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[이데일리 김새미 기자] 올릭스(226950)는 망막색소변성증 치료제 ‘OLX304C’ 후보물질 도출 연구가 국가신약개발사업의 ‘후보물질단계 개발부문’ 신규 지원 과제로 선정됐다고 30일 밝혔다. 국가신약개발사업단이 주관하는 이번 사업 선정으로 올릭스는 정부지원금을 받게 됐다.

올릭스 CI (사진=올릭스)

OLX304C의 적응증인 범용성 망막색소변성증(RP)는 광수용체와 망막색소상피의 변성으로 인해 시력이 손상되는 유전성 실명 질환이다. 약 80여 개의 유전자 내 3000개 이상의 돌연변이와 연관돼 발병한다. 전 세계적으로 약 3000~4000명 중 1명꼴로 환자가 발생한다.

현재 승인된 유일한 RP 유전자 치료제는 전체 RP 환자 중 1%에 해당하는 특정 유전자에 대한 결함이 있는 환자군에만 적용할 수 있다. 약 150만 명으로 추정되는 나머지 99%의 환자군을 위한 치료제는 부재한 상황이다. 나머지 환자군의 유전자 돌연변이에 일대일 접근 방식으로 치료제를 개발하는 것보다 넓은 범위의 환자군에 범용적으로 적용할 수 있는 치료제에 대한 수요가 높다.

OLX304C는 광수용체 세포를 분화하는 핵심 전사조절인자 유전자의 발현을 억제해 RP 환자의 조기 실명을 예방하는 새로운 기전을 갖고 있다. 돌연변이 유전자의 종류에 무관하게 적용될 수 있는 범용성 RP 치료제인 셈이다.

박준현 올릭스 연구소장은 “OLX304C는 대다수의 환자군에 적용할 수 있는 치료제가 없어 초희귀질환으로 분류되는 망막색소변성증에 대한 범용성 치료제”라며 “당사 안질환 치료제 건성·습성 황반변성 치료제 ‘OLX301A’를 미국 임상시험 단계에 진입시킨 개발 경험을 바탕으로 RP 신약 개발을 위해 노력하겠다”고 말했다.

한편 OLX304C는 소동물 RP 모델에서 광수용체 세포 사멸을 억제하고, 망막의 전기적인 활성을 정상 수준으로 보호하는 효력을 확인했다. 또 1회 주사 투여로 최소 3개월 이상 표적 유전자 억제력이 유지됐다. 올릭스는 이러한 연구결과를 국제학회에서 발표했다.