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J&J 포기에 경쟁자 사라진 메지온 '폰탄치료제' 날개 다나
[이데일리 김지완 기자] 메지온의 폰탄 치료제 ‘유데나필’이 또 하나의 대형 호재를 맞았다. 잠재적 경쟁자였던 존슨앤드존슨’(Johnson & Johnson)이 폰탄 치료제 임상 중단을 돌연 선언했기 때문이다.서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)24일 제약·바이오 업계에 따르면 존슨앤드존슨은 최근 ‘맥시텐탄’(Macitentan)의 폰탄 치료제 임상 중단했다. 존슨앤드존슨이 해당 임상 3상에서 충분한 임상적 효능이 확인되지 않았다는 사실도 곁들였다. 폰탄 치료제는 단심실 환자의 운동 능력을 개선해 합병증 발병 및 사망 위험을 낮춘다. 이번 존슨앤드존슨의 폰탄 치료제 임상 중단은 임상 환자 모집 실패가 주요 원인으로 추정된다. 메지온 관계자는 “맥시텐탄이 임상 3상임에도 불구 임상환자 숫자가 너무 적었다”면서 “여기에 미국 5개 병원을 비롯해 중국, 대만, 호주, 유럽 등 너무 많은 사이트에서 임상을 진행하다보니 정상적인 임상 진행이 안됐을 것”이르고 추정했다.메시텐탄의 폰탄 치료제의 임상 3상 환자 수는 총 142명이었다. 이 가운데 위약군이 71명으로, 실제 투약군은 71명에 불과했다. 뿐만 아니라, 총 12개국에서 무려 33개 사이트에서 환자를 모집했다. 한 사이트당 투약 환자가 2명 남짓에 불과한 상황이었다. 더욱이 임상 참여자 이탈로 지난 8월엔 임상환자가 112명으로 줄어들면서 정상적인 임상 진행이 어려웠다는 분석이다.존슨앤드존슨은 맥시텐탄 폰탄 임상 3상 중단했다. (메지온 홈페이지 갈무리=김지완 기자)업계 관계자는 “임상 3상은 신약 유효성을 확인하기 위해 최소 수백 명에서 수천 명을 대상으로 한다”면서 “이 과정에서 장기 투여 시 안전성을 검토하고 데이터를 수집해 유효성을 검증한다. 안타깝게도 존슨앤드존슨은 ‘폰탄’ 희귀병이라는 특수성에 더해 코로나19 영향까지 겹쳐 환자 모집에 매우 큰 어려움을 겪은 것으로 보인다”고 진단했다. 그는 맥시텐탄 임상 3상이 100~200명 소규모 환자를 대상으로 하는 임상 2상과 규모 면에선 차이가 없는 것 같다고 지적했다. 실제 메지온은 수차례 자사 투자설명회(IR)에서 맥시텐탄이 폰탄 임상환자 모집의 어려움으로 정상적인 임상 진행이 어려울 것이란 예상을 내놓기도 했다.반면 메지온은 임상 3상에서 400명의 환자를 대상으로 했다. 메지온 관계자는 “유데나필의 경우 미국 국립보건원(NIH)이 먼저 폰탄 치료제 개발과 임상에 대한 스폰서 제의를 해왔다”면서 “NIH는 ‘미국소아심장네크워크’(PHN)를 이용해 메지온의 임상 환자 모집에 도움을 줬다”고 말했다. 이어 “그 결과 폰탄이 소아희귀질환임에도 불구, 미국 전역에서 400명이 참여하는 임상이 가능했다”고 설명했다. 그는 희귀질병에서 임상환자 400명을 모으는 것 자체가 아주 대단한 일이라고 재차 강조했다. 메지온은 필라델피아 어린이병원(CHOP) 주도로 PHN 내 여러 병원에서 임상을 진행했다.호주 내에서 존슨앤드존슨의 맥시텐탄 폰탄 임상 3상 참여 병원 숫자가 2020년 10월 대비 지난 8월 크게 줄었음을 알 수 있다. (제공=Clinicaltrials.gov)이번 존슨앤드존슨의 맥시텐탄 폰탄 임상 포기로 메지온의 ‘유데나필’은 겹호재를 맞았다. 유데나필이 내년 초 미국 식품의약국(FDA)로부터 세계 최초 폰탄 치료제 품목허가가 유력한데다 최근 후속 임상에서 간기능 개선까지 확인됐기 때문이다. 여기에 잠재적 경쟁자마저 사라져 세계 최초를 넘어 당분간 세계 유일 폰탄 치료제로 지위가 격상될 가능성이 높아졌다.메지온 관계자는 “존슨앤드존슨의 임상 포기가 우리에겐 매우 큰 호재”라면서 “존슨앤드존슨은 막대한 자본력과 영업력을 갖추고 있다. 이 때문에 폰탄 임상을 예의주시하고 있었다”고 말했다. 이어 “잠재적 경쟁 약물이 사라지며 유데나필이 폰탄 치료제 독점 시장을 더욱 견고히 다져나갈 수 있을 것으로 보인다”고 덧붙였다.유데나필은 지난 3월 FDA에 폰탄 치료제 신약허가 신청서를 제출했다. 이후 유데나필은 지난 8월 31일 FDA 내부회의, 9월 15일 MCM(중간점검회의) 등을 거쳤다. 내년 1월 12일 LCM(최종점검회의)만 남겨뒀다. FDA는 내년 3월 26일 전까지 유데나필의 신약허가 여부를 결정해야 된다. FDA 승인이 이뤄지면 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제가 된다. 폰탄 치료제 글로벌 시장 규모는 2조8000억원 수준이다.한편 메지온은 2002년 동아제약에서 분사해 만들어졌다. 메지온은 동아제약에서 분사하면서 발기부전치료제 ‘자이데나’의 글로벌 특허를 인수했다. 현재 자이데나의 주성분 ‘유데나필’을 가지고 단심실증 환자를 위한 희귀질환 치료제를 개발 중이다.
김지완I2021.11.24I오후 04:09
'후속 임상서 잭팟'...메지온, 폰탄 치료제 간질환 개선 더해져 시장가치 '급증'
[이데일리 김지완 기자] 메지온이 폰탄 치료제 후속 임상에서 ‘잭팟’을 터트렸다. 이 치료제는 폰탄 환자의 운동능력 증대를 넘어 간질환 개선까지 효능이 확대됐기 때문이다.서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)메지온(140410)은 지난 13일(현지시간) 미국심장학회(AHA)에서 폰탄 치료제 ‘유데나필’ 복용자들에게서 간질환 개선이 확인됐다는 추가 임상시험 결과를 발표했다. 구체적으로 전체 임상환자 73명 가운데 41명(56%)에서 간 상태가 호전됐다.앞서 유데나필은 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)에 폰탄 치료제 신약허가 신청서를 제출했다. 이후 유데나필은 지난 8월 31일 FDA 내부회의, 9월 15일 MCM(중간점검회의) 등을 거쳤다. 내년 1월 12일 LCM(최종점검회의)만 남겨뒀다. FDA는 내년 3월 26일 전까지 유데나필의 신약허가 여부를 결정해야 된다. FDA 승인이 이뤄지면 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제가 된다.폰탄 환자는 정상인과 달리 심장 심실이 하나뿐이다. 단심실 환자들은 2~3세에 폰탄 수술을 받는다. 하지만 2차 성징 이후 신체가 비대해지면서 심장이 몸 전체에 충분한 산소와 영양분 공급을 하지 못하면서 다양한 합병증이 나타난다. 유데나필은 폰탄 환자들의 유산소 운동능력 개선해 합병증 발병률을 낮추는 치료제다. ◇ 폰탄 환자 운동능력 개선 넘어 간기능 회복까지유데나필은 현재 임상 3상까지 마무리 짓고 FDA 신약허가 승인 절차를 진행 중이다. 이와 별개로 메지온은 지난 2018년 2월부터 올 3월까지 유데나필의 ‘간질환 개선 연구’를 별도로 진행했다. 폰탄 환자들은 예외 없이 간 질환이 발생하기 때문이다. 이는 폰탄 환자의 혈액 순환이 정상인과 다르기 때문이다. 노성일 메지온 상무는 “폰탄 환자 혈액은 체순환을 거친 뒤 심장을 거치지 않고 폐로 보내진다”면서 “강력한 심장 펌핑을 통해 혈액이 폐로 흘러들어 산소를 공급받는 정상인과 달리, 혈액이 혈관을 타고 곧장 폐로 유입된다”이라고 비교했다. 문제는 폰탄 환자의 비정상적인 혈액 순환구조에 혈관 압력(중심 정맥압)이 올라간다. 혈관이 심장 역할을 대신하게 되는 것이다. 그는 “이 과정에서 압력이 지속적으로 가해지면서 만성적인 간 충혈(피멍, 울혈)이 발생하며 간질환이 발생한다”면서 “또 이산화탄소와 찌꺼기를 머금은 지저분한 피가 간을 통과하지 못하고 오래 머무르면서 간섬유화가 시작된다”고 설명했다. 간섬유화가 심해지면 ‘간경화 → 간경변 → 간암’으로 증세가 악화된다. 서울대병원은 폰탄 환자 300명 가운데 10대 10%, 20대 50%, 30대 98%에서 간경화가 발생한다는 연구 결과를 내놓기도 했다.유데나필은 혈관 확장을 통해 폰탄 환자의 유산소 운동능력 개선에 주안점을 두고 개발됐다. 유데나필은 혈관 확장을 통해 산소공급·이산화탄소 배출 능력을 높이고 심장근육을 강화한다. 치료제가 혈액순환 능력을 높여 자연스레 ‘중심 정맥압’을 낮춘다. 폰탄 환자의 간에 미치는 압력도 낮아질 수밖에 없다. 이에 메지온은 유데나필 하위 연구로 ‘간질환 개선’을 진행했고 결과는 적중했다.◇ “유데나필 점유율 높이는 촉매제 역할 기대”이번 임상 결과로 유데나필의 시장 가치가 크게 올랐다는 분석이다. 노 상무는 “폰탄 환자 입장에선 유데나필 복용으로 운동 능력과 간 질환 개선을 동시에 이룰 수 있게 됐다”며 “이번 결과로 유데나필이 폰탄 치료제 시장 출시 이후 점유율이 빠르게 올라갈 것”이라고 내다봤다. 이어 “또 보험사와 약가 협상에서도 유리한 고지를 차지할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.유데나필의 간질환 개선은 이번 FDA 신약허가신청서엔 포함되지 않았다. 메지온은 해당 내용이 현 시점에 추가될 경우, 유데나필 신약허가 승인 시점이 더 늦춰질 수 있다고 판단했다.대신 후속 연구를 통해 기업 가치를 높일 계획이다. 메지온 관계자는 “이번 유데나필의 간질환 개선 임상결과로 메지온은 단일 파이프라인 핸드캡을 벗어날 수 있게 됐다”며 “추가 임상을 통해 적응증 확대를 넘어 간질환 치료제로 별도 파이프라인 확대까지 염두에 두고 있다”고 말했다.한편 매년 미국 전역에서 1100건의 폰탄 수술이 이뤄진다. 현재 미국에 3만 5000여 명의 폰탄 수술 환자가 생존 중이다. 미국 폰탄 치료제 시장 규모는 25억달러(2조8580억원)로 추산된다.
김지완I2021.11.18I오전 07:30
메지온, 폰탄치료제 ‘유데나필’ 美FDA 신약승인 중간점검회의 '무사통과'
[이데일리 김지완 기자] 메지온(140410)이 폰탄치료제 ‘유데나필’ 신약승인을 두고 개최된 미국 식품의약국(FDA)과의 중간점검회의(MCM)를 무사히 마무리했다.서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)메지온은 15일 오후 3시(미국시간)에 FDA와 폰탄치료제 유데나필의 중간점검회의를 실시했다고 밝혔다. 메지온은 지난 5월25일 FDA로부터 유데나필 신약허가신청서(NDA)에 대한 정식접수(filling letter)를 통보받았다.이날 MCM은 메지온의 주요 관계자를 비롯해 FDA 단심실증 치료제 담당 부서(Division of Cardiology and Nephrology). 신약승인 관련 부서의 책임자, 여러 부서를 총괄하는 부국장 등이 참석했다. 코로나19로 화상전화 컨퍼런스 방식으로 진행된 이 회의는 지난 8월31일에 있었던 미국 FDA 내부 중간점검회의에서 정리된 내용(아젠다)을 중심으로 1시간 동안 진행됐다.메지온 관계자는 “아젠다는 임상시험 결과와 관련한 몇 가지 사항만 있었다”면서 “그 내용은 당사가 이미 준비했거나 예상하고 있던 범위의 것들”이라고 말했다. 이어 “메지온은 FDA 질의 사항에 대해 잘 대응을 했다”면서 “MCM를 통해 협의 된 아젠다 일부 내용에 대해선 당사가 필요한 사항을 정리해서 FDA에 제출하기로 했다”고 덧붙였다.그는 “FDA가 가장 중요하게 여기는 안전성에 대해서도 문제될 만한 사항이 없음을 확인했다”며 “또 전임상과 의약품 생산 및 품질관련(CMC) 문제도 없었다”고 밝혔다. 아울러 메지온 측은 FDA가 이번 MCM에서도 정식접수 통지서(filing letter)와 같이 자문위원회(Advisory Committee Meeting) 개최할 계획이 없다는 뜻을 전했다고 강조했다. 이는 유데나필 허가 심사에 FDA 내부에 이견이 없다는 뜻으로 해석된다.한편 폰탄 수술은 보통 사람들이 심장에 2개의 심실을 가지고 있는 것과 달리, 심실을 하나만 갖고 태어난 아이들이 2~3살 때 받는 외과수술을 말한다. 폰탄치료제는 폰탄 수술환자가 복용하는 약으로, 산소 공급 능력을 확대하는데 도움을 준다. 지금까지 정식으로 허가받은 폰탄 치료제는 없다.
김지완I2021.09.16I오후 04:22
메지온, 세계 첫 폰탄 치료제로 2.8조 시장 접수한다
[이데일리 김지완 기자] 메지온이 세계 첫 폰탄 수술 치료제 ‘유데나필’을 앞세워 초대박을 예고했다.9일 메지온에 따르면 자사 폰탄 수술 치료제 ‘유데나필’은 내년 1분기 내 미국 식품의약국(FDA) 정식 승인이 예상된다. 앞서 메지온은 지난 3월 26일 유데나필을 FDA에 신약승인신청(NDA)을 했고, FDA는 지난 5월 유데나필의 본심사 정식 접수(Filing Letter)를 통보했다.서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)폰탄수술은 보통 사람들이 심장에 2개의 심실을 가지고 있는 것과 달리, 심실을 하나만 갖고 태어난 아이들이 2~3살 때 받는 외과수술을 말한다. 폰탄 수술을 받은 환자들은 청소년기부터 몸집이 커지면서 운동능력이 급격히 저하된다. 어릴 땐 체구가 작아 단심실만으로도 몸 전체 산소 공급에 문제가 없지만, 이차성징 이후 심장이 신체를 감당하지 못하는 것이다. 폰탄 수술 환자들은 장기와 세포에 산소와 영양분 공급 부족으로 20대 초반부터 합병증이 나타난다. 이후 단백질 관련 병증이나 간 경변 등 심부전 증상 악화로 대부분 사망에 이른다. 아직 마땅한 치료제가 없다.매년 미국 전역에서 1100건의 폰탄 수술이 이뤄진다. 현재 미국에 3만 5000여 명의 폰탄 수술 환자가 생존 중인 것으로 추정된다.◇ FDA 허가 절차 순조롭게 진행 중메지온(140410) 유데나필은 첫 폰탄 수술 치료제로 미국 FDA 승인이 확실시된다는 평가다. 메지온의 한 임원은 “FDA가 유데나필 본심사 접수 통지서를 발송하면서 자문위원회(ACM) 개최 의사가 없다고 밝혔다”면서 “이는 유데나필 허가 심사에 전문가 집단 자문이 필요치 않다는 의미다. 그만큼 이견이 없다는 뜻”이라고 강조했다.FDA는 오는 31일 유데나필 NDA 승인에 대한 담당 부서 중간 점검회의(MCM)가 열릴 예정이다. 이어 내달 15일 FDA와 메지온 간 MCM도 예정돼 있다.유데나필의 임상 실패 의혹에 대해선 선을 그었다. 유데나필은 임상3상에서 1차 지표에서 통계적 유의성을 입증하지 못하면서 임상 실패 의혹을 받아왔다. 메지온은 지난 2016년 6월부터 2019년 11월까지 400명의 폰탄 수술 환자를 대상으로 미국 26개 병원, 캐나다 2개 병원, 한국 2개 병원에서 유데나필 임상3상을 실시했다.메지온 관계자는 “FDA는 유데나필 임상3상 임상시험 계획 승인(IND)하면서 폰탄 환자가 최대치로 운동했을 때 산소포화도(Max. VO2) 측정하는 것을 1차 지표로 설정했다”면서 “데이터 수집이 용이하다는 게 이유였지만, 단심실 환자들이 극한 상태까지 운동하는 것 자체가 불가능했다”고 지적했다. 이어 “FDA가 폰탄수술 치료제의 임상 프로토콜(설계)을 했던 경험이 없어 벌어진 일”이라고 덧붙였다.메지온은 지난해 유데나필 NDA 신청에 앞서 FDA와의 미팅에서 관련 논문과 함께 ‘Max. VO2’가 폰탄환자 치료제의 1차 지표로 부적절하다는 의사를 전달했다. FDA도 이 지적을 수용했다. 메지온 관계자는 “임상에서 1차 지표 달성이 실패하면 FDA 신약 허가 절차 진행이 안 되는 게 상식이지만 유데나필은 상황이 다르다”면서 “10만 페이지 분량의 NDA 신청서는 FDA 권고에 따라 작성했다”고 강조했다.유데나필은 2차 평가지표에선 유효성을 입증했다. 2차 평가지표는 무산소 운동에서 유산소 운동으로 전환할 때 산소공급·이산화탄소 배출 능력, 심장근육 강화도 능력 등을 투약군와 대조군을 비교했다.◇ 내년 2.8조 폰탄 시장 접수 유데나필이 FDA 신약 허가가 유력시되면서 메지온의 실적은 장밋빛 전망을 예고했다. 유데나필은 내년 3월 FDA 판매 허가를 받으면 보험사와 약가 협의 등의 행정 절차를 거쳐 내년 8월을 전후해 정식 시판할 계획이다. 메지온 관계자는 “유네나필 외에 폰탄 수술 치료제가 없기 때문에 빠르게 시장에 침투할 것으로 예상된다”며 “출시 첫해 10%를 시작으로 2~3년내 전체 시장에서 30~40%까지 침투율이 나올 것으로 기대하고 있다”라고 말했다.유데나필은 12세 이상부터 투약이 가능하다. 이 연령대 환자는 미국 내 총 2만5000여 명으로 추정된다. 유데나필 1년 치 약가는 9만(1억원)~10만달러(1억1445만)로 정해질 전망이다. 시장 규모는 25억달러(2조8580억원)로 추산된다.실제 치료제가 전무한 희귀의약품은 빠른 침투율을 보였다. 화이자가 2019년 5월 출시한 다발신경병증 치료제 ‘빈다켈’은 출시 3개월만에 침투율 63.4%를 나타냈다. GW파마가 2018년 6월 내놓은 복합 결절성 경화증 뇌전증 치료제 ‘에피디오렉스’는 이듬해 3분기 침투율 75%를 나타냈다.메지온은 글로벌 시장을 정면으로 겨냥했다. 메지온 관계자는 “유데나필이 FDA 승인 후 사용 연령층을 현행 12세에서 6세까지 낮추는 후속 작업에 들어갈 것”이라며 “아울러 행정절차를 통해 유럽의약청(EMA) 허가도 얻을 수 있도록 할 것이다. 일본은 별도 임상을 거쳐 늦어도 2024년 1월엔 시장 진출이 가능토록 할 것”이라고 말했다.
김지완I2021.08.10I오전 08:05