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[이데일리 나은경 기자] 줄기세포 신약개발사 코아스템켐온(166480)은 호주 멜버른에서 열린 국제 루게릭병 학술대회 PACTALS 2025(Pan-Asian Consortium for Treatment and Research in ALS)에서 루게릭병(ALS) 치료제 ‘뉴로나타 알’의 임상 3상(ALSUMMIT trial) 주요 결과를 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 학회에는 세계적인 석학들이 대거 참여했다. 좌장은 줄기세포 기반 ALS 연구의 권위자인 김승현 한양대병원 신경과교수가 맡았다.

호주 멜버른에서 열린 국제 루게릭병 학술대회 PACTALS 2025에서 코아스템켐온의 ‘뉴로나타 알’에 대해 발표하는 모습(사진=코아스템켐온)

패널로 함께한 미국 하버드의대의 메릿 커드코위츠 교수는 뉴로나타 알의 미국 식품의약국(FDA) 동정적 사용 프로그램(EAP) 승인 과정에 참여한 바 있다. 지난 2023년에는 FDA 자문위원으로서 ALS 신약 ‘토퍼센’(Tofersen) 승인 심사에도 기여, 임상 지표와 규제 동향에서 세계적으로 영향력이 큰 인물로 평가된다.

이번 임상 3상 결과 발표는 한양대병원 신경과·첨단재생의료센터장인 오기욱 교수가 맡아 진행했다. 비록 주요 평가변수 및 2차 평가변수에서 통계적 유의성은 달성하지 못했지만, 질병 진행 속도가 상대적으로 느린 환자군(upper group)에서는 12개월간 뚜렷한 임상적 개선 효과가 확인됐다.

이 환자군에서 뉴로나타-알은 △ALSFRS-R(신체 기능 척도): 투여군 31.2점 vs 대조군 26.4점(p=0.001) △CAFS(복합평가 점수): 투여군 20.95점·24.78점 vs 대조군 17.92점(p=0.024, p=0.041) △SVC(호흡기능): Study group 2에서 62.2% vs 대조군 50.6%(p=0.017) 등의 결과를 보여, 기능 유지와 호흡 보존에서 통계적으로 유의한 개선이 나타났다.

코아스템켐온 관계자는 “이는 환자의 일상생활 능력과 생존에 직결되는 의미 있는 성과로, 발표 슬라이드 결론 그대로 뉴로나타 알이 12개월 시점에서 임상적 유익성을 지님을 보여준다”고 말했다.

바이오마커 분석에서는 투여군에서 NfL(Neurofilament Light Chain), MCP-1 수치가 안정적으로 낮아지며, 신경보호 효과와 임상적 개선 간의 상관성이 뚜렷하게 확인됐다. 이는 향후 바이오마커 중심의 환자군 선별 및 맞춤형 치료 전략이 ALS 신약 개발의 새로운 표준으로 자리잡을 가능성을 보여주는 성과다.

코아스템켐온 관계자는 이번 발표에 대해 “세계적 ALS 석학들이 함께한 자리에서 뉴로나타 알의 결과를 바탕으로 다양한 주제를 연결해 과학적 타당성과 임상적 가치를 공식적으로 인정받는 계기가 됐다”며 “이를 통해 향후 FDA 승인 가능성을 높이는 중요한 전환점을 마련했다”고 말했다.