[이데일리 나은경 기자] 리스큐어바이오사이언시스(이하 ‘리스큐어’)는 지난 5일(미국 현지시간) 희귀 간질환인 원발경화성담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC)에 대한 LB-P8의 글로벌 임상2상 환자 투여를 개시했다고 7일 밝혔다.

PSC는 원인이 명확히 밝혀지지 않은 담즙 정체성 간질환으로, 현재까지 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 희귀·난치성 질환이다.

리스큐어의 LB-P8은 ‘장-간 축’(gut-liver axis)을 조절해 염증과 섬유화를 억제하는 기전의 후보물질이다. 비임상과 임상 1상에서 안전성 및 초기 유효성을 확인했으며 PSC 환자의 약 80%에서 동반되는 염증성 장질환(IBD)에도 치료 효과를 보여 개발 중인 다른 후보물질 대비 차별화된 경쟁력을 확보했다.

LB-P8은 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSC 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation, ODD)됐으며, 지난해에는 패스트트랙(Fast Track)으로 지정됐다. 최근에는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)로부터 희귀의약품 지정에 대한 긍정적 의견(Positive Opinion)을 받아 조만간 유럽에서도 공식 희귀의약품 지정을 받을 것으로 기대된다.

이번 임상 2상은 공동연구 기관인 미국 메이요클리닉을 포함한 미국 및 유럽 내 총 28개 의료기관에서 진행된다. LB-P8의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가할 예정이다.

진화섭 리스큐어 대표는 “PSC는 치료 옵션이 전무한 미충족 수요(Unmet Medical Needs)가 매우 높은 질환인 만큼, 이번 투여는 환자와 의료진 모두에게 중요한 의미를 갖는다”며 “당사의 또 다른 핵심 파이프라인인 뇌-혈관 장벽(BBB) 셔틀 ExoPN-101과 함께 과학적 근거와 임상 데이터를 바탕으로 신뢰받는 글로벌 바이오 기업으로 성장하겠다”고 말했다.