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[이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 8일~7월 12일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인

GC녹십자는 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’ 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 GC1130A 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난달에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 받아 FDA와 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

브릿지바이오테라퓨틱스, BBT-877 환자 등록 95% 달성

브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877 다국가 임상 2상의 환자 등록이 95%를 넘어서며 당초 목표수인 120명에 가까워졌다고 11일 밝혔다.

브릿지바이오는 해당 임상의 환자 등록 완료를 예상보다 한 달 이상 앞당긴 내달 중 달성할 것으로 내다보고 있으며, 임상 2상 결과 발표는 내년 상반기로 계획하고 있다.

브릿지바이오는 한국, 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘 5개 국가의 약 50여개 임상기관에서 BBT-877 다국가 임상 2상을 활발히 진행하며 특발성 폐섬유증 환자에서 약물의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하고 있다.

이번 임상시험에서는 5개 국가의 특발성 폐섬유증 환자들이 고루 등록됨에 따라, 허가 및 규제 분야에서 중요도가 점차 높아지고 있는 인종적 다양성이 반영된 데이터가 확보될 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 시험대상자의 투약 기간은 24주이며 투약 완료 시점으로부터 한 달 후 기관 방문을 통해 사후 평가를 받는다.

브릿지바이오는 최근 이중 눈가림(Double-Blind) 조건에서 접근 가능한 데이터를 내부적으로 분석한 결과, 해당 질환의 대표적인 생체 지표(바이오마커)로 꼽히는 노력형 폐활량(FVC) 측면에서 경쟁력 있는 수준의 효능 및 안전성이 기대됨에 따라 기존 계약 규모 1조5000억 원을 상회하는 수준의 조 단위 기술이전 성과를 위해 박차를 가하고 있다.

최근 개최된 ‘바이오 USA’에서는 나흘간 약 50여건의 사업개발 회의가 밀도 있게 진행돼 BBT-877 글로벌 기술이전의 윤곽도 더욱 구체화됐다.

이정규 브릿지바이오 대표는 “연구자와 임상시험 실시기관, 협력 업체 등의 긴밀한 협조를 토대로 BBT-877 시험대상자 모집을 조기 달성하게 돼 감사히 생각한다”며 “개발 가속화에 따른 사업개발 협상 진전을 위해 힘쓰는 동시에, 미충족 의료수요가 높은 특발성 폐섬유증에서 안전성이 높으면서도 폐기능의 회복을 기대할 수 있는 신규 치료옵션 개발을 앞당기기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 브릿지바이오테라퓨틱스는 증자비율 약 49%의 주주배정 유상증자를 통한 200억 원 대의 자금 조달 절차를 진행하고 있다. 회사는 증자를 통해 신약 후보물질 개발 가속화를 위한 비용을 선제적으로 확보하고, 재무적 불확실성을 해소할 계획이다.

아울러, BBT-877의 원발굴 기업으로 협력 관계를 맺고있는 리가켐바이오사이언스는 이번 브릿지바이오테라퓨틱스 유상증자에서 배정된 약 63만주 전량에 대한 청약 참여를 최근 확정지었다. 기술이전 성과가 부쩍 가까워진 만큼 양사가 BBT-877의 성공적인 개발 가능성을 기대하며 파트너십을 공고히 하고 있는 것으로 풀이된다.

프리시젼바이오, 독감·코로나 동시 진단키트 美 FDA 긴급사용승인 획득

프리시젼바이오는 미국 자회사 나노디텍이 코로나19와 독감 콤보 진단키트 ‘Nano-Check Influenza+COVID-19 Dual Test’에 대한 FDA 긴급사용승인(EUA)을 획득했다고 밝혔다.

‘Nano-Check Influenza+COVID-19 Dual Test’는 코로나19와 인플루엔자 A·B를 동시에 감별 진단하는데 도움을 줄 수 있는 신속진단제품이다. 호흡기 감염 증상이 있는 개인의 비강 검체에서 15분 이내에 육안으로 감염여부를 확인할 수 있으며 48시간 간격으로 3일간 2회 이상 검사를 진행해야 한다.

미국 질병통제청(CDC)은 코로나19와 인플루엔자는 감염 증상이 유사하기 때문에 정확한 진단을 통해 적절한 치료를 받도록 권장하고 있다. 또한 코로나19와 인플루엔자에 동시에 감염된 사람들은 코로나19나 인플루엔자에만 감염된 사람보다 더 심각한 질병에 걸릴 수 있으므로 FDA는 동시진단 제품에 대한 긴급사용승인을 지속적으로 이어가고 있다.

김한신 프리시젼바이오 대표는 “Nano-Check Influenza+COVID-19 Dual Test가 EUA 승인을 받았으며 FDA 510(k)를 신청한 호흡기세포융합바이러스(RSV)까지 승인을 받는다면 호흡기 감염병이 많이 발생하는 가을부터 진단 수요에 대응하고 동시 유행으로 인한 ‘트리플데믹’에도 효과적으로 대응할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “앞으로도 지속적인 호흡기 감염 진단제품 포트폴리오 확보를 통해 북미 진단시장에서 나노디텍의 입지를 확보해 나가겠다”고 말했다.