pharm edaily

[이데일리 신민준 기자] “미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 자체 개발 신약 5개로 2040년에 매출 5조원을 달성하겠다.”

이승주(사진) 오름테라퓨틱 대표는 최근 이데일리와 인터뷰에서 이같은 포부를 밝혔다.

이승주 오름테라퓨틱 대표. (사진=이데일리 이영훈 기자)

국내 대기업·글로벌 빅파마 근무 경험 강점

오름테라퓨틱은 2016년에 설립된 바이오벤처기업이다. 오름테라퓨틱의 본사는 대전광역시에 위치하고 있다. 대전과 미국 보스턴에 연구소를 운영하고 있다. 오름테라퓨틱은 최근까지 KDB산업은행을 비롯해 자산운용사와 사모투자펀드 등으로부터 1000억원이 넘는 투자를 받았다. 그만큼 오름테라퓨틱의 성장 가능성이 높게 평가되고 있는 것이다. 오름테라퓨틱은 항체·약물 결합체(ADC)와 표적 단백질 분해(TPD) 기술을 융합한 플랫폼을 세계 최초로 개발하는 등 경쟁력 있는 기술력을 보유하고 있다. 오름테라퓨틱은 올해 초 미국 샌프란시스코에서 개최된 ‘제41회 JP모건 헬스케어 콘퍼런스’에 공식 초청을 받아 참가하기도 했다.

오름테라퓨틱 플랫폼의 핵심 축인 항체·약물 결합체(ADC)는 항체(Antibody)와 페이로드(Payload), 링커(Linker)로 구성돼있다. 전투기를 예로 들면 항체는 비행체, 페이로드는 폭탄, 링커는 폭탄을 비행체에 붙이는 장치로 볼 수 있다. 이중 가장 난이도가 높은 것이 새로운 페이로드를 개발하는 기술이다. 오름테라퓨틱은 표적 단백질 분해라는 기술을 통해 페이로드로 개발하고 있다.

오름테라퓨틱이 보유한 핵심 기술은 암을 치료하는 항체를 세포질 속으로 전달해 파괴하는 것이다. 항체·약물 결합체와 표적 단백질 분해 기술을 융합한 플랫폼을 통해 개발된 치료제(신약)가 암세포 안으로 들어가 질병의 원인인 돌연변이 단백질을 직접 잡아내 파괴하는 방식이다.

그는 “오름테라퓨틱은 반도체를 전문적으로 설계하는 팹리스와 비슷하다”며 “항체·약물 결합체와 표적 단백질 분해 기술을 융합한 플랫폼으로 신약을 설계해 위탁생산기업(CMO)에 맡기는 구조”라고 설명했다.

이 대표의 이런 독특한 사업 아이디어는 국내 대기업과 글로벌 빅파마에서의 풍부한 경험을 통해 나온 결과물이다. 이 대표는 연세대학교 생화학과를 졸업한 뒤 UC버클리대학교에서 박사학위를 받았다. 이 대표는 스탠퍼드대학교에서 2년의 박사 후 과정을 거친 뒤 LG생명과학(현 LG화학(051910) 생명공학사업본부)에 입사했다. 이 대표는 입사 5년 뒤에 사노피로 자리를 옮겼다. 글로벌 빅파마인 사노피에서 새로운 것들을 배울 수 있다는 기대 때문이었다.

이 대표는 사노피에서 능력을 인정받아 아시아연구소장 자리에 올랐다. 상하이와 도쿄, 대전 등 동북아지역 세 곳에 나뉘어 있던 사노피 아시아연구소는 간암과 위암 등 아시아인에게 잦은 질환을 연구했다. 이 대표는 동북아시아 지역의 벤처기업, 대학 등과 협업하며 치료제를 개발하는 프로젝트도 담당했고 사노피 근무 경험은 이 대표에게 큰 자산이 됐다.

그는 “사노피의 연구원 수는 1만5000명에 달하고 1년 연구개발 예산이 6조원에 이른다”며 “아시아연구소장과 신약선정위원회의 일원으로 매년 6조원을 투입해 만들어내는 결과들을 많이 접할 수 있었다”고 말했다.

이어 “성공뿐만 아니라 실패 사례도 많이 봤다”며 “이를 통해 신약 개발을 위한 최선의 길이 어떤 것인지를 배웠다”고 덧붙였다. 보통 하나의 신약을 개발하기까지 걸리는 기간은 10~15년이며 성공률도 0.02% 미만으로 매우 낮다.

유방암 치료제 연내 美 1상 중간 결과 기대

이 대표의 꿈은 오름테라퓨틱을 글로벌 빅파마인 얀센제약(현 존슨앤드존슨의 제약 사업부)과 같은 기업으로 만드는 것이다. 1953년 탄생한 얀센은 벨기에 정신과 의사 폴 얀센 박사가 설립했다. 대표 제품으로는 조현병 치료제인 리스페리돈이 있다. 얀센은 신약개발과 백신 등 제약산업 전반에서 글로벌화됐으며 코로나19 백신 ‘Ad26.COV2-S’ 개발로 유명세를 탔다.

오름테라퓨틱의 첨병은 바로 유방암 표적 치료제 ‘ORM-5029’와 급성골수성백혈병 치료제 ‘ORM-6151’다. ORM-5029는 오름테라퓨틱이 자체 개발한 표적 단백질 분해 기술 플랫폼을 적용한 첫 번째 치료제(물질)다. ORM-5029는 표적 항체(HER2)에 오름테라퓨틱이 자체 개발한 표적 단백질 분해제(GSPT1)를 결합한 항체·약물접합체다. ORM-5029는 미국 임상 1상 시험 승인을 받았으며 이르면 연내 1상 시험 중간 결과가 공개될 예정이다.

이번 미국 임상 시험은 엔허투 등 기존 HER2 표적치료제에 재발하거나 불응하는 특정 유방암 환자 80여 명을 대상으로 실시한다. 하버드 산하 다나파버, MD앤더슨, UCLA 등 총 8개 이상 임상 기관에서 진행한다.

ORM-6151은 오름테라퓨틱이 자체 개발한 플랫폼을 적용한 두 번째 치료제다. ORM-6151은 암세포 표면에 과발현된 막 횡단 수용체 ‘CD33’을 표적하는 항체와 표적 단백질 분해제(GSPT1)를 결합했다. ORM-6151은 암세포를 선택적으로 치료하는 항체와 표적 단백질 분해 촉매 메커니즘을 결합한 것이 특징이다. ORM-6151은 올해 상반기에 미국식품의약국의 임상시험 허가를 받는 것이 목표다. 이 대표는 ‘ORM-5029’와 ‘ORM-6151’을 비롯해 현재 후기 연구단계인 소세포폐암 치료제와 면역항암제 등 총 5개의 신약을 개발할 예정이다.

그는 “자사 기술에 관심을 갖고 있는 글로벌 기업들과 오픈이노베이션을 위해 심도 있는 논의를 진행하고 있다”며 “오름이라는 사명처럼 험악한 산을 오르듯 힘든 신약 개발의 긴 여정을 극복해 글로벌 바이오기업으로 도약하겠다”고 말했다.