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[이데일리 김명선 기자] 한 주(3월 21일~3월 25일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.

메지온 폰탄 수술 환자 치료제 ‘유데나필’, 추가 임상 검토

메지온(140410)이 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)에 품목 허가를 신청한 폰탄 수술 환자 치료제 ‘유데나필’에 대한 허가 신청을 철회했다고 25일 공시했다.

회사에 따르면, FDA는 메지온이 제출한 임상 3상 결과에서 유효성 1차 지표의 통계적 유의성을 지적했다.

앞서 메지온의 유데나필 임상 3상 결과를 두고는 ‘절반의 성공’이라는 논란이 일었다. 1차 평가지표인 ‘최대 운동 상태에서의 최대산소소비량’의 P값이 0.07로 나타났기 때문이다. 일반적으로 P값이 0.05보다 낮아야 통계적 유의성을 확보했다고 판단한다. 그러나 당시 메지온은 2차 지표인 ‘유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서의 산소소비정도’가 오히려 더 중요하다는 입장을 내놓았다. 폰탄 수술 환자는 운동능력을 최대치로 끌어올리기 쉽지 않아, 2차 지표인 일상생활에서의 운동 능력을 판단하는 게 더 유의미하다는 이야기였다.

메지온이 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)에 품목 허가를 신청한 폰탄 수술 환자 치료제 ‘유데나필’에 대한 허가 신청을 철회했다고 25일 공시했다. (사진=메지온 홈페이지 캡처)

FDA는 이러한 메지온의 주장을 받아들이지 않았다. 메지온은 지난해 12월 슈퍼 폰탄 환자가 임상3상 유효성을 낮춘 원인이라 밝히면서, 슈퍼 폰탄을 제외한 새로운 데이터를 FDA에 제출하며 유효성을 주장하기도 했다. 그러나 FDA는 “슈퍼 폰탄을 제외한 환자군에 대한 메지온의 새로운 분석내용은 사후분석이라서, 승인 여부를 판단하는 근거로 사용하기 어렵다”며 슈퍼 폰탄을 제외한 환자들로만 구성된 별도의 임상시험을 제안했다.

메지온 측은 “추가 임상을 실시한다면 일정수준 이상의 운동능력을 가진 슈퍼 폰탄환자들을 제외하고, 추가 임상의 지표 설정도 ‘최대 운동 상태에서의 최대산소소비량’으로 단순화하고자 한다”며 “환자 모집은 대형병원으로 몇 곳으로 집중하고 데이터 집계·분석도 좀 더 빠르게 진행하도록 해, 소요 시간을 상당히 단축할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

K-mRNA 컨소시엄, 코로나19 백신 후보물질 임상 1상 시험계획 승인

‘K-mRNA 컨소시엄’은 에스티팜(237690)이 식품의약품안전처로부터 코로나19 mRNA(메신저 리보핵산) 백신 후보물질 ‘STP2104’의 임상 1상 시험계획을 승인받았다고 25일 밝혔다. K-mRNA 컨소시엄은 mRNA 백신의 국산화를 위해 지난해 6월 발족했다.

STP2104는 글로벌 임상을 통해 안전성이 검증된 지질나노입자(LNP)를 전달체로 사용한 국내 최초의 코로나 mRNA 백신으로 개발 중이다. 에스티팜은 mRNA 백신 개발에 필요한 핵심 플랫폼 기술인 캡핑과 LNP 제제기술, 생산시설 등을 보유하고 있다.

이번 임상 1상 시험계획 승인으로, 에스티팜은 만 19~55세 건강한 성인 30명의 피험자를 25㎍, 50㎍의 두 용량군으로 나눠, STP2104를 총 2회 단계적으로 투여하는 다국가 임상 1상을 시작할 계획이다. 코로나 백신 접종율이 낮은 남아프리카공화국에서도 임상을 진행할 예정이다. 1상을 신속하게 마무리해 안전성과 면역원성을 검증한다는 계획이다.

이번 승인은 한국혁신의약품컨소시엄과 함께 구성한 K-mRNA 컨소시엄을 통해 한미약품(128940), GC녹십자, 동아에스티(170900)와의 협조로 이뤄졌다. K-mRNA 컨소시엄은 향후 국내외 판권을 비롯한 해외진출 및 대량생산을 기반으로 글로벌 백신허브 전략을 모색할 예정이다.

에스티팜은 현재 오미크론 및 스텔스 오미크론을 표적하는 2종의 후보물질을 확보하고 효능평가 및 비임상 독성시험을 진행 중이다. 향후 변이종에 대한 부스터샷 개발을 위해 임상 2상과 3상 전략을 수립하고 있다.

에스티팜 관계자는 “향후 백신 개발은 mRNA 플렛폼 기술을 지닌 국가와 그렇지 않은 국가로 나뉠 것”이라며 “또다시 등장할 수 있는 새로운 펜데믹에 신속하게 대응할 수 있는 핵심역량을 구축해 백신주권을 확보한다는 점에서 의미가 있다”고 말했다.