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[이데일리 김지완 기자] 세계 최대 폰탄 연구자 네트워크 ‘FON’(Fontan Outcomes Network)이 필라델피아소아병원(Children Hospital Of Philadelphia CHOP)을 중심으로 미국 내 32개 병원과 협력해 1만명 규모의 폰탄 환자 명부(registry) 작성 계획을 내놨다.

FON은 폰탄 수술과 관련된 결과나 성과를 공유하고 연구하는 전문가들의 네트워크다. FON의 폰탄 환자 명부 작성에 메지온(140410)이 최대 수혜 기업이 될 전망이다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

24일 필라델피아소아병원에 따르면, FON은 현재 미국 내 폰탄 환자 명부 작성을 진행 중으로, 3년 내 1만명의 폰탄 환자를 해당 명부에 등록시킬 계획이다. 이 같은 사실은 필라델피아소아병원 소속 ‘잭 라이칙’(Jack Rychic) 박사가 지난 20일 대한소아심장학회 발표에서도 공유됐다.

폰탄은 희귀질환으로 환자 숫자는 통계적으로 정확하게 파악하기 어렵다. 다만, 미국에서는 매년 2000여명의 단심실 환자가 태어나고 이 가운데 약 1100여명이 폰탄 수술을 받는 것으로 알려져 있다. 아이큐비아(IQVIA)에 따르면, 미국 내 폰탄 환자 숫자는 3만5000여명으로 파악된다. 이 숫자는 앞으로도 증가할 것으로 예상된다.

폰탄은 선천성 심장기형인 단심실로 태어난 환자들에게 시행하는 수술이다. 이 수술은 환자들의 생존율을 높여주지만, 운동 능력이나 삶의 질은 저하된다.

유데나필, 마케팅·판촉 경로 역할 기대

이번 폰탄 환자 명부 제작은 유데나필의 마케팅 효과, 판매 채널 확보 등에 큰 도움이 될 전망이다.

메지온 관계자는 “폰탄 수술은 완벽한 해결책이 아니기 때문에, 폰탄 환자들은 다양한 질환, 합병증에 시달리고 있다”며 “폰탄 환자들은 혈전, 심방부정맥, 단백 소실성 장증, 간경화 등을 빈번하게 겪는다”고 설명했다. 이어 “문제는 폰탄 수술을 원인으로 두는 종합적인 치료가 아닌, 겉으로 드러난 질환 치료에만 집중하고 있다”고 덧붙였다.

그는 “이번 폰탄환자 명부 작성은 폰탄 치료제 출시에 맞춰 폰탄 수술 환자에게 보다 효과적인 질환 예방과 치료 수단을 제공하겠다는 것”이라며 “미국 전역 병원에 산발돼 있는 폰탄 환자 정보를 한 곳에 모으는 작업이기 때문에, 유데나필의 판매와 마케팅에 큰 도움이 될 전망”이라고 말했다.

메지온이 개발 중인 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제로 품목허가가 유력하다. 미국 식품의약국과 유데나필 임상 3상(FUEL-2)에서 p값이 0.1 이하만 나오면 품목허가를 내주기로 사전협의 됐기 때문이다. 이 외에도 메지온은 통계를 왜곡할 수 있는 불안요소를 제거하며 임상 성공 가능성을 높이고 있다. 현재 유데나필의 상업화 시점과 폰탄 환자 명부 완성 시점과 일치한다.

익명을 요구한 한 심장병 전문의는 “FON이 폰탄환자 1만명 등록제를 통해 폰탄 환자들과 지속적인 관계를 유지하고, 유데나필의 사용 권장을 예상해 볼 수 있다”면서 “메지온은 FON을 통해 미국 내 폰탄 환자들에게 유데나필을 보다 쉽게 접근하고 사용할 수 있도록 할 수 있다”고 내다봤다.

그는 이어 “이는 메지온 마케팅 및 판매 채널 확보에 기여할 것”이라며 “특히, FON이 유데나필을 사용하고 추천한다면, 다른 병원이나 의사들에게도 유데나필에 대한 신뢰와 인지도를 높일 수 있다”고 관측했다.

추가 임상, 적응증 개발에도 활용

추가 임상연구, 신규 적응증 개발에도 이번 명부의 활용도는 높다.

업계 전문가는 “FON이 폰탄 환자 1만명 등록제를 통해 폰탄 환자들의 장기 관리와 모니터링(추적관찰)을 하면, 유데나필 효과와 안전성을 입증할 수 있는 데이터를 확보할 수 있다”면서 “이는 유데나필의 장기적인 치료 효과와 합병증 예방 효과를 보여줄 수 있는 근거가 될 수 있다”고 분석했다. 이어 “이 같은 데이터는 유데나필의 추가적인 임상 연구나 신규 적응증 개발에도 도움이 될 수 있다”고 판단했다.

FON은 유데나필의 상용화 후에도 메지온과 협력해 유데나필의 효과와 안전성을 지속적으로 모니터링하고, 추가 임상연구를 진행할 계획이다.

부가적으로 폰탄 환자들 사이에 메지온에 대한 기업 이미지를 재고하는 효과도 기대할 수 있다.

의료업계의 한 전문가는 “FON의 폰탄환자 1만명 명부 작성 목표는 폰탄 환자들의 삶의 질을 개선하고, 폰탄 환자 권익을 대변하는 것”이라며 “이 과정에서 메지온이 FON과 함께 폰탄 환자들의 복지와 행복을 위해 노력하는 기업으로 인식될 수 있다”고 내다봤다. 이어 “이는 메지온의 사회적 책임과 명성을 높일 수 있는 계기가 될 것”이라며 “이를 통해 폰탄 환자와 그 가족에게 긍정적인 기업 이미지를 전달할 수 있다”고 덧붙였다.

그는 “결론적으로 FON이 폰탄환자 1만명 등록제가 메지온에게 유데나필의 임상 데이터 확보, 마케팅 효과 극대화, 판매 채널 확보, 사회적 책임에 따른 인지도 향상 등의 효과가 있을 것으로 예상된다”고 분석했다.