엘리시젠, 황반변성 유전자 치료제 임상 발표…주사 횟수 89% 줄였다

[이데일리 김승권 기자] 엘리시젠은 미국 콜로라도주 덴버에서 3~7일(현지시간) 열리는 미국안과학회(ARVO) 연례 학술대회에서 습성 노인성 황반변성 치료제 후보 ‘NG101’의 임상 1/2a상 52주 결과를 발표했다고 7일 밝혔다. ARVO는 전 세계 75개국 이상에서 1만명 이상의 안과 전문 연구자, 임상의 및 글로벌 제약·바이오 기업 관계자들이 참여하는 학술대회다.

엘리시젠은 이 자리에서 NG101를 단회(원샷)로 망막 아래에 투여한 이후 52주 시점에 저용량군(코호트1) 환자들의 항-VEGF 추가 주사 횟수가 임상 참여 이전 대비 평균 89% 감소했다는 연구 결과를 발표했다. 이 연구 결과는 ARVO 프로그램 위원회가 ‘핫 토픽’으로 선정했다.

학회에 참석 중인 엘리시젠 연구진 모습 (사진=엘리시젠)

코호트1 피험자들은 임상 참여 이전 1년간 연평균 9.8회의 항-VEGF 주사를 받아왔으나, NG101 투여 이후 52주 추적 기간 동안 평균 1.1회로 줄었다. 또 6명 중 5명(83%)은 추적 기간 동안 1회 이하의 추가 항-VEGF 주사만 필요했으며, 6명 중 3명(50%)은 추가 주사가 필요 없었다. 또 시력(BCVA)과 중심망막두께(CST)와 같은 다른 지표들도 52주간 안정적으로 유지된 것도 확인됐다.

안전성 측면에서도 NG101은 모든 환자군에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.

NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자치료제다. 글로벌 시장에서 연간 약 13조원 이상의 매출을 기록하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(애플리버셉트) 성분의 유전자를 AAV8 벡터에 탑재해, 단 한 번의 망막하 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 발현시키도록 설계됐다고 엘리시젠은 설명했다. 반복적인 안구 내 주사가 필요한 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 혁신적인 접근법이라고도 강조했다.

엘리시젠은 이번 ARVO에서 글로벌 제약사 및 안과 전문 기업들 다수와 파트너링 미팅을 진행했다고도 전했다.

김종묵 엘리지센 대표는 “세계 최대 안과학회인 ARVO에서 NG101의 임상 데이터를 발표해 매우 의미 있게 생각한다”며 “저용량 단회 투여만으로도 치료 부담을 획기적으로 줄일 수 있는 NG101의 임상적 가능성을 글로벌 안과학계에 널리 알리는 기회였다”고 말했다.