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[이데일리 김진호 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 고형암 분야 첫 세포 신약 ‘암타그비’를 승인했다. 유전자를 변형한 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제가 진입하지 못한 고형암 적응증을 일반 면역세포치료제가 먼저 획득한 것이다. 지씨셀(144510)과 바이젠셀(308080) 등 면역세포 신약개발을 시도해 온 국내 업계에서는 “고형암 분야 임상 진입 및 허가 진행 과정에서 참고할 만한 사례가 나왔다”며 반색하는 분위기다.

미국식품의약국(FDA)가 지난 16일(현지시간) 고형암(흑색종) 분야 첫 세포치료제 ‘암타그비’를 승인했다.(제공=헬스앤파마)

고형암 첫 세포약 ‘암타그비’...“ORR 30%를 넘겨라”

지난 16일(현지시간) FDA는 미국 아이오반스 바이오테라퓨틱스(아이오반스)가 개발한 세포치료제 암타그비(리필류셀)를 절제수술 불가성 또는 전이성 흑색종 적응증으로 가속승인했다고 밝혔다. 전체 피부암 환자에서 약 1% 비중을 차지하는 흑색종은 치료 옵션이 있지만. 사망 비율이 높은 고형암이다.

아이오반스에 따르면 암타그비는 T세포의 일종인 종양침윤림프구(TIL)다. 암의 걸린 환자의 체내 환경에서는 암세포를 공격하기 위한 TIL이 생성된다. 결국 암타그비는 암환자의 종양 조직을 채취한 다음 TIL만 분리해 단일용량 주사제로 만든 세포치료제다. 최근 세포유전자치료제 시장을 주름잡는 CAR-T치료제와 달리 유전자 변형을 거치지 않은 셈이다.

CAR-T 치료제 개발업계 한 관계자는 “시판된 CAR-T가 진입하지 못한 고형암 적응증을 획득한 사례가 일반 면역세포치료제에서 나왔다”며 “이런 사례가 늘수록 세포유전자치료제 시장이 기존 예상보다 더 가파르게 성장하게 될 것”이라고 전했다. 이어 “T세포 이외에 CAR-NK, CAR-TIL 등으로 연구 및 임상개발이 확장되고 있어 향후 5년 내 다양한 세포신약이 나올 가능성이 높다”고 말했다.

한편 암타그비의 가속승인 과정에서 나타난 효능이 후발약물의 허가 기준으로 작용할 수 있을 전망이다.

아이오반스에 따르면 암타그비의 임상 2상까지 진행한 결과 해당 약물을 투여받은 73명 중 완전관해(CR,3명) 또는 부분관해(PR, 20명) 등이 관찰된 환자 수는 23명이었다. 즉 객관적반응률(ORR)이 31.5%로 나온 것이다. 반면 2017년 미국에서 최초로 혈액암 적응증으로 가속승인될 당시 CAR-T치료제 ‘킴리아’의 객관적반응률은 이보다 높은 약 53% 수준이었다. 암타그비의 ORR이 더 낮음에도 FDA가 이를 승인한 것이다.

세포신약 개발업계 한 관계자는 “난치성 고형암 대상 세포치료제라면 약 30% 안팎에 ORR을 보이면 가속승인 가능성이 있다고 볼 수 있다”며 “혈액암 적응증 관련 세포유전자치료제보다 더 낮은 ORR로도 허가가 가능하다는 것”이라고 설명했다.

국내에서 지씨셀과 바이젠셀 등이 고형암 및 혈액암 대상 세포치료제 개발을 주도하고 있다.(제공=각 사)

세포신약 개발사 ‘지씨셀·바이젠셀’ 재주목

암타그비의 승인으로 국내 면역세포치료제 개발사에 대한 관심도 높아지고 있다. 국내사 중 지씨셀이 T세포나 자연살해세포(NK세포), 사이토카인 유도살해세포(CIK) 등 고형암 대상 면역세포 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다.

지씨셀은 이미 국내에서 간암 대상 T세포치료제로 승인받은 ‘이뮨셀엘씨’를 보유하고 있다. 연내 FDA의 가속승인 절차를 밟기 위한 사전 미팅도 진행한다는 계획이다. 지씨셀은 지난 12월 한국과 호주에서 CAR-NK세포 신약 후보물질 ‘AB-201’에 대해 유방암 및 위암 대상 임상 1상 진입도 성공했다. 글로벌 시장을 노릴 고형암 대상 면역세포치료제 2종을 보유하고 있는 셈이다,

이외에도 지씨셀은 미국 현지 관계사인 아티바를 통해 혈액암인 림프종 환자 대상 AB-101과 리툭시맙을 병용하는 글로벌 임상 1/2a상을 진행하는 중이다. 지난해 5월 회사 측인 공개한, AB-101 병용 임상 초기 결과에 따르면 객관적반응률은 57% 수준이었다. 올 상반기중 그 최종 결과가 도출될 전망이다.

바이젠셀은 NK/T세포 림프종 대상 ‘VT-EBV-N’(임상 2상)이나 급성 골수성백혈병 대상 ‘VT-Tri(1)-A’(임상 1상) 등 면역세포치료제의 임상개발에 주력하고 있다. 두 후보물질 모두 체내 면역세포 중 하나인 세포독성T세포(CTL)이다.

최근 바이젠셀은 감마델타 T세포(γδ T세포) 기반 후보물질 2종을 발굴해 간암 등 고형암 대상 전임상 연구를 병행하기 시작했다. 고형암 적응증 대상 세포치료제 개발에 첫걸음을 뗀 것이다.

앞선 세포신약 업계 관계자는 “고형암이 워낙 까다로워 낙관은 금물이다”며 “그렇더라도 세포 기술력에서 한국과 미국 기업들의 격차가 1~2년 안팎으로 사실상 차이가 없다. 국내사가 발굴한 물질이 임상에서 충분히 효능을 보이는 날이 올 것”이라고 말했다.