pharm edaily

[이데일리 김새미 기자] 메드팩토(235980)는 신약후보물질 ‘백토서팁’(Vactosertib)의 골육종 환자 대상 임상 2상을 개시한다고 1일 밝혔다.

메드팩토 연구소 (사진=메드팩토)

메드팩토는 성인과 청소년(12~17세) 골육종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상을 진행 중이다. 최근 성인 임상 1상을 마치고 2상 환자 모집을 시작했다. 청소년 환자 임상도 현재 1상 코호트(환자군) 모집이 막바지에 다다르고 있어 곧 2상에 진입할 전망이다.

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양으로, 소아·청소년기에 발병률이 높은 희귀암이다. 지난 50여 년간 화학항암제 조합이 표준 치료법으로 사용됐지만 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 높다.

메드팩토는 임상 2상 진입과 함께 임상기관도 대폭 확대할 계획이다. 국내에서 임상 진행 중인 국립암센터, 원자력병원, 분당서울대병원 등 3개 병원에 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3곳을 추가할 예정이다.

메드팩토 관계자는 “추가 임상기관에는 이미 임상 참여가 가능한 환자 다수가 대기 중”이라며 “백토서팁의 골육종 임상은 더욱 속도를 낼 수 있을 것”이라고 언급했다.

이와 함께 메드팩토는 미국 존스홉킨스대학(Johns Hopkins University)병원과 아칸소대학병원 아동연구소(Arkansas Children’s Research Institute, ACRI)에서 동시에 골육종 환자를 대상으로 한 백토서팁의 ‘치료 목적 사용’ 요청을 받고 관련 승인 절차를 밟고 있는 것으로 알려졌다.

메드팩토는 이전에도 미국 스탠포드대병원, UCLA병원, 오리건대병원, 케이스웨스턴리저브대병원 등 해외 의료기관에서 총 10회의 치료 목적 사용 요청을 받아 골육종 환자에게 투약을 실시했다.

이에 대해 메드팩토 관계자는 “최근 백토서팁 골육종 임상 1상 결과가 기대 이상으로 도출되면서 국내외 의료진의 관심이 커지고 있다”며 “임상을 빠르게 진행해 조기 허가 획득에 박차를 가하는 한편 기술수출도 적극적으로 추진할 것”이라고 말했다.

한편 백토서팁은 이미 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(Fast Track) 대상 의약품으로도 지정됐다. 메드팩토는 추가로 FDA와 백토서팁의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정 협의도 진행하고 있다.