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[이데일리 김진호 기자]2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 지난해 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

미국 미럼파마슈티컬즈가 개발한 알라질 증후군 치료제 ‘리브말리’(성분명 마라릭시뱃염화물).(제공=미럼 파마슈티컬즈)

미국 미럼파마슈티컬즈가 개발한 알라질 증후군 치료제 ‘리브말리’(성분명 마라릭시뱃염화물)가 시장 확대를 통한 매출 확대가 가팔라질 전망이다.

알라질 증후군은 간내 담도의 수가 감소해 담즙 정체가 나타나는 희귀 질환으로, 심혈관 및 골격, 안구, 안면, 췌장, 신경 발달의 장애를 동반할 수 있다. 이 질환을 앓는 거의 모든 환자는 생후 수개월 이내에 만성 담즙 정체를 보이며, 88% 환자는 중증의 소양증을 보이기도 한다.

리브말리는 회장 담즙산 수용체(IBAT) 억제제로 알라질 증후군 환자의 담즙 정체성 가려움증을 치료하는데 쓰인다. 리브말리는 지난 2021년 9월 미국식품의약국(FDA)가 시판허가했고, 지난해 총 7400만 달러(한화 약 965억원)의 매출을 올린 것으로 기록됐다.

그런데 최근 리브말리가 유럽연합(EU) 내 허가 등을 획득하며 분기별 매출이 큰 폭으로 상승한 것이 확인되고 있다.

유럽의약품청(EMA)가 지난해 12월 알라질 증후근 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인한 것이다. 그 결과 2023년 1분기 리브말리의 매출은 2910만 달러로 전년 동기 매출(1090만 달러) 보다 약 2.7배 상승했다.

이에 더해 지난 3월 식품의약품안전처도 리브말리를 1세 이상 알라질 증후군 환자의 가려움증을 치료하는데 사용할 수 있도록 허가했다. 리브말리는 해당 적응증으로 국내에서 승인된 첫 치료제가 된 것이다.

리브말리의 경쟁약물로는 미국과 EU에서 2021년 7월 1세 이상 알라질 증후군 환자의 담즙 정체성 환자의 치료제로 승인된 빌베이(오데빅시바트)가 있다. 하지만 매출에서는 리브말리가 빌베이를 압도하고 있다. 지난해 빌베이의 매출이 2400만 달러에 그친 것으로 알려졌다.

다만 업계에서는 두 약물이 글로벌 무대에서 본격 경쟁하면서 매출이 동반 성장하며, 관련 시장을 키울 것으로 분석하고 있다.

한편 지난달 27일 보건복지부는 빌베이를 ‘허가·평가·협상 병행 시범사업’의 첫 품목으로 선정했다. 이번 시범사업은 고가 중증 질환 치료제의 접근성 제고 및 급여관리 강화 방안 일환으로 진행되는 것이다.

현행 절차에 따르면 식약처 허가(120일)와 심평원 급여 평가(150일), 국민건강보험공단 약가 협상(60일) 등 세 가지 절차가 순차적으로 진행돼 총 300일이 넘게 소요되고 있다. 식약처 허가가 나온 다음, 급여 평가를 진행하는 식이었다.

그런데 이번 시범사업에 따라 개발사가 빌베이의 품목허가를 신청하는 시점부터 식약처 허가와 급여 평가, 약가 협상 등이 동시에 진행돼. 허가부터 급여 등재까지 시간이 단출될 전망이다.