pharm edaily

[이데일리 김새미 기자] 미국 알츠하이머치료제 개발재단(ADDF)이 지뉴브의 알츠하이머병 치료제 ‘SNR1611NF’ 연구를 지원하기로 했다. 지원 규모는 크지 않지만 치매 분야에서 권위있는 기관으로부터 기술력을 인정받았다는 데서 의미가 깊다는 게 회사 측 판단이다.

지뉴브가 지난해 ADDF의 투자 대상으로 선정됐다. (자료=ADDF)

22일 ADDF에 따르면 지뉴브는 지난해 ADDF의 투자 대상으로 선정돼 1년간 SNR1611NF의 비임상연구에 1년간 60만달러(약 8억원)를 지원받게 됐다. 국내 기업이 ADDF의 투자를 유치한 것은 이번이 처음이다.

美 ADDF가 지뉴브 ‘SNR1611NF’ 선택한 이유는?

미국 뉴욕에 본사를 두고 있는 ADDF는 알츠하이머병 신약을 연구하는 전 세계 과학자들을 지원하기 위해 1998년 설립된 공익 재단이다. 창립자는 창립자인 레너드 A. 로더(Leonard A. Lauder)와 로널드 S. 로더(Ronald S. Lauder)이며, 빌&멜린다게이츠 재단도 ADDF를 후원하고 있다.

ADDF는 25년간 524곳의 기관의 760개 프로젝트에 총 2억9898만달러(한화 약 3986억원)를 투자해왔다. 지난해 지원 대상으로 선정된 21건을 살펴보면 14건은 미국에서 진행 중인 프로젝트이며, 캐나다와 유럽에서 각각 3개 프로젝트를 추진하고 있다. 아시아태평양 지역에서 선정된 프로젝트는 지뉴브가 유일했다.

SNR1611NF는 지난해 10월 알츠하이머병 전임상 결과가 공개된 신약후보물질로 아직 임상 진입 전 단계에 있다. 그럼에도 ADDF가 투자를 단행한 이유는 SNR1611NF의 기전이 비교적 명확하면서 새로운 접근법이라는 데 있었다. 지뉴브는 SNR1611NF를 통해 신경네트워크를 재건하는 방식으로 알츠하이머병을 치료하고자 한다.

지뉴브는 퇴행성 신경질환 특화약물 스크리닝 플랫폼 ‘아트리뷰(ATRIVIEW)’를 개발했으며, 기존 미국 식품의약국(FDA) 승인 항암제인 GSK의 ‘메키니스트(성분명: 트라메티닙)’이 신경퇴행성 질환에서 신경세포를 보호할 뿐 아니라 신생 분화가 유도되는 것을 확인했다.

이후 지뉴브는 메키니스트와 동일한 성분인 SNR1611의 알츠하이머병과 근위축성 측삭 경화증(ALS) 용도 특허로 권리를 확보했다. 이렇게 확보한 SNR1611을 새로운 제형(New Formulation)인 액상 제형으로 변경했다는 의미로 신약후보물질명 말미에 ‘NF’를 붙였다.

ADDF의 공동 설립자이자 최고 과학 책임자인 하워드 필릿 박사(Howard Fillit MD)는 “신경 네트워크의 손상은 인지 및 기능 저하를 초래하는 알츠하이머병 발병의 주요 촉매제”라며 “지뉴브의 SNR1611NF와 같이 신경 손상을 억제하고 신경을 보호할 수 있는 약물 후보는 알츠하이머병을 치료하고 예방하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 기대했다.

후속 투자 유치에도 물꼬 트일까?

SNR1611NF의 알츠하이머병 전임상 결과는 지난해 10월 학술지를 통해 공개됐으며, 아직 임상 진입 전이다. 이처럼 초기 단계일수록 개발 성공률을 가늠하기 어렵기 때문에 투자를 유치하기 위한 경쟁이 치열한 것으로 알려져 있다. 실제로 ADDF의 지원을 받기로 한 대부분의 기관은 바이오마커를 개발 중이거나 임상 단계에 있는 프로젝트를 수행 중이다.

이처럼 경쟁이 치열한 초기 신약후보물질 단계에서 투자를 유치한 만큼, 후속 투자에도 물꼬가 트일 것으로 기대된다. ADDF의 이번 지원이 SNR1611NF의 임상 진입 이후에도 후속 투자로 이어질지도 주목된다. ADDF는 초기 단계에서 연구를 지원해 해당 신약후보물질의 임상 2상까지 진척시킨 경우가 많다. 실제로 ADDF가 자금을 지원하는 임상시험의 75% 이상은 임상 2상 단계에 있다.

ADDF가 아닌 다른 기업이나 기관으로부터 후속 투자를 받을 가능성도 제기된다. ADDF 측은 “ADDF의 지원을 받은 연구원들은 이후 정부나 제약사, 밴처캐피탈(VC)로부터 30억달러(약 4조원) 이상의 후속 자금 지원을 약속 받았다”며 “이는 우리의 엄격한 검토 과정과 연구자에게 제공하는 자원에 대한 증거”라고 언급했다.

앞으로 지뉴브는 ‘정밀임상설계(Precision Trial Design)’를 통해 SNR1611NF 개발 속도를 높일 계획이다. 정밀임상설계란 임상 성공률을 높일 수 있도록 환자를 선별하고 기존 경험과 인공지능(AI)을 통해 확보한 임상 빅데이터와 바이오마커 매트릭스를 복합적으로 활용해 임상을 설계하는 것을 뜻한다. 지뉴브는 이를 위한 자체 발굴 바이오마커도 어느 정도 확보해둔 상태다.

김미연 지뉴브 연구소 박사는 “ADDF의 이번 선정은 지뉴브가 보유한 알츠하이머 파이프라인에 대해 강력한 검증이자 견고한 파트너 확보라고 볼 수 있다”며 “SNR1611NF는 정밀임상설계를 통해 신속하고 효과적인 알츠하이머 치료제로 개발할 것”이라고 강조했다.