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[이데일리 김진수 기자] 한 주(8월 4일~8월 8일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=챗GPT)

네이처셀 ‘조인트스템’, 식약처 품목허가 반려 통지

네이처셀은 6일 관계사인 알바이오가 개발 중인 중증 퇴행성관절염 자가 줄기세포치료제 ‘조인트스템’이 식품의약품안전처로부터 임상적 유의성이 부족하다는 것을 근거로 품목허가 반려 처분을 통지 받았다고 공시했다.

네이처셀은 해당 공문을 알바이오로부터 수령했으며 이에 따라 관련 계약에 대한 이사회 논의를 거쳐 향후 방향을 결정한다는 계획이다.

네이처셀과 알바이오는 2013년 12월 조인트스템의 국내 독점 판매계약을 체결한 바 있다. 계약에 따르면 알바이오가 품목허가를 획득할 경우 네이처셀은 해당 제품의 국내 판매권을 보유한다. 기술평가 결과에 따라 최대 100억원 규모의 선급 기술료가 책정될 수 있으며 임상 3상 승인과 품목허가를 기준으로 각각 선급료 50%가 지급된다. 계약기간은 품목허가 승인 이후 10년이다.

네이처셀은 2018년 조인트스템의 국내 조건부 품목허가를 신청했지만 식약처로부터 반려받았다. 이후 2021년 정식 품목허가를 신청했지만 임상 유의성이 부족하다며 2023년 반려 결과를 수령했다.

이에 알바이오는 지난해 3월 보완자료를 추가해 조인트스템의 품목허가를 다시 신청했다. 식약처는 6월 법정 자문기구인 약심위 회의를 열고 조인트스템의 효과·안전성·허가 시 고려사항 등에 대해 심의했고, 임상적 유의성이 부족하다는 판단 하에 다시 한 번 허가를 반려했다.

네이처셀은 “식약처의 조인트스템 의약품 품목허가에 연연하지 않을 것”이라며 “미국에서 조인트스템의 가속승인을 위한 FDA와의 typeB 회의 준비에 착수해 연내 대면 회의를 할 수 있도록 추진하겠다”고 밝혔다.

큐라클, CU01 임상 2b상 환자 투약 95% 완료

큐라클은 당뇨병성 신증 치료제 후보물질 ‘CU01’의 국내 임상2b상에서 환자 투약을 95% 이상 완료했다고 5일 밝혔다.

큐라클에 따르면 올해 말 마지막 대상자의 최종 방문(Last Patient Out, LPO)이 완료된 후 내년 초 임상시험 최종결과보고서(CSR) 수령이 예정돼 있다. 현재까지 약물 관련 심각한 이상반응은 보고되지 않았다.

이번 임상 2b상은 2형 당뇨병성 신증 환자를 대상으로 CU01을 24주간 투여한 뒤 유효성과 안전성을 평가하기 위한 시험이다. 국내 24개 대학병원에서 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 진행 중이다. 시험군은 CU01 고용량군, 저용량군 및 위약군으로 구성돼 있다.

CU01은 항산화 및 항염증 조절 단백질인 Nrf2를 활성화하고, 섬유화 촉진 경로인 TGF-β 신호를 억제하는 이중 기전을 가진 경구용 치료제다. 전반적인 신장 기능 개선 효과와 신장의 섬유화 진행 억제가 기대된다.

현재 당뇨병성 신증 치료에 사용되는 대표적인 약물로는 SGLT2 억제제 계열, RAAS 억제제 계열, MRA 계열 등이 있다. 이들 약물은 주로 단백뇨(uACR) 감소에는 효과를 보이지만 신장 기능의 핵심 지표인 사구체 여과율(eGFR) 측면에서는 감소를 지연시키는 수준에 그치고 있다.

반면, CU01은 앞선 임상 2a상에서 uACR 감소와 함께 eGFR 수치의 유의미한 증가를 확인다. CU01과 유사한 Nrf2 활성화 기전을 가진 약물이 일본 대규모 임상에서 eGFR 개선 효과를 보인 사례도 보고된 바 있다.

큐라클 관계자는 “당뇨병성 신증은 당뇨 환자의 약 30~40%에서 발생하는 심각한 합병증으로, 결국투석이나 이식 등 고위험 치료로 이어질 수 있다”며 “CU01이 이번 임상 2b상에서 앞선 임상과 같은 uACR, eGFR 개선 효과를 재현한다면 신장질환 치료에 있어 새로운 표준 옵션으로 자리잡을 것”이라고 말했다.

셀트리온, 앱토즈마 정맥주사 美서 CRS 적응증 추가 승인

셀트리온은 자가면역질환 치료제인 ‘앱토즈마’의 정맥주사(IV) 제형이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 사이토카인방출증후군(CRS) 적응증에 대한 허가를 추가로 획득했다고 7일 밝혔다.

CRS는 CAR-T 치료 등 면역세포치료 과정에서 발생할 수 있는 중증 전신 염증 반응으로 과도한 면역 활성화로 인해 혈중 사이토카인 농도가 급격히 상승하면서 나타난다. 해당 적응증은 오리지널 의약품에서도 정맥주사 제형에만 허가된 항목으로 이번 승인 또한 앱토즈마 정맥주사 제형에만 이뤄졌다.

셀트리온은 올해 1월, 앱토즈마의 피하주사(SC) 및 정맥주사 두 가지 제형에 대해 미국 FDA로부터 품목 허가를 받은 바 있다. 정맥주사 제형에 대해 CRS 적응증이 추가 승인되면서, 앱토즈마 정맥주사 제형은 류마티스관절염(RA), 거대세포동맥염(GCA), 전신형 소아특발성관절염(sJIA) 및 다관절형 소아특발성관절염(pJIA), 코로나19, 그리고 CRS까지 오리지널 의약품이 미국 내 획득한 전체 적응증(Full Label)에 대해 동일한 허가를 확보하게 됐다.

셀트리온은 지난해 말 앱토즈마의 국내 허가를 획득한 데 이어 올해 초 미국과 유럽에서도 연이어 품목 허가를 받으며 글로벌시장 공략에 속도를 내고 있다.

셀트리온 관계자는 “하반기 미국을 포함한 주요시장에서 앱토즈마의 본격적인 출시를 앞둔 만큼, 각시장의 특징을 면밀히 분석해 제품이 조기 안착할 수 있도록 최선을 다할 방침”이라고 말했다.