시스템, 압타바이오)
치료제 효능 입증했다지만...오점 남겼다

현재 당뇨병성 신증 치료제는 세계적으로 상용화된 치료제가 없다. 치료제는 고혈압 치료제인 ACE inhibitors 또는 ARB가 처방되고 있다. 근본적인 치료제가 아니기 때문에 새로운 치료제에 대한 니즈가 상당하다. 압타바이오의 ‘APX-115’가 높은 주목을 받는 이유다. 회사 측은 보도자료를 통해 통계적 유의성을 입증하지 못했다는 언급은 하지 않은 채, 치료제 효능을 입증해 기술수출 청신호가 켜졌다고 강조했다.

회사 측의 보도자료로 기술수출에 대한 분위기가 고조되자 주가도 반응했다. 임상 결과 발표전이던 7월 28일 1만6950원이던 주가는 발표 당일인 29일 종가는 5050원 오른 2만2000원었다. 월요일인 1일에도 주가는 3950원 오른 2만5950원으로 마감됐다. 2거래일 동안 무려 53% 증가한 수치다.

하지만 완벽한 유효성 입증에는 못 미쳤다는 게 업계의 전반적인 평가다. 당뇨 신약을 개발 중인 회사 관계자는 “압타바이오는 이번 임상을 통해 두 가지 포인트를 확인하고 싶었던 것 같다. 하지만 하나는 성공하지 못했고, 또 다른 하나는 부분적으로 성공한 것”이라며 “통상 과학적인 측면에서 봤을 때 임상 성공이라고 말할 수는 없을 것 같다”고 말했다.

“작은 모수-24명 이탈이 영향”

이번 임상 2상 결과를 두고 의견이 분분한 것과 관련해 압타바이오 측은 임상환자 숫자가 통계값에 영향을 끼쳤다고 설명했다. 회사 관계자는 “임상 결과에 대한 논란은 임상환자 모수가 적어서 발생한 것이다. 140명이란 숫자는 적다. 여기서 몇 명만 미스가 돼도 통계값이 크게 바뀔 수 있기 때문”이라며 “특히 ‘APX-115’ 투약군 68명 중 24명에게는 투약이 제대로 이뤄지지 않았다”고 설명했다.

증상이 가벼운 임상 환자들이 경구용 치료제인 ‘APX-115’를 제대로 복용하지 않아 발생한 문제라는 게 회사 측 설명이다. 압타바이오 관계자는 “24명의 환자가 빠지면서 위약군 대비 투약군의 통계값을 구할 수가 없었다”며 “24명 때문에 모수가 작아지고, 통계가 안나오다 보니 통계적 유의성을 확인하기 어려웠던 부분을 공시를 통해 언급한 것”이라고 설명했다.

한 신약개발 기업 대표는 “임상 과정에서 투약 문제가 생겼다는 것은 임상시험을 잘못한 것이다. 회사 측에서 나름의 해석을 할 수 있겠지만 데이터에 대한 공신력은 아무래도 부족하다고 볼 수밖에 없다”고 말했다. 벤처캐피털 대표도 “68명 투약군에서 24명이라는 숫자는 생각보다 많은 이탈 규모다. 임상 2상 결과라는 점을 고려하면 글로벌 기업들이 기술도입을 하기에는 난관이 발생할 수도 있다”고 덧붙였다.

반면 회사 측은 모수가 작아서 발생한 문제는 후속 임상에서 늘리면 되고, 기술수출에는 아무런 문제가 되지 않는 부분이라고 강조했다. 압타바이오 관계자는 “임상 2b상을 하던 임상 3상을 하던 향후 임상에서 환자 수만 늘리면 문제없는 부분이다. 임상 실패라고 하려면 P값이 하나라도 달성이 안 돼야 한다”며 “이번 2상은 기본적으로 사람에서의 신증 치료효과(Human POC)를 입증하는 것이다. 투약군, 중증환자 등에서 치료 효과가 입증된 만큼 기술수출에도 아무런 문제가 없는 상황”이라고 말했다.

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