pharm edaily

[이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)과 프랑스 떼아가 CU06 효능에 확신하고, 치료제 상업화 논의를 본격화했다.

(사진=큐라클 홈페이지)

2일 큐라클에 따르면, 큐라클은 지난달 12일(한국시간)부터 16일까지 떼아 오픈이노베이션(Thea Open Innovation)을 방문했다. 떼아 오픈 이노베이션은 프랑스 안과전문 제약사 떼아의 자매회사다.

이번 방문은 떼아의 초청으로 이뤄졌다. 큐라클은 떼아 최고 경영진, 연구진과 함께 CU06 미국 식품의야국(FDA) 임상 2a상 결과의 시나리오 별 후속 임상개발 전략 및 세부 운영 방안을 논의했다.

CU06은 경구용 망막 혈관질환 치료제다. 이 치료제는 최근 FDA 임상 2a상을 완료했다. CU06 임상 2a상 결과는 오는 1월 말엔 탑라인(Top-Line), 3월말(늦어도 4월초) 최종 임상시험결과보고서(CSR)을 수령할 예정이다.

CU06, 생산단가·수익률 고민

큐라클의 이 같은 논의 배경엔 CU06 상업화에 대한 공감대가 형성됐기 때문이다.

프랑스 떼아 방문에 동행했던 한 인사는 “이번 떼아와 논의에서 CU06의 임상개발 전략 외에도 후기 임상관련 CMC, 비임상 내용과 일정 등에 대한 논의도 있었다”고 전했다. 그는 “떼아와 CMC 논의가 이뤄지고 있단 의미는 치료제 효능에 대해선 공감대가 형성됐고, 상업화에 대한 논의가 본격화되고 있단 의미”라고 강조했다.

CMC는 화학합성(Chmistry), 공장생산(Manufacturing), 품질관리(Contron)의 앞글자를 따 요약한 단어이다. CU06이 케미칼 제제인만큼, CMC는 생산단가와 수익률(마진율)과 직접 연계돼 있다.

그는 “비임상 내용과 일정 논의도 한번 곰곰이 짚어봐야 한다”면서 “치료제 품목허가를 받기 위해선, 국가에 따라서 광범위한 비임상 데이터를 요구한다”고 설명했다. 이어 “그 데이터 자체가 임상에서 발견되지 않은 잠재적 위험을 식별하는 데 도움이 되기 때문”이라며 “떼아와 큐라클이 임상 중인 CU06의 비임상에 상당한 에너지를 쏟는 이유는 미국을 넘어 글로벌 치료제로 염두에 두고 있단 의미”라고 덧붙였다.

큐라클의 임원은 “치료제가 특정 연령대, 임신 중인 개체, 특정 질병을 가진 개체 등에서 치료제 효과와 안전성을 평가위해 비임상 시험을 수행할 수 있다”며 “뿐만 아니라, 투약의 장기 안전성을 보기도 하고, 다양한 생물학적 반응을 통해 인간에게 적용될 때 예상치 못한 반응을 예상하는 데도 도움을 준다”고 설명을 곁들였다.

그는 이어 “용량 및 투여 경로 최적화를 찾는 의미도 있다”면서 “특히 CU06의 치료제 물질 효능을 인정하고 새로운 적응증 탐색을 한다는 의미로 해석된다”고 덧붙였다.

CU06, 안전성·효능 확인에 글로벌 블록버스터 기대

떼아는 CU06의 임상단계 진전에 파이프라인 가치를 재평가했다는 후문이다.

큐라클 관계자는 “떼아 측이 2021년 CU06 기술도입 후 2년 만에 비임상 시험, 임상 1상, 임상 2a상을 완료한 것을 높게 평가하고 있다”며 “신약 기술수출 및 도입 계약에서 짧은 시간 2~3단계 임상단계 진전 차체가 손에 꼽을만한 성과라는 것이 해당 평가의 이유”라고 말했다.

국내에서 2021~2022년 사이 기술수출계약이 이뤄진 40건의 파이프라인 중, 계약 당시보다 임상 2~3단계를 진행한 경우가 없다. 국내 기술수출 사례에서도 큐라클의 CU06의 임상단계 진전 속도는 비교 대상을 찾기 어려운 상황이다.

그는 “당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성과 같은 망막 질환에는 경구용 치료제가 개발되지 않고 망막으로 약물을 전달하는 게 기술적으로 쉽지 않다”면서 “이런 이유로 안구 내 주사제로만 출시되고 있다”고 진단했다. 이어 “CU06의 약물 효과가 입증되면 세계 최초 먹는(알약) 망막 질환 치료제가 되는 것에 떼아 측이 높은 기대감을 보였다”고 덧붙였다.

글로벌 시장조사기관에 따르면, 망막 혈관질환 항체 치료제의 글로벌 시장규모는 오는 2031년 40조원에 이를 전망이다. 대표적인 항체치료제인 아일리아는 지난해 매출 96억4740만달러(12조5532억원)를 올렸다. 2022년에 발매된 이중항체 바미스모는 지난해 3분기까지 17억달러(2조2117억원)의 매출액을 기록했다.

큐라클 측은 “망막 혈관질환 시장에서 성공하면 글로벌 블록버스터 대열에 합류가 당연하게 여겨진다”면서 “현재 망막질환 환자 40%가 항체치료제에 불응하고 있다. 떼아 측은 CU06에 대한 기대를 숨기지 않는 이유”라고 강조했다.

그는 “여기에 안구 내 주사제에 대한 공포감이 상당하다”면서 “CU06은 경구제로 공포를 해소하는 것은 물론 장기투여가 가능하다는 것도 장점”이라고 밝혔다.

이어 “기존 항체치료제는 중등도, 중등에만 사용했지만. CU06은 경증까지 포함할 수 있어 치료범위를 확장할 수 있다“면서 “떼아 내부적으로도 CU06에 대해 단독투여 혹은 항체치료제 병용 투여 등 다방면에서 사업 기회가 있다는 판단했다”고 덧붙였다.