이엔셀 CI (사진=이엔셀)

[이데일리 김새미 기자] 이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포 ‘EN001’이 식품의약품안전처로부터 임상 1b/2a상 승인을 획득했다고 17일 밝혔다.

이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b/2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것이다. 이에 따라 동종탯줄유래중간엽줄기세포 EN001은 위약군, 저용량군(1.25×10⁶ cells/kg), 고용량군(2.5×10⁶ cells/kg)으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며, 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.

주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2, CMTNSv2)의 변화량이다. 안전성과 내약성도 병행 평가된다.

이엔셀은 이번 임상에서 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성과 탐색적 유효성 결과를 바탕으로 EN001의 최적 용량을 도출하고 치료 효과를 입증할 계획이다.

EN001은 탯줄유래중간엽줄기세포(WJ-MSC) 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 ‘ENCT’(ENCell Technology) 기술을 적용했다. 해당 기술은 세포의 노화를 억제하고, 신경 재생·염증 조절에 관여하는 치료 인자의 분비를 강화해 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는다.

이엔셀은 임상 2a상 종료 후 ‘신속심사제도’(Accelerated Review) 지정을 신청해 조건부 품목 허가(Conditional Approval)를 추진, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 신속심사제도는 희귀·난치 질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 지원 체계이다.

이엔셀 관계자는 “이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 됐다”며 “치료 효과를 확인하고 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 이엔셀은 첨단재생의료 규제샌드박스 과제를 통해 CMT1A 치료 실시를 위해 치료 계획 신청을 준비 중이다.