한미약품 선천성 고인슐린증 신약, 美 FDA ‘혁신치료제’ 지정

[이데일리 한광범 기자] 한미약품(128940)이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 지정됐다.

한미약품은 지난 3일(현지시각) FDA가 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제로 개발 중인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 BTD는 중증 질환 치료제 중 기존 치료법보다 임상적으로 우수한 효과를 보일 가능성이 확인된 의약품을 대상으로 한다. 지정 시 신속한 허가를 돕기 위해 개발 전 과정에 걸쳐 FDA의 집중적인 자문과 지원 등 다양한 혜택이 부여된다.

BTD 지정 품목은 임상부터 허가 단계까지 FDA로부터 밀착 지원을 받는다. 특히 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받는 ‘순차 심사(Rolling Review)’가 허용되며, ‘우선 심사(Priority Review)’ 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 커져 개발 및 허가 절차의 효율성이 대폭 높아질 것으로 기대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 이끌고 있는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD 지정을 통해 임상 3상을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 긴밀한 소통을 이어갈 것”이라며 “순차 심사 제도의 장점도 적극적으로 활용할 계획”이라고 밝혔다.

에페거글루카곤은 이미 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. 미국 FDA는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정했으며, EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정하는 등 해당 신약의 잠재력을 높게 평가하고 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린의 과도한 분비로 저혈당증이 유발되는 희귀질환이다. 현재까지 해당 질환을 특정해 승인된 치료제는 없으며, 저혈당 조절 목적으로 쓰이는 기존 약물은 특정 유전자형에만 효과가 있거나 다모증, 체액 저류, 심부전 등 부작용이 심각한 실정이다. 이 때문에 환자들은 허가 외 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료의 한계를 극복하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초의 주 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 지난해 발표된 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에 따르면, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 발생 건수를 현저하게 감소시키는 효과를 입증했다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 신약의 시급한 상용화 필요성과 개발 가능성에 대해 FDA가 내린 객관적 평가 지표”라며 “빠른 개발을 통해 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 강조했다.