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[이데일리 석지헌 기자] 첨단 바이오의약품 전문 기업 바이오솔루션이 차세대 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’의 한국 임상시험 3상에 대한 최종 임상시험 결과 보고서(CSR)를 수령했다고 밝혔다.

이번 결과는 지난 2024년 4월 1차 유효성(48주) 발표한 톱라인 발표에 이어 96주 유효성 데이터를 포함한 것이다. 최종 임상시험 결과 주평가지표인 ‘MOCART 점수’가 대조군 대비 11점이상 개선돼 유효성을 통계적으로 입증했다.

이번 임상시험은 전국 19개 기관에서 104명의 대상자를 대상으로 2020년 5월부터 진행해왔다. 주평가지표인 MOCART 점수(연골재생정도)는 물론 KOOS total score, 연골 결손 부위의 복구 정도, 재생 연골과 주변 조직의 연결성 등에 있어서 활성 대조군(미세천공술) 대비 뛰어난 결과를 확인했다. 96주차에 시험군 MOCART 점수는 47.98점 대조군인 미세천공술은 36.59점을 기록, 미세천공술 대비 유효성을 11점이상 유의하게 입증했다. 통계적 유의성을 검증하는 P값은 0.0131를 기록, 합격점이라 불리는 ‘0.05 미만’보다 훨씬 우수했다. 특히 60세 이상 환자와 운동성 결손 환자 뿐만 아니라 골관절염 환자에게서도 연골 재생 효과가 확인됐다. 환자의 통증 및 운동 기능도 96주까지 유의하게 개선됨을 확인했다.

회사 관계자는 “지난해에 발표한 48주차 데이터는 시험군과 대조군의 점수차이가 9점이었는데 이번엔 11점까지 벌어졌다”며 “시간이 갈수록 대조군 대비 카티라이프의 효과가 우월함을 확인했다”고 말했다. 회사는 오는 3월 10일 개최되는 미국 정형외과학회(AAOS)와 4월 24일 세계 골관절염학회(OARSI)에서도 이번 카티라이프 임상 3상 결과에 대해 상세히 발표할 방침이다.

특히 ‘재생 조직의 구조’, ‘재생 조직의 신호 강도’ 부문에서는 기존 무릎 연골 조직과 같은 수준의 ‘초자연골’이 재생되는 결과가 나와 연골의 질적 측면에서도 미세천공술과 비교했을 때 높은 효과를 증명했다. 미세천공술이나 미세천공술을 활용한 연골 재생술은 원래 무릎 연골 조직인 초자연골이 아닌 허리디스크 연골인 ‘섬유연골’이 주로 재생되는 것이 한계로 꼽힌다.

바이오솔루션은 이번 결과 보고서 및 마지막 보완서류를 식품의약품안전처에 제출할 예정이며, 이후 정식 식품의약품안전처 품목허가를 기대하고 있다. 임상 3상에서 통계적 우월성을 입증했기 때문에 품목허가 가능성도 올라갔다는 분석이다. 한편 카티라이프의 미국 2상 역시 최근 마지막 환자 추적 관찰을 마치고 최종 분석을 진행하고 있다.

이정선 바이오솔루션 대표이사는 “지난 톱라인 결과에서 확인한 뛰어난 유효성 및 안전성 결과를 최종 임상시험 결과 보고서를 통해서도 선보이게 되어 매우 고무적이다”라며 “48주 대비 96주의 MOCART 점수의 절대치가 약간 감소한 이유는 48주 이후 1년간 일부 환자에게서 과대 증식 사례가 발생했기 때문인데, 이는 이식 시 카티라이프를 적당량 투여함으로써 극복되는 부분이다. 대부분의 연골 재생술이 연골의 과소 증식으로 치료 효과가 반감돼 고민이 많은 상황에서 오히려 카티라이프의 연골 재생 능력을 증명하는 사례라 생각한다”라고 말했다.