GC녹십자, 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’ 페루 품목허가 신청

[이데일리 한광범 기자] GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 환자의 뇌실에 디바이스를 삽입해 약물을 직접 투여하는 방식의 치료제다. 기존 전신 투여 방식으로는 접근이 어려웠던 중추신경계 증상을 개선하기 위해 개발됐다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 인지 저하 등이 나타나는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 10만~15만 명당 1명꼴로 발생하며, 환자의 약 70%는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 사례에 해당한다. 질환이 진행될수록 인지 기능이 급격히 저하되어 기대 수명이 짧아지는 만큼, 약물을 뇌실에 직접 전달해 치료 효과를 극대화하는 방식이 핵심 솔루션으로 평가받는다.

일본에서 진행된 임상시험에 따르면, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인인 헤파란 황산(Heparan Sulfate) 수치를 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 지적·신체적 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 입증했다. 5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 낮게 유지되었으며, 인지 기능 퇴행 지연 및 개선 효과가 확인됐다.

현재 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 판매 중이며, 지난해 8월에는 한국 식품의약품안전처에도 품목허가 신청을 마쳤다. GC녹십자는 이를 시작으로 동남아, 중동, 중남미 지역으로 허가 국가를 순차적으로 확대할 방침이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신적인 제품”이라며, “희귀질환 분야의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 R&D 역량을 집중하고 글로벌 공급을 지속적으로 확대하겠다”고 전했다.