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[이데일리 김지완 기자] 이노큐어테라퓨틱스(이노큐어)가 4일 BRD4-NUT을 표적하는 희귀암 NUT(NUT midline carcinoma) 분해제 물질이 국가신약개발사업단이 주관하는 2023년 3차 KDDF 후보물질단계 과제로 선정돼 협약을 체결했다고 밝혔다.



이노큐어는 차세대 표적 단백질분해 TPD(targeted protein degradation) 기술을 기반으로 신약 개발한다. 이노큐어는 특허성 강화를 위한 원천기술인 엘크빌과 엘크빌 II 플랫폼 그리고 경구제형을 위한 밀프로탁 핵심기술을 확보했다. 이노큐어는 이들 고유 기술들을 이용하여 현재까지 특별한 치료제가 없는 희귀암 NMC에 분해제를 이용 안전하며 효능있는 치료제를 개발하여 왔다. 이번 사업단 지원으로 향후 2년간 전임상 최종 후보도출에 한층 박차를 가할 예정이다.

NMC는 병의 주요 원인이 BRD4-NUT fusion 단백질이다. NMC 환자 대부분은 증상 발생 이후 1년 이내로 사망한다. 환자들의 평균 생존 기간은 약 7개월에 불과하다. NMC는 그동안 조직 병리학적으로는 진단이 어려웠으나, 최근 NUT 면역조직화학염색을 통한 진단법이 개발돼 발병률이 증가될 것으로 보인다.

유혜동 이노큐어 대표는 “현재 대다수 개발 약물들은 BET 및 HDAC 타겟 저해제로 독성과 효능부재 등의 이유로 대부분 임상에서 실패했다”면서 “이에 새로운 치료전략이 필요한데, 당사 TPD가 치료제 부재로 고통 받는 NUT 환자들 및 가족들에게 새희망이 되는 혁신적 치료제 제공이 되길 희망한다”고 말했다.

이노큐어 관계자는 “향후 소아희귀질환치료제 PRV(우선심사 바우처)를 적극 추진하겠다”면서 “아울러 POC(Proof of Concept) 확보 이후 다른 암종에의 적응증 확장을 계획하고 있다. 과거 GSK(molibresib)약물로 NMC 임상연구를 주도했던 MD Anderson Cancer Center와 Dana-Farber/Harvard Cancer Center와 공동연구 논의를 진행 중”이라고 밝혔다.