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[이데일리 김지완 기자] 강스템바이오텍(217730)이 10조원 규모의 글로벌 아토피 치료제 시장을 정조준했다.

강스템바이오텍 연구원이 줄기세포 치료제를 연구개발 중이다. (제공=강스템바이오텍)

14일 강스템바이오텍에 따르면 아토피 피부염 치료제 ‘퓨어스템-에이디 주’는 현재 국내 21개 기관에서 308명의 환자를 대상으로 임상 3상을 진행 중이다. 해당 임상은 내년 초 임상투여가 완료되고 같은 해 하반기 임상결과가 도출될 예정이다.

아토피성 피부염은 심한 가려움증을 수반하는 만성재발 피부 습진 질환이다. 현재 아토피 피부염 시장엔 근본 치료제가 없다. 대신 임시방편으로 보습제, 스테로이드, 전신 항히스타민제, 면역조절제, 광선 치료 등의 처방이 이뤄지고 있는 실정이다. 아토피 피부염의 원인은 유전요인, 환경요인, 환자의 면역학적 이상 및 피부 보호막 이상 등으로 알려져 있다.

시장조사기관 ‘비지니스와이어’(Business Wire)에 따르면, 글로벌 아토피 치료제 시장은 2020년 51억달러(6조7346억원)에서 연평균 5.4% 성장해 오는 2027년 74억달러(9조7717억원)에 이를 전망이다

듀피젠트와 시장양분 기대

글로벌 전역에서 10조원 규모의 아토피 피부염 시장을 차지하기 위한 경쟁이 치열하다. 현재 아토피 피부염 글로벌 시장을 독점하고 있는 치료제는 사노피와 리제네론이 공동개발한 듀피젠트다. 듀피젠트는 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중등증-중등 성인 아토피피부염 치료제로 승인받았다. 듀피젠트는 지난 2019년 3월 소아로 환자군을 확장하는 데 성공했다. 듀피젠트는 지난해 62억956만달러(8조원)의 매출액을 기록했다. 글로벌 의약품 매출액 14위다.

하지만 듀피젠트는 한계가 뚜렷한 치료제라는 평가다. 듀피젠트는 ‘인터루킨-4’와 ‘인터루킨-13’ 등 두 개 인자를 억제한다. 아토피가 비정상적인 면역반응 활성에 따른 결과라는 점에 착안해 면역 활성화 물질 두 개를 차단하는 데 주력한 것이다. 문제는 아토피 면역 기전에서 인터루킨-4와 인터루킨-13 외에도 관여하는 면역 활성화 물질이 많다는 데 있다. 실제 듀피젠트는 얼굴, 목 부위 피부 발진 증상에선 약 효능이 약하다는 평가다. 아울러 손, 발 습진도 치료가 잘 되지 않는다는 보고가 있다.

강스템바이오텍의 퓨어스템-에이디는 듀피젠트가 치료하지 못하는 영역을 타깃으로 하고 있다. 강스템바이오텍 관계자는 “퓨어스템-에이디는 면역조절인자인 ‘TGF-베타’와 ‘PGE2’를 분비해 아토피 증상을 개선하는 치료제”라면서 ”기존 치료제가 아토피 유발 인자 차단에 주력했다면, 퓨어스템-에이디는 질환유발에 관련된 면역세포 반응을 조절하는 것”이라고 설명했다. 이어 “퓨어스템-에이디는 가존 치료제 불응환자에게 개선효과가 나타났다”면서 “기존 제제와 경쟁이 아닌 상호 보완제로서 시너지 효과가 클 것”이라고 내다봤다.

줄기세포 고유 특성으로 아토피 치료 최적화

퓨어스템-에이디가 시장 관심을 받는 이유는 줄기세포 치료제이기 때문이다. 아토피가 자가면역질환의 일종이라는 점에서 줄기세포 치료제의 고유 특성인 면역 조절능력이 뛰어나다는 점이 크게 부각되고 있다. 즉, 자가면역질환 치료제 시장에서 줄기세포 치료제가 유일한 해법으로 통하고 있는 실정이다.

강스템바이오텍 관계자는 “퓨어스템-에이디는 세계 최초 아토피피부염 줄기세포 치료제”라며 “부작용이 거의없다”고 강조했다.

아토피는 만성질환으로 평생 약을 복용해야 한다. 약물의 장기 안전성이 처방에 중요 기준점이다. 듀피젠트가 장기 투약 안전성에 대한 연구결과 보고서를 지속해서 내는 이유가 여기에 있다. 퓨어스템-에이디는 지난 2019년 1차 임상 3상에서 69명의 임상 환자 장기 추적을 통해 1번 투여로도 3년간 약효가 이어지는 것을 확인했다. 지금까지 임상 환자 전체를 대상으로 한 관찰결과 심각한 부작용이 관찰되지 않았다.

임상 3상 재수? “문제점 보완...성공확신”

퓨어스템-에이디는 동종유래 치료제여서 더욱 주목을 받고 있다. 퓨어스템-에이디는 한 사람으로부터 추출해서 만든 줄기세포 치료제를 여러 사람에게 투약할 수 있는 범용 치료제로 개발 중이다. 그 만큼 상업적 가치가 크다는 얘기다.

여기에 강스템바이오텍이 가진 세계 최고 수준의 줄기세포 분리·배양기술도 퓨어스템-에이디 가치를 높이고 있다.

회사 관계자는 “제대혈유래 줄기세포는 다른 성체줄기세포 대비 분리가 어렵다”면서 “하지만 우리는 생체 모사 환경을 조성해 전체 세포 면역조절능이 뛰어난 줄기세포를 분리한다”고 설명했다. 그는 강스템바이오텍은 전체 제대혈유래 줄기세포 가운데 80% 이상 분리해내는 기술을 보유 중이라고 귀띔했다.

강스템바이오텍은 자체 개발 배양배지를 사용해 고품질 세포를 대량배양하는 기술을 보유하고 있다. 아울러 자체 개발 셀박스, 트레이 등을 이용해 세포 생존률을 높이는 기술도 개발했다.

회사는 퓨어스템-에이디의 임상 3상 성공을 확신하고 있다. 회사 측은 “지난번 임상 3상에서 유효성을 충족하지 못한 이유가 치료제를 우리가 직접 해동해서 상온 상태로 병원에 전달했다”면서 “줄기세포 치료제가 상온 상태에 너무 오래 노출되면서 세포 활성도가 떨어진 것이 임상 실패의 주요 원인”이라고 설명했다. 이어 “이번엔 해동기를 병원 측에 직접 제공했다”면서 “병원에선 환자에게 치료제를 투여하기 직전하게 해동하게 돼, 퓨어스템-에이디의 상온 노출을 최소화했다”고 덧붙였다. 회사 측은 퓨어스템-에이디 해동은 투약량에 따라 3~4분 가량 소요된다는 설명을 곁들였다.

강스템바이오텍 관계자는 “우선 국내 임상성공 후 식약처 품목허가를 받는 게 1차 목표”라면서 “이후엔 해외 품목허가, 기술수출 등의 수순으로 시장을 넓혀갈 계획”이라고 밝혔다.