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에스티팜, 올리고 공급과잉 우려 일축...2025년 영업이익 4200억 예상
[이데일리 김지완 기자] 에스티팜이 올리고 생산설비 증설 규모 논란에 선을 그었다. 오는 2024년 올리고 신약이 상업화되면 글로벌 올리고 공급이 수요를 따라가지 못할 것이란 전망 때문이다.에스티팜 연구원이 올리고 핵산을 연구 중이다. (제공=에스티팜)에스티팜(237690)은 지난 24일 1500억원 규모의 올리고뉴클레오타이드 제2올리고동 생산설비 증설을 공시했다. 구체적으로 800억원은 건물 신축 비용, 나머지는 장비 투입 비용이다. 에스티팜은 지난해 발행한 전환사채(CB) 1100억원 중 900억원을 시설자금으로 사용할 계획이다. 올리고 공장 증설은 오는 2024년 9월 마무리된다.에스티팜의 현재 올리고 연간 생산량은 750kg 수준이다. 이번 결정으로 7t까지 생산량이 늘어나게 됐다. 앞서 에스티팜은 지난해 8월과 10월 두 차례에 걸쳐 657억원 규모의 올리고 생산설비 증설을 결정했다. 이 증설로 올리고 연간 생산량은 2844kg로 늘어날 예정이었다. 하지만 에스티팜은 추가 증설을 결정하면서 오는 2024년 하반기부터 현재 규모 대비 9.3배의 올리고를 생산하게 됐다.RNAi(RNA interference)는 질병을 유발하는 특정 단백질이 만들어지지 않도록 사전 차단해 병을 치료하는 3세대 신약 기술이다. 질병을 일으키는 유전자 염기서열을 알아내면 해당 유전자의 발현을 억제하는 방식으로 치료제를 만들 수 있다. RNAi 치료제는 아직 치료법이 없는 희귀질환 치료제 개발에 활용될 가능성이 높아 세계 제약·바이오업계 주목을 받고 있다. 이 RNAi 치료제는 올리고를 주원료로 한다.◇ 현 주문량 年 400kg 남짓...2024년부턴 상황 달라져시장에선 이번 에스티팜의 증설 결정이 너무 급격하다는 우려를 내놓고 있다. 에스티팜의 지난 3년간 올리고 수주 총액은 2500억원 내외다. 현재 올리고 시장 가격을 고려하면 연간 400kg 남짓한 물량을 주문받았단 얘기다. 이 상황에서 연간 7t의 올리고 생산량은 많아도 너무 많다는 지적이다.하지만 에스티팜은 이 같은 공급과잉 우려에 선을 그었다. 에스티팜 관계자는 “현재 개발 중인 RNAi 신약들의 상업화가 이뤄지면 약물 하나에 2t~7t의 올리고가 필요하다”며 “1~2개 약물에만 올리고를 공급해도 7t은 금방 채운다”며 일축했다.에스티팜 측은 RNAi 치료제의 성공적인 임상 결과에 상업화 가능성이 높다는 분석을 곁들였다. 이런 이유로 RNAi 신약은 대규모 딜(Deal)이 이어지고 있다는 것이다.노보노디스크는 지난 18일 RNAi 치료제 개발사 다이서나(Dicerna)를 33억달러(3조900억원)에 인수했다. 다이서나는 당뇨·비만 차료제 ‘오젬픽(GLP-1)을 보유하고 있다. GSK는 지난 23일 ‘애로우헤드’(Arrowhead)로부터 올리고 비알콜성 간염치료제(NASH) ‘ARO-HSD’ 임상 1/2상을 계약금 1억2000만달러(1400억원), 최대 10억달러(1조2000억원)에 기술이전했다. 화이자는 지난 24일 이상지지혈증 및 고지혈증 올리고 치료제 ‘아이오니스’(Ionis) 임상 2b상에서 부자용없이 1차 평가지표를 달성했다.에스티팜은 이번 증설 발표는 신중하게 이뤄졌단 입장이다. 에스티팜 관계자는 “원래는 지난 5월에 올리고 증설 규모를 발표하려고 했다”면서 “하지만 RNAi 신약 개발 동향이 급격히 변해 글로벌 수요 리서치와 검토를 약 6개월간 진행했다”고 밝혔다. 이어 “RNAi 신약의 상업화가 오는 2024년 정도인 걸 고려하면 현시점에서의 증설 결정은 적절하다”고 강조했다.◇ 마진율 30% 지지...7t이면 영업이익 4200억에스티팜은 올리고 대량생산 체제로 변경돼도 수익성엔 문제가 없을 것으로 내다봤다. 올리고는 현재 kg당 2억원 수준의 시장 가격이 형성돼 있다.에스티팜 관계자는 “현재는 올리고가 임상 시료로 나가기 때문에 마진율이 50%가 넘는다”며 “하지만 치료제 상업화가 이뤄지면 볼륨 디스카운트로 인해 마진율이 현재 수준보단 하락할 것 같다”고 내다봤다.업계에선 올리고 마진율이 30% 수준은 유지할 것이란 전망이다. 에스티팜은 오는 2025년부턴 7t 올리고 생산에 매출액 1조4000억원, 영업이익 4200억원은 거둘 수 있다는 계산이다.에스티팜 관계자는 “올리고 약물에 대한 글로벌 바이오업계 기대가 상당하다”며 “에스티팜은 이런 분위기를 감지하고 선제 대응을 했다”고 말했다. 이어 “현재의 RNAi 신약 개발 동향을 고려하면 공장 신축·증설을 더 해야 한다”고 덧붙였다.
김지완I2021.12.01I오후 01:58
‘2030 비전’ 선포 바이오니아...박한오 “신약개발 헬스케어 기업 도약”
박한오 바이오니아 대표.(사진=바이오니아)[이데일리 송영두 기자]“글로벌 헬스케어는 휴먼 게놈 프로젝트 이후 단백질, 유전자 시퀀스를 기반으로 하는 새로운 헬스케어로 넘어가는 격변의 시기다. 차세대 분자진단과 siRNA 치료제 개발 인프라를 모두 갖춘 만큼 미래 헬스케어 시장에서 리더가 될 것이다.”25일 대전 바이오니아 글로벌센터 개소식에서 만난 박한오 바이오니아 대표는 ‘2030년 글로벌 헬스케어 종합 기업 도약’을 선포했다. 특히 향후 바이오니아가 분자진단과 siRNA 신약 개발로 글로벌 기업으로 성장할 것을 확신했다.바이오니아(064550)는 1992년 설립된 국내 분자진단 전문 바이오벤처 1호 기업이다. 생명공학 연구 핵심 소재인 각종 효소·단백질과 핵산(DNA·RNA) 추출 키트·장비, siRNA 등 300여 종의 제품을 개발 및 상용화했다. 2001년 아시아 최초 실시간 PCR 장비와 키트, 코로나19를 비롯한 다양한 호흡기 및 질병 감염 진단장비와 키트를 약 100여개 국가에 수출하고 있다. 올해 3분기까지 누적 매출은 2060억원이다. 800억원이 프로바이오틱스 제품에서 발생했고, 분자진단 분야에서 1016억원이 발생했다.이날 바이오니아는 핵심 전략자산이 될 글로벌센터 개소식을 개최했다. 지난해 11월 증설공사에 돌입한 이후 1년 만에 오픈했다. 글로벌센터는 대지 4만4958㎡, 건축연면적 4만3013㎡에 구축됐으며, 건물은 공장, 복지동, 사무동 합쳐서 총 8개동으로 이뤄져있다. 특히 자동화된 생산라인 구축으로 핵산추출키트 생산능력이 기존(약 9만5000여 테스트분) 대비 4.5배인 43만여 테스트분으로 확대됐다. 글로벌센터에서는 기존 바이오니아 분자진단 제품과 차세대 현장진단 검사 장비(point-of-care testing, POCT) ‘IRON-qPCR’ 가 생산된다.바이오니아 글로벌센터.(사진=바이오니아)시설 내 업그레이드된 바이오니아 과학연구소에서는 40명의 석 박사급 연구인력이 △핵산 추출 기술개발 △단백질 기반 질병 진단 시약 개발 △미생물 등 유용 단백질 발현과 정제 등의 차세대 진단키트와 신약개발 연구를 진행한다. 박 대표는 “바이오니아는 글로벌센터 구축을 통해 현금창출원인 분자진단 시스템 사업을 강화하고 이를 바탕으로 RNAi 신약 파이프라인을 확대할 것”이라고 말했다.특히 그는 “향후 글로벌센터를 통해 연간 매출 1조원 이상을 기대하고 있다”고 설명했다. 이어 “글로벌센터는 코로나 외에도 B형 간염, C형 간염, 모든 호흡기 진단, 에이즈 등을 진단할 수 있는 플랫폼이 구축돼 제품을 생산할 수 있다”고 덧붙였다.또한 바이오니아는 리보핵산간섭(RNAi) 치료제 개발에 적극적으로 나서고 있다. RNAi 치료제는 2000년대 초반 중증 만성 질환, 희귀질환 등 거의 모든 질병에 대한 근본적인 치료 물질로 쓰일 수 있다는 점에서 주목받았다. 최근에는 GSK(후보물질 도입), 노보 노디스크(미국 다이서나 파마슈티컬스 인수), 엘라일람-비어(RNAi 코로나 치료제) 등 글로벌 기업들이 RNAi 치료제 개발에 적극적으로 투자하고 있다.바이오니아는 2001년부터 미래 신약 플랫폼화 가능성을 보고 세포 내 전달을 위한 연구와 합성법, 고효율 전달법을 수십 년 간 연구했다. 그 결과물이 RNAi 치료제 플랫폼 ‘SAMiRNA’다. 회사는 현재 관련 10여 개 파이프라인을 보유하고 있고, 폐섬유화증 치료제는 내년 임상 1상에 돌입할 전망이다. 이를 위해 글로벌센터 대비 1.5배 넓은 부지를 확보하고 RNAi 관련 공장 건설을 계획하고 있다. 또한 회사는 국내외 제약사를 상대로 SAMiRNA 플랫폼 기술 이전 방식의 ‘플랫폼 비즈니스’도 진행할 계획이다.박 대표는 “SAMiRNA는 선천면역 부작용이나 독성 없이 siRNA 물질을 인체 타깃 세포에 전달 가능하다는 점에서 동종 기업의 기술력 대비 우수하다. RNAi 치료제는 폐섬유화증, 호흡기 바이러스 맞춤형 치료제, 치매 치료제 등 마켓 포텐셜이 수백조 이상으로 평가받고 있다”며 “바이오니아는 RNAi 치료제 개발을 앞당기기 위해 글로벌센터를 적극적으로 활용할 계획이다. 미래 헬스케어 시장을 리딩하기 위해 인재들도 적극적으로 확보할 계획”이라고 설명했다.
송영두I2021.11.25I오후 03:30
[바이오 스페셜]글로벌 빅파마 M&A 타깃 RNA 치료제, 올릭스 가치 재조명
[이데일리 김유림 기자] 글로벌 빅파마가 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼기술 보유 바이오텍을 사들이고 있다. 이는 RNA 간섭이 블록버스터 신약을 만들어 낼 수 있는 플랫폼으로 검증이 됐다는 것을 의미하는 것으로 풀이된다. 국내 상장사 중에서는 올릭스(226950)가 유일하게 RNA 간섭 기술로 라이선스 아웃 성과를 냈으며 가치가 재조명되고 있다. (자료=올릭스)22일 제약업계에 따르면 덴마크 소재 빅파마 노보 노디스크는 지난 18일 RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 치료제 전문 개발 나스닥 상장사 다이서나 파마슈티컬스를 인수하기로 최종 합의했다고 공표했다. 거래 금액은 주당 38.25달러로 전날 다이서나의 종가에 79.7% 프리미엄을 반영해 총 33억 달러(4조원) 규모에 사들인다.현재 RNA 간섭 플랫폼기술 회사 톱5는 앨나일람 파마슈티컬스, 다이서나 파마슈티컬스, 더 메디슨스 컴퍼니, 애로우헤드 파마슈티컬스, 토종 한국 바이오텍 올릭스가 꼽힌다. 톱5의 기준은 RNA 간섭 신약의 약물전달체 역할을 하는 갈낙(GalNAc)을 활용한 대규모 라이선스 아웃 성과 여부다. 이 중 더 메디슨스 컴퍼니는 스위스 빅파마 노바티스가 지난해 97억 달러(11조5000억원)에 인수했다. 노바티스는 나스닥 시총 25조7000억원 규모의 앨나일람 파마슈티컬스 인수도 검토 중인 것으로 전해진다. 업계는 빅파마가 RNA 간섭 회사를 연이어 사들이는 것과 관련해 블록버스터 신약 탄생이 검증됐기 때문이라고 분석했다. 이동기 올릭스 대표는 “더 메디슨스 컴퍼니의 인클리시란 개발 성공이 가장 크게 작용한 것 같다. 기존에 앨라일람 파마슈티컬스가 허가받은 3가지 신약은 희귀질병이었고, 인클리시란은 블록버스터 약물이 될 가능성이 높다”며 “인클리시란은 기존 의약품보다 투약 간격도 길고, 효능도 훨씬 좋다. RNA 간섭 플랫폼기술이 블록버스터 신약을 만들 수 있는 검증이 됐다는 의미다”고 말했다. 노바티스 인수회사 더 메디슨스 컴퍼니가 개발한 인클리시란은 고지혈증 신약이며, 1년에 두 번만 주사로 맞으면 된다. 혈중 콜레스테롤을 조절하는 단백질 생산 유전자(PCSK9)의 발현을 RNA 간섭으로 억제, 나쁜 콜레스테롤인 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤의 혈중 수치를 50%까지 떨어뜨린다. 지난해 연말 유럽의약품청(EMA) 품목허가에 이어 올해 9월 영국 국민건강보험(NHS)도 승인했다. 미국 식품의약국(FDA)은 아직 승인하지 않고 있다. 인클리시란 정가는 284mg 도스 팩당 2000파운드(320만원)이며, 오는 2026년 21억 달러(2조5000억원)의 매출을 올릴 것으로 전망된다. 올릭스는 지난 10월 중국내 4위 제약사인 한소제약과 체결한 라이선스 아웃 딜은 ‘갈낙(GalNAc)’ 기술이 적용됐다는 점에서 의미가 남다르다. 올릭스는 지난해 3월 미국 AM 케미컬(AMC)로부터 RNA 간섭 치료제를 간세포로 전달할 수 있는 약물전달체 기술인 N-아세틸갈락토사민(갈낙)의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 도입했다. 갈낙 도입 1년반 만에 대형 딜이 나온 것이며, 앞으로 라이선스 아웃 주기가 더욱 짧아질 것으로 전망된다. 올릭스는 한소제약 딜을 통해 RNA 간섭 치료제 분야 톱5 안에 들어왔으며, 2025년까지 톱3로 도약할 수 있다고 자신한다.이동기 대표는 “노바티스가 더 메디슨스 컴퍼니를 11조원에 샀다는 건 기본적으로 약물 하나 성공하면 수조원 이상의 가치가 있을 수 있다는 것”이라며 “올릭스도 갈낙을 적용해 한소제약과 대형 딜 성과가 나왔듯이 RNA 간섭 갈낙의 포텐셜은 무궁무진하다. 간질환 치료제 쪽을 타깃팅 함으로써 심혈관, 대사성 질환 등 여러 분야에 다양하게 접근할 수 있다”고 덧붙였다.
김유림I2021.11.23I오전 07:40
[탈모와의 전쟁]②16조 탈모치료제 시장...'꿈의 치료제' 개발 전쟁
[이데일리 송영두 기자] 정상적으로 모발이 존재해야 할 부위에 모발이 없는 상태를 말하는 탈모는 무엇보다 치료제에 대한 니즈가 크다. 탈모치료제가 모발이 가늘어지고, 점점 짧게 자라는 등 탈모 증상 진행을 멈출 수 있기 때문이다. 하지만 현재 출시된 탈모치료제는 완치보다는 증상 완화 효과에 그치고, 다양한 부작용 등으로 새로운 치료제 개발이 절실한 상황이다. 국내외 제약·바이오 기업들이 획기적인 탈모 치료제 개발에 경쟁적으로 나서는 배경이다.14일 제약·바이오 업계에 따르면 글로벌 탈모치료제 시장은 급성장이 예상된다. 글로벌 시장조사기관 그랜드 뷰 리서치는 전 세계 탈모치료제 시장이 2020년 약 8조원에서 연평균 8% 성장해 2028년 약 16조원 규모로 확대할 것으로 전망했다. 국내 시장 역시 2021년 약 8000만 달러에서 2028년 1억5000만 달러로 큰 폭의 성장이 예상된다.현재 탈모치료제 시장을 주도하고 있는 것은 피나스테리드 성분의 MSD(머크) 프로페시아와 두타스테리드 성분의 GSK 아보다트다. 프로페시아는 남성형 탈모 세계 1위 치료제로, 1997년 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 남성형 탈모 경구용 치료제로 승인받았다. 아보다트는 전립선비대증 치료제로 허가받은 뒤 2009년 적응증이 추가되면서 탈모 치료에 처방되고 있다. 약 1000억원 규모 국내 시장에서도 프로페시아가 지난해 412억원으로 1위를 차지했고, 한미약품(128940), 보령제약(003850), 명문제약 등 국내 제약사들도 프로페시아와 아보다트 제네릭을 판매하고 있다.[표=이데일리 이미나 기자]◇효과 있지만, 한계 명확...‘꿈의 약’ 개발 전쟁탈모 전문가들은 프로페시아와 아보다트 효과가 상당하다고 입을 모은다. 신정원 분당서울대병원 피부과 교수는 “프로페시아와 아보다트는 남성형 탈모(안드로겐 탈모) 환자가 복용하면 대부분의 경우 효과가 있다. 탈모가 진행되지 않는 경우가 90% 정도이고, 복용 전보다 호전되는 경우도 60~70% 정도”라며 “남성형 탈모는 치료하지 않으면 진행이 되기 때문에 진행을 멈추는 것도 효과가 있다고 봐야 한다”고 말했다.프로페시아와 아보다트는 모낭을 축소시켜 탈모를 일으키는 남성호르몬 DHT(디하이드로테스토스테론) 생성을 억제하는 방식인데, 6개월 이상 매일 복용해야 효과를 볼 수 있다. 반면 복용을 중단하면 2~3개월 후부터 탈모가 다시 시작되고, 우울증, 간 기능 이상, 성기능 저하 등 부작용 우려도 있다. 또한 여성에게는 기형아 발생 위험 때문에 처방할 수 없다. 확산형 탈모(헤어라인이 유지되면서 정수리나 가마 부위가 얇아지는 탈모)가 대부분인 여성 환자에게는 FDA가 여성용 치료제로 허가한 고혈압 치료제 미녹시딜이 처방된다.제약업계 관계자는 “근본적인 탈모치료제 개발에 대한 니즈는 과거부터 높았지만, 불명확한 탈모 원인과 호르몬 변화에만 초점을 맞추다 보니 치료제 개발에 한계가 있었다”며 “글로벌 제약사는 물론 국내 제약사들도 편의성과 효과를 높인 혁신 치료제들을 개발 중”이라고 말했다.◇릴리-화이자 선두...국내 기업은 글로벌 1상 진입새로운 제형을 통해 편의성과 효과를 높인 혁신적인 탈모치료제 개발은 글로벌 기업들이 앞서가는 형국이다. 가장 앞서고 있는 기업은 릴리와 화이자다. 이들 기업은 면역과 염증을 조절하는 효소 JAK를 억제하는 JAK억제제를 활용해 탈모치료제를 개발 중이다. 릴리는 임상 3상을 통해 올루미언트 4mg을 1일 1회 복용한 그룹 35%에서 전체 두피 80% 부위에서 모발이 성장한 결과를 확보했다. 올루미언트는 올해 1분기 FDA로부터 혁신 치료제로 지정됐고, 허가 신청을 할 계획이다.화이자도 릴리와 같은 JAK억제제 리틀레시티닙으로 원형탈모평가 지수 SALT 점수 50점대인 718명 환자 대상 임상 2b/3상을 진행했다. 그 결과 원형탈모평가 지수 점수가 20점 이하로 떨어져 효과를 입증했다. 국내에서도 올릭스(226950), JW중외제약(001060), 종근당(185750), 대웅제약(069620) 등이 여성들도 사용할 수 있고, 효과가 장기적으로 지속되는 새로운 탈모치료제를 개발 중이다. 올릭스는 저분자화합물 및 항체치료제를 잇는 제3세대 플랫폼 기술인 RNAi(RNA간섭) 기술로 탈모치료제 ‘OLX104C’를 개발 중이다. 탈모 생쥐 모델, 탈모 환자 생체 외(ex vivo) 세포에서 효력을 확인했고, 1회 투여 시 장기 효력 유지가 확인됐다. 2022년 임상 진입을 계획하고 있다.JW중외제약은 세포 증식과 재생을 조절하는 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 줄기세포와 모발 형성에 관여하는 세포 분화 및 증진시키는 혁신신약 ‘JW0061’을 개발 중이다. 이 외 종근당과 대웅제약은 매일 복용하지 않고, 1개월 또는 최대 3개월에 한 번만 맞으면 되는 탈모 치료 주사제를 개발하고 있다. 각각 국내와 호주에서 임상 1상을 진행 중이다.제약업계 관계자는 “20~40대 젊은 층과 여성 탈모 환자와 급격하게 진행되는 인구노령화 등으로 탈모치료제 시장 성장이 예상된다. 글로벌 제약사가 다양한 성분을 활용해 탈모치료제를 개발하고 있다면, 국내 기업들은 임상 초기 단계이지만 새로운 기전을 통해 좀 더 근본적인 치료제를 개발하고 있다”고 말했다.
송영두I2021.10.22I오전 07:10
홍선우 엠큐렉스 대표 “국내 유일 mRNA 코로나 백신 특허 회피 기술 확보”
[이데일리 김유림 기자] “mRNA 백신 개발사들이 간과하고 있는 중요한 원천 특허인 분자구조 설계 기술을 국내 최초이자 유일하게 확보했다.”홍선우 엠큐렉스 대표. (사진=엠큐렉스)홍선우 엠큐렉스 대표는 지난 23일 이데일리와의 인터뷰에서 “백신 허브 생산기지 구축도 중요하지만, 결국 원천기술을 갖고 백신을 만들 수 있는 회사도 있어야 한다”며 “해외에서 원천기술을 대부분 보유하고 있는 상황에서, 다음 팬데믹이 오면 백신 주권은 또 없을 거다. 결국 원천기술을 확보해 개발부터 생산까지 한국에서 이루어져야 한다”며 이같이 말했다. 엠큐렉스는 코스닥 상장사 올릭스(226950) 자회사이며, mRNA 백신 개발을 위해 올해 1월 설립했다. 지난 6월 65억원 규모의 pre시리즈 A투자 유치도 마쳤다. 아주IB투자, 키움인베스트먼트, 위드윈인베스트먼트, 스닉픽인베스트먼트, 삼양홀딩스, 올릭스, 피씨엘 등이 참여했다.홍 대표는 포항공대에서 학사와 박사를 거쳐서 siRNA를 활용한 기초 및 응용 연구를 지속적으로 수행한 RNA 전문가다. 다수 siRNA 특허 및 논문 실적이 있으며, 올릭스 핵심 기술 중 하나인 cp-asiRNA 특허 발명자다. 올릭스 연구소장 재직 당시 범부처신약개발사업단의 ‘자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대흉터 억제 신약의 전임상시험 및 임상시험’ 등 정부과제 연구책임자로 성공적인 과제를 수행했다. 현재 상용화된 mRNA 백신의 핵심 기술이자 특허는 두 가지다. 백신을 감싸는 ‘겉’ 물질인 지질나노입자(LNP), mRNA ‘안’을 설계하는 메틸수도유리딘이다. 화이자와 모더나는 두 기술 모두 원천 특허기업으로부터 들여왔다. 국내에서 mRNA 백신 개발 기업들이 LNP 기술 확보는 했지만, 아직 메틸수도유리딘에 대한 소식은 없다. 화이자와 모더나의 메틸수도유리딘은 셀스크립트의 특허다. 셀스크립트 특허는 국내에서 2030년까지 걸려있으며, 엠큐렉스는 회피 기술 확보에 성공했다. 홍 대표는 “모두가 간과하고 있는 mRNA ‘안’을 제대로 설계할 수 있는 기술이 없으면 개발에 실패할 수 밖에 없다”며 “우린 기존 셀스크립트 특허를 회피하기 위해 연구진과 변리사가 머리를 맞대고 만들게 됐다. 신동원 박사가 이 부분에 대한 역량을 갖고 있어서 도움이 많이 됐다. 특허를 등록하면 기술이 공개되기 때문에 당분간 극비로 진행할 계획이다”고 설명했다. 엠큐렉스 CTO(최고기술책임자)인 신동원 박사는 미국 트라이링크에서 5’-캡핑(capping) 기술인 클립캡을 개발한 주역이다. 트라이링크 5’-캡핑 클린캡은 모더나와 화이자 mRNA 백신에 들어간다. 트라이링크 클린캡이 상업화된 백신에 사용된 유일한 제품이며, 사실상 독점할 수밖에 없는 구조다. 엠큐렉스가 국내 최초이자 유일하게 mRNA 백신 ‘안’을 설계할 수 있었던 원동력은 고급 인력 영입에 성공했기 때문으로 분석된다. 엠큐렉스가 자체 확보한 또 다른 기술은 ‘생산 노하우’다. 홍 대표는 “mRNA를 반응시키고 정제하는 방법은 여러가지이며, 최적의 기술을 확보하기 위해서는 고급 기술이 필요하다. 분석법에서 깨끗하지 않은데 오히려 독성은 더 적게 나오기도 하고, mRNA를 어떤 기기에 몇 마이크로그램을 넣어서 반응시켜야 하는지도 파악해야 한다”며 “전통 방식의 백신이나 신약개발 공장에서 보면 훨씬 어려운 기술이라고 얘기할 정도다. 엠큐렉스는 트라이링크에서 RNA 생산을 해왔던 자체 인력이 있으며, 생산기술을 확보한 상태”라고 설명했다. (자료=엠큐렉스)엠큐렉스는 외부협력을 적극 활용할 방침이다. mRNA 백신 ‘겉’ 물질은 삼양홀딩스로부터 들여올 예정이다. 삼양홀딩스 바이오팜 그룹은 siRNA, mRNA, pDNA 등 핵산과 항암바이러스 등 바이오 의약품을 인체 내에 안정적으로 전달하는 약물전달체 개발에 주력하고 있다. 향후 후기 임상과 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 대량생산, 허가 및 판매도 외부협력을 통해 진행할 계획이다. 홍 대표는 “2023년 mRNA 코로나 백신 상용화 목표를 완성하려면 모든 과정을 자체적으로 개발하기 보다는 각 기술마다 잘하는 회사와 외부협력이 훨씬 효과적”이라며 “우리와 함께 일하게 되면 지분이 들어올 수도 있고, 조인트벤처(JV) 형태로 갈 수 있는 등 모든 가능성을 열어 두고 있다. 올릭스가 따로 자회사를 설립한 핵심 이유이기도 하다. 이미 mRNA 백신은 상용화됐기 때문에 빠른 개발이 목표다. 유연한 구조로 가져가야만 빠른 개발이 가능하다”고 강조했다. 그는 “우리나라가 mRNA 백신 원천기술이 없으면 결국 생산 공장밖에 되지 못한다. 앞으로 나올 새로운 팬데믹에서 한국에 생산을 맡긴다는 보장도 없다”며 “백신 주권이 꼭 필요한 상황에서 엠큐렉스는 핵산치료제 기술 경영에 전문성을 보유하고 있다. mRNA 치료제 및 백신에서 원천기술 확보, 후보물질 도출 및 최적화, 약리 분석, 전임상 시험 등 연구부터 기술 사업화까지 주도해 내겠다”고 덧붙였다.
김유림I2021.07.27I오후 04:09
[공시돋보기]대답 기다리는 올릭스, 연내 기술수출 가능할까
[이데일리 박미리 기자] 리보핵산 간섭(RNAi) 기술 기반 신약개발 기업인 올릭스가 연내 추가 기술수출 소식을 전할 지 주목된다. 올릭스는 글로벌 제약·바이오 회사에 간 질환 신약 후보물질 4건을 전달한 뒤 현재 답변을 기다리는 중이다.올릭스 연구개발 계약내역(자료=올릭스 분기보고서)5일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 올릭스(226950)는 최근 유럽 소재 글로벌 제약·바이오 기업과 1년 전 체결한 단일판매·공급계약의 정정공시를 냈다. 올릭스 관계자는 “약속했던 계약기간 종료 전 별다른 공시를 하지 않으면 계약 상대방을 공개해야 했다”며 “현재 (논의가) 진행 중이다보니 공시를 계속적으로 유보한다고 정정 공시한 것”이라고 설명했다. 제약·바이오 업계에서는 종종 주가, 불확실성 등을 감안해 거래 상대방을 공개하지 않는 조건을 넣고 계약을 체결한다.이는 올릭스가 작년 6월23일 발표한 ‘갈낙(GalNAc)-siRNA’ 연구개발 공급계약이다. 갈낙 기술은 짧은간섭 리보핵산(siRNA)분자에 갈낙 분자를 연결, 간세포에 많이 존재하는 갈낙 수용체 ASGPR에 인식되게 함으로써 타깃 기관인 간으로의 전달성을 높이는 방법이다. 앨라일람을 비롯해 RNAi(질병 원인이 되는 단백질 생성 원천 차단하는 방식) 신약을 개발하는 글로벌 기업들이 최근 주력하는 기술로 알려졌다.계약에 따라 올릭스는 지난 1년간 간 질환 RNAi 신약 후보물질 4건을 발굴했고 지난달 23일까지 유럽 소재 제약·바이오 기업에 이를 모두 전달했다. 현재는 유럽 기업이 진행하는 후보물질 4개에 대한 효력검증 결과를 기다리는 중이다. 여기서 기대 이상의 효력이 나왔다는 판단이 나오면 양사 간 본계약 체결을 위한 협상이 시작된다. 이 경우 올릭스는 지난해 연구개발 용역으로 받은 계약금 18억원 외에 추가 수익을 올릴 수 있다. 현재 올릭스가 기대하는 것은 연내 기술수출이다. 올릭스 관계자는 “(기술수출이) 후보물질 1개 먼저 진행될 수 있고 ‘한 번에 하자’ 할 수 도 있어 얼마나 기간이 소요될 지 예상할 수 없다”며 “다만 고객사와 계속 미팅을 하고 있는데 지금까지는 피드백이 긍정적이다.(연내 기술수출을)기대는 하고 있다”고 전했다. 특히 기존 간 질환 치료제 후보물질 가격이 최대 5000억원이었다는 점을 감안해 액수에 대한 기대도 키우고 있다.업계에서도 올 하반기 계약 가능성이 거론된다. 박병국 NH투자증권 연구원은 “마우스 수준의 동물실험까지 긍정적인 데이터가 확보될 경우 이르면 연내 기술수출이 가능하다”고 했다. 올릭스는 작년 10월에도 프랑스 안과 전문기업 ‘떼아 오픈 이노베이션’과 4578억원(올릭스 공시기준) 규모 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제(OLX301D), 건성 및 습성 황반변성 치료제(OLX301A)에 대한 전 세계(아시아·호주 등 제외) 권한이다. 여기에다 올릭스가 2년 내 신규 개발하는 안 질환 치료제 후보물질 2개도 동일한 조건으로 기술수출하기로 계약했다. 올릭스가 최대 9156억원의 기술수출 계약을 맺었다고 발표한 이유다.그 결과 올릭스는 가파른 성장세를 보이고 있다. 지난해 매출이 25억원으로 전년 대비 119% 늘었다. 올 1분기 매출도 9억9600만원으로 전년 동기보다 448% 급증했다. 연구용역을 비롯해 신약 기술수출 계약금 총 145억원(계약기간 동안 정액 안분·후보물질 2개)이 순차적으로 반영된 결과다. 올릭스 측은 “사업개발팀에서 글로벌 제약사와 활발히 기술수출 및 연구제휴 논의가 지속적으로 이루어져 해당 매출액은 점차 상승할 것”이라고 내다봤다.
박미리I2021.07.05I오후 05:43
[주목! e기술] 탈모부터 흉터까지, RNAi 치료제가 뜬다
[이데일리 송영두 기자] 상처가 난 곳은 흉터가 생기기 마련이다. 흉터를 만드는 것이 결합조직 성장인자(CTGF)라는 유전자인데, 이 유전자를 억제해 흉터가 생기지 않게 하는 유전자가 siRNA(short interfering RNA)다. RNAi(RNA 간섭) 치료제 기전이다. RNAi란 siRNA라고 불리는 짧은 가닥의 dsRNA(double strand RNA)에 의해 서열 특이적으로 유전자 발현이 억제되는 현상을 말한다.지난 2001년부터 시작된 RNAi 연구는 현재까지 진행되고 있고, 다양한 치료제로 개발이 시도되고 있다. 암, 심혈관계, 퇴행성 뇌 질환, 안, 바이러스 감염까지 여러 질병에 적용할 수 있고, 기존 약물 치료 효과가 제한적인 난치성 질병까지 적용 가능하다. 2000년대 초반 RNAi 치료제가 차세대 신약 후보로 급부상하면서 로슈, 노바티스, 화이자 등 글로벌 제약사가 개발에 나섰지만, 사업을 중단하기도 했다. siRNA를 인체 내 표적 세포에 도달하게 하는 기술 개발에 실패했기 때문이다.GalNAc-conjugate 작용기전.(자료=한국바이오협회)◇RANi 다시 주목, 라이선스 및 M&A 거래 활발이후 해외 기업들이 효과적인 전달 기술 개발에 몰두했고, 미국 앨나일람이라는 회사가 표적 세포 및 조직에 siRNA를 효과적으로 전달하는 GalNAc-conjugate를 개발하면서 최근 3년 전부터 RNAi 치료제가 다시 주목받고 있다. 앨나알람은 2018년 최초 RNAi 치료제 ‘ONPATTRO’를 개발해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 기업이다.한국바이오협회에 따르면 전 세계 RNAi 치료제 시장규모는 2018년 기준 약 10억 달러(약 1조1300억원)에서 2025년 약 19억 달러(약 2조1500억원)로 성장할 것으로 전망된다. 2020년 11월 기준 RNAi 치료제 임상시험 건수는 총 51건으로 확인된다. 임상 1상이 29건, 임상 2상 13건, 임상 3상 9건 등이다. 질환별로 보면 심혈관계질환 15건, 암 13건, 감염질환 8건, 안과질환 5건 기타 10건으로 분류된다. RNAi 분야 선도기업으로 꼽히는 앨나일람이 가장 많은 10개 파이프라인을 보유하고 있다.RNAi 치료제에 대한 가능성이 확인되면서 지난 3년간 기술수출도 활발하게 이뤄지고 있다. 지난해 아스트라제네카와 다케다제약은 각각 사일런스 테라퓨틱스, 애로우헤드 치료제 기술을 사들였고, 2019년에는 리제네론이 앨나일람으로부터 기술을 이전받았다. 같은 해 로슈와 노보디스크는 다이서나와 기술이전 계약을 체결했다. 특히 노바티스는 더 메디신 컴퍼니를 90억 달러에 인수했다. 2018년에는 일라이 릴 리가 다이서나에게 1억 달러를 투자했고, 존슨앤드존슨은 애로우헤드에 대한 권리를 매입했다.올릭스 RNAi 파이프라인.◇국내선 올릭스 선도, 휴젤도 치료제 개발 중 국내 RNAi 치료제 개발 기업 올릭스는 비대흉터, 탈모, 간섬유화, 황반변성 등 10개 난치성 질환 치료제를 개발 중이다. 특히 지난해 10월 프랑스 안과 전문기업 떼어 오픈 이노베이션과 6억7000만 유로(약 9160억원) 규모의 기술수출 계약을 체결하며, 글로벌 시장에 이름을 각인시켰다.전임상 단계에 있던 건성·습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘OLX301A’와 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘OX301D’를 글로벌 기업에 기술수출하면서 업계 리딩기업인 다이서나, 애로우헤드 등과 같은 레벨에 올라섰다는 평가를 받고 있다.특히 지난달에는 RNAi 기반 남성형 탈모치료제 ‘OLX104C’의 우수한 효능을 입증했다. 올릭스에 따르면 남성호르몬 대사 물질 다하이드로티스토스테론을 투여해 발모를 억제한 생쥐 모델에 해당 치료물질을 투여한 결과 우수한 발모 효능이 확인됐다. 단 1회 투여로 표적 유전자 발현을 3주 이상 억제함을 확인했다.국내 보툴리눔 톡신 기업 휴젤도 RNAi 치료제 개발에 뛰어들었다. RNAi 치료제 기술을 활용해 비대흉터치료제 ‘BMT101’을 개발 중이다. 비대흉터 치료제의 경우 아직 전문의약품이 없고, 아시아 및 유색인종에게 최대 70%가 발견되는 시장성이 높은 분야다. BMT101는 올릭스로부터 이전받은 기술로 임상 2상을 진행 중이다.
I2021.03.06I오후 06:13
[주목! e기술] 면역항암제가 선도하는 항암제 시장
[이데일리 송영두 기자] 매년 환자 수가 증가하고 차세대 치료제 개발을 위한 기술 개발과 정부 차원의 지원 등으로 항암제 파이프라인이 증가하고 있다. 이에 따라 항암제 시장도 지속해서 성장하고 있다는 분석이다. 한국바이오협회 ‘항암제 파이프라인 분석’ 리포트를 통해 항암제 개발 트렌드를 알아본다.시장조사기관 글로벌데이터에 따르면, 개발 중인 전체 파이프라인 약물은 총 1만4461건이다. 전임상 7160건, 임상 1상 2653건, 임상 2상 2130건, 임상 3상 501건, 예비등록 129건 순이다. 특히 바이오 인터내셔널 컨벤션 2021에 소개된 전체 신약 파이프라인은 지난 5월까지 6506건으로 집계됐다. 항암제 분야에서는 비소세포폐암이 140건으로 가장 많았다. 그 뒤를 급성골수성백혈병(128건)과 유방암(128건), 뇌종양(93건), 다발성 골수종(91건), 전립선암(82건) 등이 이었다.가장 많이 개발되고 있는 약물 유형은 저분자화합물 5167건으로 전체 파이프라인 중 35.7%를 차지했다. 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인된 49종의 신규 치료제 중 63%가 저분자화합물이다. 표적항암제 일종인 단클론항체 파이프라인 2376건(16.4%), 유전재재조합 세포치료제 1748건(12%)이 뒤를 이었다. 이 외 안티센스 RNA 포함 RNAI, mRNA 기반 파이프라인도 증가하는 추세다.(자료=한국바이오협회)◇면역항암제 동향화학항암제와 표적항암제는 치료 효과가 좋아 아직 높은 비중을 차지하고 있다. 하지만 내성기전 및 부작용 등 한계로 면역시스템을 활용한 3세대 항암제인 면역항암제가 주목을 받고 있다. 2018년 노벨 생리의학상을 수상했다. T세포 브레이크 역할을 하는 CTLA-4, PD-1을 차단하는 항체를 이용해 종양 성장을 억제하는 기전이다.면역항암제 파이프라인 약물 수(2020년 기준)는 4820건으로 2019년 3876건 대비 22% 증가했다. 2017년에 비해서는 무려 233% 증가한 수치다. 또한 면역항암제 단점인 낮은 반응률을 높이기 위해 기존 치료제와 병용임상 개발이 활발하게 이뤄지고 있다. VEGF/VEGFR, PARP, HER1/2/3, TIGIT, EGFR 등이 대표적인 병용투여 타깃이다.면역항암제는 T세포 면역조절제, 기타 면역조절제, 세포치료제, 암백신, 항암바이러스, CD3 이중항체로 구분된다. 세포치료제는 2017년 이후 파이프라인이 약 4배 증가했고, 면역조절제 및 항암바이러스도 매우 증가했다. 암백신의 경우 2019년 직전년도 대비 약물 수가 약간 감소했다. 하지만 신생항원 및 나노입자 기술에 기반한 새로운 백신 약물의 전임상 진입으로 지난해 파이프라인 수가 다시 증가했다.특히 항암제 분야 글로벌 톱10 기업들이 관심 갖는 적응증일수록 블록버스터 제품이 많은 것으로 나타났다. 글로벌 톱10 기업 모두 폐암 항암제를 다루고 있고, 7개 기업은 개발을 완료했다. 이 중 6건이 블록버스터 제품이다. 폐암, 유방암, 림프종 순서로 많은 기업이 개발을 완료했다.아이큐비아 보고서에 따르면 항암제가 2025년까지 글로벌 의약품 소비규모 1위를 차지할 것으로 전망된다. 특히 면역항암제는 시장 규모에서 전체 항암제 분야 중 20%를 차지해 항암제 분야를 선도할 것으로 관측된다. 2021년부터 2025년까지 항암제 시장의 연평균 성장률은 9~12%로 시장규모는 약 2730억 달러까지 성장할 것으로 예상된다.또한 리포트는 기존 저분자화합물 이외의 다양한 혁신적 모달리티(항체, ADC, mRNA, CAR-T, 유전자, PROTAC, PPI 등) 기반 신약개발이 활발히 이루어지고 있으므로 이노베이션 중심의 신약개발이 요구되는 시점이라고 분석했다.
송영두I2021.11.07I오전 07:47
[신약개발 레이더] 나스닥 상장 사례로 본 바이오 미래상
김태억 리드컴파스 인베스트먼트(VC) 대표가 국내외 주요 신약개발 동향을 한달에 한번 전한다. 주목해야 하는 신약개발 기술과 회사, 효과 등을 톺아본다. 특히 제약 바이오 투자자의 관점에서 그런 흐름을 어떻게 봐야 하는지 짚는다. 김 대표는 기술경제학 박사(영국 리즈대학)로 ‘신약 후보물질 감별사’로 통한다. 2015년부터 지난 4월까지 K바이오의 해외 기술수출을 지원하는 범부처신약개발사업단(본부장)에 몸담았다. 그 기간 700여개로 추정되는 국내 신약 후보물질 가운데 정부 지원을 받은 600개의 가치를 모두 평가했다. 국내 신약 후보물질의 현황과 수준, 해외 신약개발 동향 등을 꿰뚫고 있다는 평이다.[김태억 리드컴파스 인베스트먼트(VC) 대표] 신약개발은 최소 10년 이상이 소요되며, 시장에 출시하는 시점까지 고려하면 최소 13년 정도가 소요된다. 따라서 신약개발 기업에 대해 투자를 할 때에는 이러한 시간격차를 고려할 필요가 있다. 신약출시가 아니라 해당 기업의 상장시 가치평가를 고려한다면 대략 5년에서 8년 이후의 시장상황을 고려해야 한다. 그렇다면 미래 환경변화와 기술개발의 방향에 대해 가장 민감하게 반응하는 벤처투자사, 혹은 투자자들이 바라보는 신약개발의 방향은 무엇이며, 어떤 분야에 관심이 집중되고 있을까?미국에서 바이오텍에 대한 벤처투자가 역사상 가장 빠르게 급증한 2017년 이후 나스닥에 상장된 회사들의 특징을 년도별로 살펴보자. 다만 지면상의 제약을 고려하여 이번 연재에서는 2017년과 2018년에 상장된 기업들 중 대표적인 기업들 3개를 살펴보고자 한다. ◇2017년 나스닥 상장 바이오테크 기업의 특징과 교훈먼저 2017년에는 총 30개 바이오 기업이 나스닥 시장에 상장했다. 상장기업의 평균 가치는 평균은 4000억원 정도이고, 5000억원 이상으로 가치를 평가받은 기업 중 창업 후 5년 이내 상장된 기업은 디날리(Denali therapeutics)와 쟈운스바이오사이언스(Jounce Bioscience)이다. 디날리는 뇌질환 치료제 개발에서 가장 어려운 문제인 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier)을 통과하는 항체 플랫폼을 보유한 기업으로 파킨스병이나 알츠하이머병 치료제를 개발하는 기업이다. 디날리는 2017년 상장시에 12조원으로 가치평가를 받았으며, 2012년 이후 벤처투자자들이 집중했던 뇌질환 치료제 개발 바이오벤처 기업들 중에 가장 큰 규모로 상장에 성공한 기업이다. 디날리의 CEO인 Ryan Watts와 함께 기획창업을 주도한 Flagship과 Arch Venture는 2015년 5월 시리즈 A에서 총 2억1000만달러를 투자한 이후 2016년 시리즈 B에서 다시 1억1000만 달러를 투자한 이후 창업 2년만에 최초 투자금액의 5배 규모인 12억 달러 가치의 기업으로 성장한 것이다. 2020년 현재 5개의 파이프라인이 임상 1상을 진행하거나 종료했으며, 뇌혈관장벽 투과능을 입증하는데 성공했다. 쟈운스는 면역시스템을 활용한 항암항체를 개발하는 기업으로 다수의 임상 파이프라인을 가지고 있다. 쟈운스는 2013년 2월에 Third Lock Venture라는 기획창업 전문 VC로부터 4700만 달러를 투자받았다. 이 당시에는 키투루다와 옵디보의 놀라운 임상효과로 인해 OX-40, 41BB, IDO, TDO, ICOS 등 10여개 내외의 신규 면역항암 타겟들이 크게 주목을 받았으며, 쟈운스 역시 이들 신규 타겟 파이프라인을 확보한 기업들 중 하나였던 것이다. 하지만 2015년 4월에는 시리즈 B에서 최초 투자자이자 공동창업자였던 Third Lock Venture은 빠지고 다른 9개의 VC로부터 5600만 달러를 투자받은 후 2년만에 1억 달러 규모로 상장했다. 상장 당시의 기업가치와 누적 총 투자금액과 동일한 수준을 기록해서 시리즈 A 투자자인 Third Lock을 제외한다면 실질적인 투자수익을 거두지는 못한 것이다. 쟈운스의 2020년 현재 기업가치는 2억9300만 달러로 상장시점보다 약 2배 이상 증가했지만 BMS나 Gilead 등 다수의 빅파마에 3건 이상의 라이센싱을 성공시킨 실적에 비하면 기업가치가 상대적으로 낮게 평가되고 있다. 쟈운스가 보유한 파이프라인이 PD-1을 제외한다면 모두 면역억제환경을 조절하는 LILRB2, ICOS, CCR8을 타겟하고 있고, 이들 타겟으로는 기존 키트루다나 옵디보의 치료효과를 뛰어넘기 힘들다는 투자자들의 판단이 작용한 결과이다. 쟈운스가 창업할 당시만해도 PD-1이나 CTLA-4를 넘어설 수 있는 새로운 타겟에 대해 많은 투자자들이 관심을 집중했었지만 시간이 지나면서 새롭게 제안된 타겟의 임상적 효과가 별로 높지 않다는 점이 드러났기 때문이다. 현재까지 백여개 이상의 새로운 면역항암 타겟이 제안되었지만 아직까지 PD-1, PD-L1, CTLA-4를 넘어서는 임상적 효과를 보여준 새로운 타겟은 나타나지 않았으며, 쟈운스의 경우도 그 중의 한 사례가 된 것이다. 쟈운스의 사례와 관련해서 특히 주의해야 할 두가지 점이 있다. 현재 수백개의 신규 타겟으로 진행되는 수천개의 면역항암제 관련 임상 파이프라인 중에서 어떤 타겟, 어떤 물질이 성공할 것인지를 냉정하게 판단해야 한다는 점이다. 항암 관련 면역억제환경을 구성하는 아주 복잡하고 다양한 타겟들 중에서 PD-1, PD-L1, CTLA-4를 능가할 수 있는 확실하고도 지배적인 생물학적 원리가 있는지, 임상시험 결과 직간접적 방식으로 현재 출시된 약물 대비 뚜려한 효능상의 우위가 있는지를 검토하는 것은 투자판단의 가장 필수적 전제조건이 된 것이다. 두 번째는 키트루다의 경우 항암반응이 전체 환자의 20% 내외에서만 나타난다는 점에서 반응율을 획기적으로 넓힐 수 있는 타겟등과 같이 분명한 차별화 포인트를 확인해야 한다는 점이다.◇2018년, mRNA 백신개발 기업의 등장2018년에는 총 30개 바이오기업이 나스닥 상장에 성공했다. 상장 시점에서의 기업가치 평균은 대략 4500억원이며, 5000억원 이상 가치평가를 받은 기업들은 24개이다. 진단업체로 기업가치 1조 9000억원, 6000억원을 받은 Guardant와 Armo Bioscience를 제외하면 모두 신약개발 기업에 해당한다.모더나를 포함 2018년 나스닥 상장기업들의 특징은 창업 후 5년 이내에 상장한 기업들이 모두 17개로 상장에 소요되는 기간이 상대적으로 짧아졌다는 점을 들 수 있다. 창업 5년내 상장한 기업들은 대개 새로운 모달리티에 기반하고 있거나 완전히 새로운 접근법이나 작용기전을 통해 신약을 개발한다는게 특징이다. 대개 이러한 기업들의 파이프라인은 비임상 단계에 머물러 있는 비교적 초기 기업들이 대부분이며, 그럼에도 불구하고 나스닥 시장에서는 혁신 신약(First in class)에 대한 가치평가 프리미엄이 분명하게 주어진다는 점을 확인할 수 있다. 벤처투자사 주도의 기획창업을 통해 성장한 기업으로는 Atlas Venture가 창업시킨 Replimmune, Translate Bio, Magenta, Avrobio Inc, Surface Oncology가 있으며, Arch Venture가 창업시킨 Unity Biotech, Homology Medicine이 있고, Flagship이 창업한 Rubius Therapeutics가 있다. 이들 모두 새로운 모달리티에 기반해 있으며, 상장 전후의 가치평가 차액 역시 작게는 3배에서 많게는 10배 정도의 기업가치 상승이 이루어졌다. 10배 이상 가치상승을 기록한 기업은 Red Cell 기반의 세포 치료제 개발기업인 Rubius Therapeutics인데, Flagship이 주도해서 2013년에 창업한지 5년만에 나스닥 상장에 성공했다. 모달리티 변화라는 측면에서 살펴보면 유전자편집 기술 신약개발 치료제 개발기업인 Homology Medicine, AAV기반 유전자 치료제 개발기업 Avrobio와 Orchard, 줄기세포를 통한 면역질환 치료제 개발기업 Magenta Therapeutics, mRNA 기반 치료제 개발기업 Moderna와 Translate Bio, 항암 바이러스 치료제 개발기업 Replimmune 등을 주목해 볼 수 있다. 이 중에서도 가장 크게 주목을 받았던 기업은 9조원의 가치평가를 받은, 코로나백신 치료제 기업으로 더 잘 알려진 Moderna라고 할 수 있다. 모더나의 성공적 상장 이후 Curevac이 4조5000억원 규모로 나스닥에 상장하면서 mRNA 백신의 시대가 분명하게 도래했으며, 이어서 코로나 백신을 통해 바이오업계를 넘어 전세계적 관심을 끌었다.◇모더나를 통해서 본 mRNA 시대의 등장모더나는 2010년에 창업된 기업으로 mRNA를 치료제 개념으로 개발하기 위한 플랫폼 개발에 집중했다. 2011년 Flagship이 Seed 투자에서 4000만 달러를 투자한 이후 12번의 투자라운드를 거쳐 누적 총액 27억 달러를 투자받았다. 창업 후 8년만인 2018년 모더나는 나스닥 역사상 최고가인 75억 달러로 상장에 성공했는데, 벤처투자 총액 대비 2.5배이며, 시드 투자자인 플래그쉽 투자액을 기준으로 하면 약 70배 정도의 기업가치 상승이 있었다.모더나의 경우 2010년 창업후 8년간 신비주의 개념을 고수하면서 자세한 기술개발 사항을 공개하지 않아서 많은 비판과 의심의 눈초리를 감내해야 했다. 또한 2018년 이전까지는 mRNA를 이용한 치료제 개발 임상에서 거듭되는 실패를 경험했고, 그 결과 Nature지에서 모더나의 기술력에 대해 공개적으로 의문을 제기하는 글이 발표되기도 했다. 그 결과 모더나는 2018년 이후 mRNA 치료제가 아니라 백신을 개발하는 것으로 전략을 크게 수정했으며, 2020년 현재 코로나 백신 치료제 임상성공을 목전에 두고 있다. 현재 모더나의 기업가치는 353억 달러로 상장 시점에 비해서 최소 4배 이상 급증했다. mRNA를 신약개발 물질로 활용한다는 모더나의 개발전략은 CureVac, BioNtech을 통해서도 입증되었으며, 지금 현재도 수많은 mRNA 관련 치료제 개발기업들이 전세계에서 속속 창업되고 있다. 2018년 모더나의 사상 최고가 상장은 그야말로 RNA의 시대가 본격적으로 개막되고 있음을 알리는 신호탄이 된 것이다. mRNA 시대가 본격적으로 개막하면서 우리나라에서도 서서히 RNA를 공략하기 위한 기업들이 신규창업하거나 혹은 기왕에 창업한 기업들이 수면위로 등장하고 있는데, 전세계적으로도 기술개발 초기 단계인 점을 고려하여 투자판단시 고려해야할 몇 가지 핵심적인 쟁점을 간단하게 살펴보면 다음과 같다. 첫째, RNA는 최소 5가지 이상 다양한 종류로 구성되어 있으며, 단백질 발현의 원천정보를 제공하는 mRNA, mRNA의 발현을 억제하는 miRNA, 단백질 전사를 실행하는 tRNA 등 기능과 역할이 모두 다르다. 따라서 어떤 종류의 RNA를 타겟하는지, 해당 타겟을 공략하기 위해 선택한 수단이 무엇인지를 파악하는 것이 중요하다. 타겟 RNA에 따라 사용가능한 수단이 달라지고, 타겟 RNA의 종류에 따라 그 기능과 역할이 규명된 수준이 모두 다르기 때문이다. 예를 들어서 tRNA의 기능과 역할은 잘 규명되어 있는데 반해서 하나의 세포내에 존재하는 약 36만개의 mRNA는 아직도 그 기능과 역할이 규명되지 않은게 대다수이다. 둘째, 타겟 mRNA를 공략하기 위한 수단으로 현재까지 알려진 것은 핵산물질(안티센스나 RNAi 등), 합성화합물, 혹은 인공적으로 합성된 mRNA 등이 있다. 이러한 각각의 수단을 Modality라고 부르는데, 어떤 모달리티이든간에 가장 큰 기술적 어려움은 인체내 특정 장기, 특정세포에 해당 물질을 전달하는 것이다. 특정 세포로의 전달을 위해서는 혈관장벽, 세포막 장벽, 세포질 장벽 등 여러 가지 전달장벽을 통과해야 하는데, 각각의 장벽이 가진 특성이 모두 달라서 전달도 어렵고, 특정 타겟에만 선택적으로 작용하게 만드는 것은 더더욱 어렵다. 모더나가 치료제 개발에 집중하다가 결국 백신으로 개발방향을 바꾼 이유 역시 이러한 어려움에서 찾을 수 있다. 따라서 RNA 치료제 개발기업을 평가할 때 가장 중요한 포인트는 어떤 전달기술을 가지고 있는지를 살펴보는 것이다. 셋째, RNA만이 아니라 대부분의 신규 모달리티와 관련되어 주목해야 할 포인트는 개별 파이프라인이 아니라 플랫폼의 경쟁력이다. 우리나라의 경우 임상 파이프라인을 보유했느냐 여부가 해당 기업의 가치를 평가하는 중요한 지표로 간주되는데, 미국 나스닥의 경우는 임상 파이프라인의 존재 유무는 별로 중요한 변수가 아니다. 최근 나스닥에 상장된 기업 중 신규 모달리티에 기반한 대다수는 임상 파이프라인은 고사하고 비임상 파이프라인조차 없는 경우가 많다. 투자자들이 주목하는 것은 신규 모달리티의 가능성과 해당 모달리티를 다룰 수 있는 기반기술이 얼마나 튼튼한가 여부에 더 많은 관심을 가지고 있는 것이다. 따라서 이렇게 새롭게 등장하는 기업들에 대해 투자할 때에는 해당 모달리티에서 가장 중요하게 평가되는 기반기술이 무엇이며, 해당 기업이 각각의 기반기술에서 얼마나 차별화된 경쟁력을 가지고 있는지 살펴보는 일이다.
I2020.11.15I오후 12:00