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[이데일리 김진수 기자] 큐로셀(대표 김건수)은 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 대상 CAR-T 치료제 ‘안발셀’(CRC01)의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND) 변경 신청을 식품의약품안전처에 제출했다고 8일 밝혔다.

이번 IND 변경 신청은 임상 1상 결과를 임상 2상 설계에 반영하기 위해 이뤄졌다. 1상에서는 안발셀의 안전성과 초기 유효성에 대한 가능성을 확인했을 뿐만 아니라, 2상 개시를 위한 최적의 용량도 도출했다. 보다 구체적인 임상 1상 데이터는 연내 학회에서 공개할 예정이다.

변경된 IND에는 확대된 대상자 수와 함께 안발셀의 유효성 평가 항목 및 해당 평가 방법이 구체적으로 포함됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR)이며, 이 외에도 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등을 종합적으로 분석할 계획이다.

성인 급성림프구성 백혈병은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀질환으로, 치료를 받아도 5년 무병생존율이 약 35%에 불과해 미충족 의료수요가 큰 영역이다. 특히 성인 급성림프구성 백혈병은 소아에 비해 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.

현재 국내에는 성인 급성림프구성 백혈병 대상 CAR-T 치료제로 허가된 제품이 없는 상황이다. 안발셀의 임상 2상 개시는 성인 급성림프구성 백혈병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 의미 있는 전환점이 될 것으로 기대된다.

김건수 큐로셀 대표는 “현재 허가 절차가 진행 중인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 임상시험에서 입증된 안발셀의 우수성이 성인 급성림프구성 백혈병에서도 다시 한번 확인되기를 기대한다”라며 “CAR-T 치료제를 기다려 온 국내 성인 급성림프구성 백혈병 환자와 가족들에게 안발셀이 새로운 희망이 되기를 바란다”라고 밝혔다.