JW중외제약 "헴리브라, 소아 A형 혈우병 예방 효과 및 안전성 확인"

[이데일리 한광범 기자] JW중외제약(001060)은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 4일 밝혔다.

헴리브라는 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 제8인자 제제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 편의성도 갖췄다. 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 환자로 확대됐으며, 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML) 및 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재된 바 있다.

그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의대 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진은 헴리브라 예방요법을 실시한 기존 18개 연구를 통해 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석했다.

이번 연구는 개별적으로 발표됐던 소아 대상 임상 데이터를 통합해 헴리브라의 출혈 예방 성과를 종합적으로 확인하는 데 집중했다. 분석 결과, 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 특히 장기적인 장애를 유발할 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4%에 그쳐 우수한 통제력을 보였다.

안전성 지표에서도 의미 있는 결과가 도출됐다. 중증 합병증인 두개 내 출혈(ICH) 사례가 단 한 건도 보고되지 않은 것이다. 헴리브라 도입 전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 환자군 대상의 메타분석에서 두개 내 출혈 발생률이 연간 환자 1000명당 7.4건으로 추정됐던 것과 대조적이다.

또 헴리브라에 대한 항제약물항체(ADA)는 5건 보고됐으나, 실제 임상적 효능 저하는 확인되지 않았다. 연구진은 “과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다”며 “연간 출혈 빈도 0.5회 등을 고려할 때 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다”고 평가했다.

JW중외제약은 향후 환자들의 치료 환경 개선과 접근성 제고를 위해 임상 근거 축적을 지속할 방침이다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 소아 환자 데이터를 통합 분석해 헴리브라 예방요법의 효과와 안전성을 다시 한번 입증한 결과”라며 “앞으로도 과학적 근거를 바탕으로 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 전했다.