녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 바이오마린에 최대 6300억원 기술수출

[이데일리 김새미 기자] 녹십자(006280)와 한미약품(128940)이 공동 개발한 파브리병 치료제 후보물질을 미국 희귀질환 전문 제약사 바이오마린에 최대 4억7500만달러(약 6346억원) 규모로 기술수출했다. 양사가 2020년 공동개발에 착수한 지 약 6년 만에 거둔 성과다.

미국 바이오마린은 29일(현지시간) 공식 홈페이지를 통해 GC녹십자·한미약품과 파브리병 신약 후보물질 'HM15421/GC1134A'에 대한 글로벌 독점 기술이전 계약을 체결했다고 발표했다. (자료=바이오마린 공식 홈페이지 갈무리)

30일 바이오업계에 따르면 바이오마린은 지난 29일(현지시간) GC녹십자·한미약품과 파브리병 신약후보물질 ‘HM15421/GC1134A(LA-GLA)’에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

계약 규모는 선급금 7000만달러(약 935억원)와 개발·상업화 단계에 따른 마일스톤 최대 4억500만달러(5411억원)를 합쳐 총 4억7500만달러(6346억원)다. 향후 제품 상업화에 성공하면 순매출에 연동한 단계별 로열티도 별도로 지급된다. 양사는 이번 계약에 따른 기술료를 50대 50으로 배분하는 것으로 알려졌다.

이번 계약으로 바이오마린은 한국을 제외한 전 세계에서 HM15421/GC1134A를 독점 개발·상업화할 수 있는 권리를 확보했다. 현재 진행 중인 임상 1/2상 이후 후속 임상개발과 생산, 해외 상업화를 단독으로 담당할 예정이다. GC녹십자와 한미약품은 한국 내 상업화 권리를 유지한다.

HM15421/GC1134A는 파브리병 환자에게 부족한 알파-갈락토시다아제 A(a-Gal A) 효소를 보충하는 장기지속형 효소대체요법(ERT) 치료제다. 기존 정맥주사 방식과 달리 피하주사로 투여할 수 있도록 개발되고 있다. 양사는 월 1회 피하투여가 가능한 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

파브리병은 GLA 유전자 변이로 특정 효소의 활성이 감소하면서 당지질이 체내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 신장과 심장, 말초신경계 등에 손상을 일으킬 수 있다. 기존 효소대체요법 치료제는 주로 2주 간격으로 정맥주사해야 한다는 불편함이 있다.

GC녹십자와 한미약품은 2020년 리소좀축적질환 치료를 위한 차세대 신약 공동개발 계약을 체결했다. 이후 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 시험계획을 승인받았으며, 지난해 1월 국내에서도 임상 1/2상 승인을 획득했다. 같은해 5월에는 첫 환자 투여를 시작했다.

HM15421/GC1134A는 2024년 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 비임상시험에서는 신장 기능과 혈관 건강, 말초신경계 관련 지표에서 차별화된 효능을 확인했다는 게 바이오마린 측 설명이다.

바이오마린은 이번 기술도입을 통해 파브리병 치료제 포트폴리오를 확대할 계획이다. 앞서 바이오마린은 지난 4월 미국 아미커스테라퓨틱스를 약 48억달러(약 6조4128억원)에 인수하며 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드’(성분명 미갈라스타트)를 확보했다.

갈라폴드는 특정 유전자 변이를 가진 파브리병 환자에게 사용할 수 있는 치료제다. 바이오마린은 HM15421/GC1134A가 향후 상업화에 성공할 경우 갈라폴드 치료에 적합하지 않은 유전자 변이를 보유한 환자까지 치료 선택지를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

알렉산더 하디 바이오마린 최고경영자(CEO)는 “이번 계약은 올해 초 아미커스 인수에 이어 파브리병 환자들을 위한 치료제 개발에 대한 당사의 의지를 보여준다”며 “HM15421/GC1134A는 파브리병에 새로운 치료 방식으로서 잠재력이 있으며, 갈라폴드 치료에 적합하지 않은 유전자 변이를 가진 환자들에게도 치료 기회를 넓힐 수 있을 것”이라고 말했다.