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[공시돋보기]헬릭스미스, CMT 1/2a상 안전성 확인…유효성 ONLS는 아직
  • 임상 참여자 12명 모두 투약군, 위약군은 없어
  • 모든 유효성 결과, 환자의 기저질환 대비 측정
  • 1차로 안전성 확인하고, 위약군 대조 임상 예정
  • 유효성 지표 중에 ONLS-leg scale만 P값 비공개
  • FDA 가장 중요하게 보는 유효성 ONLS-leg scale
  • ONLS-leg scale, 통계적 유의미한 결과 안 나와
  • 등록 2021-11-10 오전 10:54:54
  • 수정 2021-11-10 오전 11:09:46
[이데일리 김유림 기자] 헬릭스미스(084990) 핵심 파이프라인 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1/2a상에서 안전성을 확인했다. 다만 미국 식품의약국(FDA)에서 통상적으로 유효성 평가시 사용하는 1차지표에서 유의성 확보는 하지 못했다.

헬릭스미스 엔젠시스 샤르코마리투스병 국내 1/2a상 결과 공시. (자료=금감원 전자공시시스템)
10일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 헬릭스미스는 지난 8일 엔젠시스 CMT 국내 임상 1/2a상 탑라인 데이터(Topline data)를 공시했다. 이번 임상은 지난해 4월부터 총 270일 동안 삼성서울병원의 최병옥 교수가 실시했으며, CMT 환자 총 12명이 임상에 참여했다. 안전성을 1차 목표로 조사했으며, 유효성을 보는 여러 지표들을 측정했다.

우선 CMT 환자에서 엔젠시스 안전성은 확보했다. 이상반응은 총 12명의 시험대상자 중 3명(25%)에게서 발목부종, 폐렴, 자궁근종, 주사부위의 가려움 등 총 4건이 발생했다. 엔젠시스와 관련된 이상반응(Adverse Drug Reaction)은 발목부종과 주사부위의 가려움증이 나타났다. 그러나 모두 경미한 이상반응이며, 회복됐다고 회사 측은 설명했다.

유효성 결과는 기능장애척도(FDS), 전반적인 신경장애 한계척도(ONLS-leg scale), CMTNS-v2(CMT 신경병 점수 v2), MRI를 통해 신경병증으로 인한 근육 소실을 측정해 공시했다. 하지만 헬릭스미스는 이 중 유일하게 ONLS-leg scale 결과만 P값을 공시하지 않았다.

ONLS-leg scale은 통상적으로 FDA가 CMT 치료제 유효성 평가 임상의 1차지표로 사용하기 때문에 가장 중요하다. FDA는 1차평가지표 P값이 0.05 이상 나왔을 경우 해당 임상은 실패(Fail)라고 하고, 0.05 이하는 성공(Pass)적인 임상이라고 표현한다. 1차 평가지표는 영어로 Primary endpoint, 임상 시험을 하는 ‘주목적’이기 때문이다.

이데일리 취재 결과 엔젠시스는 ONLS-leg scale에서 유의미한 통계를 얻지 못했다. 헬릭스미스 관계자는 “ONLS Leg score는 parametric test에서 유의했으나 non-parametric test에서 유의하지 않아 robust하지 않아 p-value를 넣지 않았다. 그러나 0.33의 변화는 기존의 변화에 비해 임상적으로 유의한 변화다”고 말했다. 즉 임상에 참여한 12명의 환자에게서 나온 결과값이 일정하지 않았으며, 통계적으로 유의미한 P값이 나오지 않았다는 뜻이다.

특히 이번 엔젠시스 CMT 1/2a상 디자인의 특이 사항은 위약군이 없었다는 점이다. 모든 유효성 측정 결과는 환자의 기저질환 대비 측정했다. 헬릭스미스 관계자는 “이번 임상은 1상으로서 CMT환자 대상 처음 시행한 소규모 시험이며 안전성을 1차결과 변수로 한다. 안전성을 확인후 위약 대조 임상을 고려 예정이었기 때문에 단일군 임상을 실시했다. 유효성 검정은 기저치대비 실시했다. 단일군 임상에서 사용하는 방법이고 따라서 기존 연구결과 우리 환자의 변화에 대한 임상적 고찰을 포함했다”고 덧붙였다.

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