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[이데일리 송영두 기자] 국내 바이오 벤처에 대한 투심이 조금씩 살아나고 있는 가운데, 표적 단백질 분해제(TPD)로 제2 오름테라퓨틱으로 도약이 기대되는 기업부터 혁신 재생 신약을 개발 중인 기업까지 10여 개 기업이 투자 유치에 나서 주목을 받고 있다.

27일 서울 강남 케이스퀘어에서 데일리파트너스 주최로 유망 바이오벤처 IR 행사 ‘D’LABS DEMO DAY’가 개최됐다. 이날 참가 기업은 △라세미아 △엠테라파마 △리젠이노팜 △엘젠테라퓨틱스 △에프엔씨티바이오텍 △엠엑스티바이오텍 △갤럭스 △지투이 △젠셀메드 △카스큐어테라퓨틱스 등 10개 기업이 참여했다.

이날 주목을 받은 기업은 차세대 천연물의약품 개발 플랫폼으로 의약품 수준의 인지기능 개선 건기식과 만성난치성질환 신약을 개발 중인 엠테라파마, 줄기세포 없이 뇌졸중 및 당뇨성 족부궤양 등 재생 신약을 개발 중인 리젠이노팜, 표적 단백질 분해제(TDP) 개발사 엘젠테라퓨틱스, IoT 기반 스마트 인슐린 펌프와 세계 최초 전동형 스마트 인슐린 펜을 개발한 지투이다.

손미원 엠테라파마 대표가 27일 데일리파트너스 ‘디랩스 데모데이’에서 발표를 하고 있다.(사진=송영두 기자)

엠테라파마, 천연물로 파킨슨 정복 도전...글로벌 기업도 관심

이 중에서도 획기적인 아이디어와 혁신 기술로 글로벌 수준의 기술력을 입증한 엠테라파마에 이목이 쏠렸다. 이 회사는 차세대 천연물의약품 개발 플랫폼을 통해 만성·난치성 질환 치료제를 개발 중이다.

바이오 벤처 기업임에도 이미 신약 개발은 글로벌 임상 2건을 진행 중이다. 파킨슨병 치료제 MT101은 미국 임상 2상을 진행 중이고, 당뇨병성 신경병증 치료제인 MT9801은 미국 임상 2상을 완료했다. 이 외 염증성장질환 치료제 MT102는 국내 임상 1상을 진행 중이다.

손미원 엠테라파마 대표는 “천연물은 오랜 기간 많은 데이터가 쌓여왔다. 글로벌 천연물 통합 데이터베이스 ‘COCONUT’과 다중타켓을 위한 AI 가상인체 시스템 ‘CODA’를 구축해 핵심 플랫폼인 ‘사이엠토믹스’(SyMthomics)를 확보했다”며 “파킨슨 등 난치성 질환 원인은 복합적이다. 단일 타겟의 기존 치료제와는 달리 원인 모두를 개선하는 것이 근원 치료제라고 판단해 천연물의 특징인 다중 성분으로 다중 타겟 신약을 만들고자 하는 것이 핵심”이라고 말했다.

특히 엠테라파마는 빠른 신약개발 진도와 함께 글로벌 기업 치료제를 뛰어넘는 임상 결과를 발표했다. 손 대표에 따르면 파킨슨 치료제 MT101은 2022년 미국 임상 1상을 완료했고, 글로벌 제약사 애브비, MSD 등으로부터 관심을 받고 있다. 글로벌 기업은 임상 2상을 통해 임상 유효성을 입증할 것을 요구하고 있다.

당뇨병성 신경병증 치료제 MT9801은 미국 임상 2상을 완료하고 3상을 준비 중인데, 2상에서 통증감소 효과가 48%에 달한 것을 입증했다. 이는 화이자 프레가발린, 일라이 릴리 둘록세틴 등 이미 상용화된 치료제보다 높은 수치다. 경쟁 제품으로 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중인 GSK, 아스트라제네카 등이다.

손 대표는 “미국 임상 3상을 준비 중인 MT9801은 동아에스티(170900) 미국 자회사 메타비아에 기술이전했다. FDA 신약 승인 비율을 살펴보면 천연물 기반 치료제가 35~50%로 가장 높다”며 “올해부터는 사업화와 기술 이전 성과를 가져오려고 한다. 이 외 건기식 사업화와 미국 임상 글로벌 파트너십을 진행해 내년 말 IPO에 나설 것”이라고 말했다.

태현섭 엘젠테라퓨틱스 대표가 27일 데일리파트너스 ‘디랩스 데모데이’에서 발표를 하고 있다.(사진=송영두 기자)

제2 오름테라퓨틱 기대주 엘젠테라퓨틱스

엘젠테라퓨틱스는 2019년 설립된 후성유전학 기반 표적단백질분해제(TPD)로 난치성 질환 치료제를 개발하는 기업이다. TPD는 최근 신약개발 게임체인저로 부상하고 있다. 글로벌 빅파마 중심으로 공격적인 투자 행보가 이를 뒷받침하고 있다.

실제로 국내 바이오 벤처 오름테라퓨틱은 세계 최초 TPD를 ADC 형태로 항체에 결합한 기술로 급성골수성 백혈병 치료제 후보물질 ‘ORM-6151’을 BMS에 1300억원 규모로 기술이전 했다. TPD 약물 글로벌 시장 규모는 2024년 6630억원에서 2035년 9조5900억원에 달할 것으로 전망된다.

태현섭 엘젠테라퓨틱스 대표는 “치료가 어려운 단백질 표적의 중요성과 약물 저항성 및 내성 극복 중요성이 증대됨에 따라 TPD에 대한 관심이 높아지고 있다”며 “TPD 항암제는 표적항암제의 내성 문제를 극복, 변이 단백질만 특이적으로 타깃이 가능하다. 새로운 타깃으로 치료 효능을 획기적으로 향상 시킬 것으로 기대된다”고 말했다. 태 대표는 글로벌 TPD 개발 대표 기업인 아비나스 창업자 크레이그 크루즈 예일대 교수팀에서 7년 동안 핵심 연구자로 활동한 바 있다.

엘젠테라퓨틱스는 삼중음성유방암 치료제와 KRAS 변이 고형암 치료제를 개발 중이다. 삼중음성유방암 치료제의 경우 암 전이를 조절하는 타겟인 HMT1을 분해해 유방암 발암 및 전이 억제를 유도한다. 특히 분해제 특성상 저해제와 비교해 약물 내성이 낮다는 것도 장점이다.

태 대표는 “HMT1 분해제에 의한 분해능 확인 및 작용기전 연구와 유사 단백질들과의 선택성을 확인했고, 자체 발굴화합물이 대조군과 비교해 더 좋은 암세포 성장 억제 효능을 확인했다”고 말했다. 현재 HTM1 타겟 치료제의 경우 노바티스와 미국 대학들이 개발 중인데 모두 전임상 단계로 리드 최적화 단계인 엘젠테라퓨틱스와 큰 차이가 나지 않는다.

이어 그는 “삼중음성유방암 치료제와 KRAS 변이 고형암 치료제 개발에 이어 새로운 두 개의 플랫폼을 개발하고 있다”며 “이 중 내년 하반기에 최소 1개를 전임상에 진입시킬 예정”이라고 말했다.