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[이데일리 김진수 기자] 한 주(2월 3일~2월 7일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.

(사진=셀트리온)

셀트리온, ADC 신약 ‘CT-P70’ 美 1상 신청

셀트리온은 항체약물접합체(ADC) 항암신약 ‘CT-P70’의 글로벌 임상 1상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 3일 밝혔다.

이번 IND 신청은 셀트리온이 지난달 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 발표한 ‘글로벌 신약개발 기업 도약 전략’의 첫 실행 사례로, 발표 약 보름 만에 이뤄졌다.

CT-P70은 비소세포폐암, 대장암, 위암 등 다양한 고형암을 대상으로 개발 중인 ADC 항암 치료제다. 셀트리온은 올해 중반 첫 환자 투여를 목표로 글로벌 임상 1상을 본격 진행할 계획이다. 앞서 CT-P70은 시험관, 동물실험 등 비임상을 통해 폐암, 대장암, 위암을 포함한 다수의 고형암 모델에서 탁월한 종양 억제 효과를 입증했다.

셀트리온은 CT-P70에 오픈 이노베이션을 통해 공동개발한 신규 페이로드 ‘PBX-7016’을 적용했다. PBX-7016은 기존 개발된 기술 대비 효능과 우수한 안전성을 확보한 플랫폼 기술로, 낮은 독성과 높은 투여량을 통해 우수한 종양내 침투(Tumor Penetration) 등에서 강점을 가질 것으로 예상된다.

셀트리온 관계자는 “지난달 JPM콘퍼런스에서 글로벌 신약개발 기업으로 도약하겠다는 비전을 제시한 후 신속하게 첫 글로벌 임상 IND를 제출하며 신약 포트폴리오 확대에 속도를 내고 있다”며 “글로벌 신약 기업으로 자리매김할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

큐라클, CU06 혈관 정상화 통한 시신경 세포 보호 효과 확인

큐라클은 CU06의 혈관 정상화를 통한 시신경 세포 보호 효과를 입증한 비임상 시험 데이터를 7일 공개했다.

CU06은 노화, 만성질환, 감염 등으로 인해 손상된 혈관을 정상화해 난치성 질환을 치료하는 혈관내피기능장애 차단제로 계열내 최초(First-in-Class) 신약이다. 당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성 등 망막질환을 적응증으로 개발 중인 CU06은 지난 당뇨병성 황반부종 임상 2a상에서 경구용 치료제로는 세계 최초로 시력 개선 효과와 안전성을 입증하며 주목받았다.

큐라클은 망막질환 치료의 핵심 지표인 시력 개선과 관련된 다양한 연구를 꾸준히 진행해왔다. 최근 큐라클 연구진은 STZ-유도 당뇨 마우스 모델 실험에서 CU06을 투여한 결과 혈관 정상화를 통해 시력과 관련된 시신경 세포를 보호하는 효과를 확인했다.

실험 결과에 따르면 당뇨 모델에서 CU06을 투여한 그룹은 시각 정보 전달의 핵심 역할을 하는 신경절 세포(Ganglion Cell)의 수가 대조군 대비 약 42% 증가했으며, 정상군과 유사한 수준으로 유지됐다. 또 망막 중심 시력을 담당하는 원추 세포(Cone Cell) 역시 대조군 대비 약 36% 증가해, CU06이 혈관 정상화를 통한 시신경 세포 보호를 통해 시력 유지에 기여할 가능성을 확인했다.

이와 함께 망막 내 염증 반응을 유발하고 망막 손상을 야기하는 신경교 세포(MicroglialCell)의 과활성이 억제되는 효과도 확인됐다.

큐라클 연구진은 “CU06이 기존 경구용 치료제들과 달리 시력 개선 효과를 보인 것은, 당뇨 등으로 손상된 혈관의 정상화를 통해 시신경 세포를 보호하는 작용이 이루어졌기 때문으로 판단한다”며 “이번 연구 결과를 바탕으로 CU06이 당뇨로 인한 망막병증, 황반부종 뿐만 아니라 습성 황반변성, 나아가 노화로 인한 시력 저하 등에도 효능을 보일 가능성이 크다고 보고 있다”고 말했다.

한편, 큐라클은 CU06의 후속 개발 전략 확립을 위해 미국 식품의약국(FDA)과 Type C 미팅을 앞두고 있으며 올해 중으로 당뇨병성 황반부종 임상 2b상에 진입할 계획이다.

GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ ICV(intracerebroventricular)가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

GC녹십자는 ‘헌터라제 ICV’ 치료제로 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다.

전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높다.

GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 획득한 데 이어 2024년 11월 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.