pharm edaily

[이데일리 김진수 기자] 한 주(2월 10일~2월 14일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.

(사진=챗GPT)

이엔셀, DMD 환자 대상 EN001 단회 투여 임상 1상 결과 발표

이엔셀은 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001의 듀센 근이영양증(듀센병 또는 듀센 근디스트로피, Duchenne Muscular Dystrophy, 이하 DMD) 환자 대상 단회 정맥투여 임상 1상 결과가 저널 오브 클리니컬 뉴놀로지(Journal of Clinical Neurology)에 게재됐다고 13일 밝혔다.

이엔셀은 임상 1상 시험에서 EN001 저용량과 고용량 투여군에서 모두 안전성과 내약성을 확인했다. 약제 효과를 확인하기 위한 탐색적 유효성 평가 결과 폐활량, 하지 근력, 크레아틴 키나아제 수치가 악화되지 않고 유지되거나 일부 개선되는 경향성이 나타났다.

이지훈 삼성서울병원 교수는 이번 임상 결과에 대해 “줄기세포 치료제로 듀센 근이영양증 임상 시험을 진행한 국내 첫 사례로, 이번 연구 결과를 통해 EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 돼 고무적으로 평가한다”며 “추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 듀센 근이영양증 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이며, 치료제의 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

온코닉테라퓨틱스, 차세대 표적항암제 비임상 결과 발표

온코닉테라퓨틱스는 오는 4월 미국 일리노이주 시카고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR) 2025에서 차세대 이중저해 표적항암제 신약 후보물질인 네수파립(Nesuparib)에 대한 비임상결과를 포스터로 발표한다고 13일 밝혔다.

네수파립은 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약 후보물질이다. 1세대 파프(PARP) 저해제 치료 후 내성문제 및 기존에는 치료하지 못했던 암적응증에서의 효과를 확인하며 기존 합성치사 항암제의 치료 영역을 크게 확장할 것으로 기대되는 항암신약으로 현재 임상 개발 중이다.

현재 네수파립은 미국 FDA로부터 췌장암 희귀의약품 지정승인을 받고 전이성 췌장암 1차 치료제를 목표로 임상 1b/2상을 진행 중이다. 또한 지난해부터 세브란스병원과의 협업을 통해 자궁내막암에 대해서도 키트루다를 병용으로 하는 연구자주도 임상 2상을 추가로 진행하고 있다.

이번 학회에서 온코닉테라퓨틱스는 기존 PARP 저해제의 적응증을 뛰어넘는 새로운 분야에서의 연구결과 발표를 통해 네수파립이 새로운 적응증에서 신규 표적치료의 가능성을 가늠할 수 있는 △항종양 효력 △이중 기전 메커니즘을 확인하며 혁신적인 치료제로서의 개발 가능성을 또다시 입증할 예정이다.

차현주 온코닉테라퓨틱스 상무는 “이번 포스터 발표에 선정된 비임상연구는 기존 PARP 저해제가 진입하지 못한 또 하나의 신규 적응증 가능성을 확인한 연구로 네수파립의 우수한 효능을 확인할 수 있어 기쁘고 의미있는 연구였다”고 말했다.

파로스아이바이오, PHI-501 전임상 완료 및 본격 임상 추진

파로스아이바이오는 신약 후보물질 PHI-501에 대한 임상 1상 IND(임상시험계획승인)를 식품의약품안전처에 이달 말 또는 내달 초 신청할 계획이라고 14일 밝혔다.

임상 1상 IND 신청은 2월 말에서 3월 초에 진행될 예정이며, 이후 임상시험을 통해 PHI-501의 글로벌 시장 진출 가능성을 점검할 방침이다. 이번 IND 신청은 PHI-501의 인체 대상 첫 임상시험을 위한 중요한 이정표로, 특히 악성흑색종 및 난치성 대장암을 포함한 고형암 치료제 시장 공략을 목표로 한다.

PHI-501은 파로스아이바이오의 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)를 활용해 적응증을 예측 및 확장한 신규 항암 치료제다. PHI-501은 전임상 연구에서 기존 치료 옵션이 제한적인 악성흑색종과 난치성 대장암에서 탁월한 치료 효과를 보였다. 특히 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암에서 유의미한 치료 가능성을 확인했다.

또 PHI-501은 화이자의 항암제 ‘브라프토비’(Braftovi, encorafenib), 로슈의 ‘젤보라프’(Zelboraf, vemurafenib), 노바티스의 ‘라핀라’(Rafinlar, dabrafenib) 등의 기존 FDA 승인 항암제에 대한 저항성을 극복할 수 있는 혁신적인 기전을 보유하고 있어, 글로벌 항암제 시장에서 강력한 대안이 될 것으로 기대된다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “PHI-501은 AI 기반 신약개발 기술력과 연구 역량이 결집된 혁신적인 항암제”라며 “이번 임상 1상 IND 신청을 통해 본격적인 임상 개발 단계에 돌입하게 된 것을 기쁘게 생각하며 PHI-501이 글로벌 고형암 치료 시장에서 획기적인 옵션이 될 것으로 확신한다”고 밝혔다.