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이동기 올릭스 대표 “RNA 치료제도 핵심은 전달체, ‘갈낙’ 자체 개발”
[이데일리 김유림 기자] “중국 한소제약 라이선스 아웃은 시작이다. 앞으로 자체 개발하는 갈낙(GalNAc)을 통해 훨씬 더 올릭스(226950)에 유리한 딜이 여러 개 나올 수 있을 것으로 확신한다.”이동기 올릭스 대표. (사진=김유림 기자)15일 이동기 올릭스 대표는 이데일리와의 인터뷰에서 이같이 말했다. 올릭스는 코로나 팬데믹 이전부터 3세대 신약 RNA 플랫폼기술을 연구개발해온 바이오텍이다. 이 대표는 2004년 포항공대 교수에 임용됐을 때부터 RNA간섭 원천 기술 개발에 착수, 2010년 올릭스를 창업했다. 현재 성균관대 화학과 교수로 재직중인 그는 국내 RNA 분야 최고 전문가로 손꼽힌다. 올릭스의 가치는 RNA간섭 치료제 플랫폼기술 ‘비대칭형 올리고핵산(asiRNA)’ 기반의 신약 개발이다. DNA가 유전정보를 담고 있는 설계도이고, 중간에 RNA를 거쳐 단백질이 합성된다. 세포 내에서 실제 일은 단백질이 한다. 질병을 막기 위해서 특정 RNA를 작동하지 못하도록 하는 기술이 RNA간섭이다. siRNA는 mRNA보다 짧은 가닥으로 돼 있으며 화학적 합성이 가능하다. 질병을 유발하는 단백질을 없애려고 하는 짧은 서열만 존재하기 때문에 치료제로 개발된다. 반면 mRNA는 siRNA보다 긴 서열에 화학적 합성이 불가능하기 때문에 백신에 적합하다. 최근 올릭스가 중국내 4위 제약사인 한소제약과 체결한 라이선스 아웃의 의미는 남다르다. 올릭스는 GalNAc-asiRNA 플랫폼기술 기반으로 심혈관 및 대사성 질환 등에 대한 치료물질을 발굴, 한소제약은 R&D, 제조 및 상업화 역량을 활용해 치료제를 개발할 예정이다. 77억원의 선급금과 단계별 마일스톤을 포함해 최대 5300억원을 받는 조건의 계약이다. 이 대표는 “이번 딜은 세계에서 5번째 RNA 플랫폼기술의 딜이라는 점이 굉장한 성과다. 일각에서 선급금 규모에 대해 얘기하지만, 아무것도 없이 조선소에 가서 배 만들어 달라는 것과 비슷하다. 진정한 의미의 플랫폼기술만으로 이뤄낸 기술이전은 올릭스가 국내 최초라고 볼 수 있다”고 말했다. 이어 “한소제약이 원하는 물질을 올릭스가 만들어 주기만 하면 우리 할 일은 끝나게 되며, 타깃만 겹치지 않으면 다른 회사와도 딜이 계속 가능하다”며 “유럽 바이오기업과 연구계약을 통해 올릭스가 1년 동안 물질 검증을 진행 중인데, 한소제약 딜이 최종 비즈니스를 결정하는데 상당한 플러스로 작용할 것”이라고 했다. 한소제약의 딜이 특별한 또다른 이유는 ‘갈낙(GalNAc)’ 기술이 적용됐다는 점이다. 올릭스는 지난해 3월 미국 AM 케미컬(AMC)로부터 siRNA와 같은 핵산치료제를 간세포로 전달할 수 있는 약물전달체 기술인 N-아세틸갈락토사민(갈낙)의 특허권과 노하우에 대한 전세계 권리를 도입했다. 갈낙 도입 1년반 만에 대형 딜이 나온 것이며, 앞으로 라이선스 아웃 주기가 더욱 짧아질 것으로 전망된다. 이 대표는 “2000년대 초반 siRNA를 세포 내 전달하기 위해 개발된 기술이 우리가 잘 알고 있는 지질나노입자(LNP)다. 세계 최초 RNA 치료제 파티시란은 LNP를 사용한다”며 “이후 진보한 기술이 2010년대 나온 갈낙이다. 갈낙은 유도할 수 있는 물질을 붙여서 RNA 자체를 직접 간세포에 전달하는 기술이다. 심혈관, 대사성 질환 등 많은 질병의 유도가 간에서 발현된다. 갈낙을 붙이면 간세포로 엄청난 효율로 가게 되며, 약의 효능이 배가 된다”고 설명했다. 그러면서 독자적인 갈낙 개발 현황을 최초로 공개했다. 그는 “미국 샌디에이고 현지 랩(Lab)에서 우리만의 갈낙이 개발되고 있다. 효율은 확인했고, 독성 확인 단계다”며 “갈낙이 간세포로 가는 거 자체는 특허성이 없고, RNA에 어떻게 접합하는 지에 대한 특허가 걸려있다. 샌디에이고에서 기존 특허를 침해하지 않는 갈낙을 만들고 있는 것”이라고 말했다. 이어 “독성이 확인되고 효능이 잘 나오면 후속 갈낙 프로그램은 올릭스 자체 기술을 적용할 것”이라고 강조했다. 올릭스는 RNA를 이용한 탈모프로그램에 대한 기대감도 높다. 이 대표는 “기존 프로페시아(성분명 피나스테리드)는 전신적으로 작용하기 때문에 탈모 진행을 멈춰주는 대신 성기능 감퇴 등 부작용이 있다”며 “우리 역시 프로페시아처럼 남성 호르몬 작용을 막아주는 기전이지만, 대신 국소 두피 피부에만 작용하도록 해 혈액까지 가지 않게 한다. 부작용이 없는 프로페시아라고 이해하면 된다. 아직 개발 초기단계이지만 내부 동물실험 및 탈모환자 조직 샘플을 체취해서 진행한 아산병원 공동연구에서 우수한 결과를 얻었다”고 했다. 올릭스는 한소제약 딜을 통해 RNA 치료제 분야 톱5 안에 들어왔으며, 2025년까지 톱3로 도약할 수 있다고 자신한다. 이 대표는 “이번 딜을 계기로 글로벌 siRNA 치료제 업계에서 우리가 메이저 플레이어로 인정받을 거라고 생각한다. 한국에서 진정한 플랫폼기술의 라이선스 아웃은 올릭스가 최초라고 확신하며, 시장에서 정당한 평가를 받고 싶다”며 “향후 일어날 딜은 갑자기 아무 소문 없이 일어날 예정이다. 좀 더 짧은 주기로 여러 개의 유리한 조건의 딜이 일어날 가능성이 높다”고 덧붙였다.
김유림I2021.10.19I오전 07:53
셀리버리, 기술수출 쇼케이스 본격화...파이프라인 임상 속속 돌입
[이데일리 김지완 기자] 셀리버리가 파이프라인 임상을 본격화한다. 사실상 치료제 후보물질의 기술수출을 위한 쇼케이스다.셀리버리 연구원이 신약 후보물질 연구개발 중이다. (제공=셀리버리)셀리버리(268600)는 20일 중증염증·패혈증 치료제 ‘iCP-NI’의 임상 1상 시험계획(IND)를 폴란드에서 신청하고 승인을 기다리는 중이라고 밝혔다. 파킨슨병 치료제 ‘iCP-Parkin’은 내년 상반기 임상 1상을 개시할 계획이다. 글로벌 10위권 제약사(비공개)와 공동개발 중인 뇌질환 치료제는 다양한 적응증으로 효능 평가를 진행하고 있다. 이 회사는 최근 올리고핵산(ASO), siRNA 등으로 TSDT 플랫폼 활용 범위를 확대하기 위한 연구를 추가했다.◇ 임상 개시는 파이프라인 기술수출 위한 전략적 결정셀리버리의 핵심 기술은 ‘TSDT’로 불리는 약물 생체 내 전송기술 플랫폼이다.TSDT가 업계의 주목을 받는 것은 병든 세포를 끝까지 찾아 치료하는 효과가 있어서다. 셀리버리 관계자는 “TSDT는 약물을 ‘A세포→ B세포→ C세포→ D세포’로 옮겨가며 병든 세포를 찾아 치료한다”고 설명했다. 그는 이어 “반면 기존 전달기술은 약물이 세포 안으로 유입되더라도 질병 타깃이 없으면 다른 세포로 이동하지 못하고 분해된다”고 설명했다. 여기에 TSDT는 혈내장벽(BBB) 투과율이 5% 수준으로 종전 약물전달체의 0.5%를 압도한다. 뇌질환이나 암세포 뇌 전이에 TSTD가 유용한 약물 전달체 역할을 수행할 수 있다.셀리버리는 TSDT를 적용한 다양한 파이프라인을 개발했다. 하지만 애초 목표로 했던 후보물질 단계에서 글로벌 빅파마로 기술수출이 이뤄지지 않았다. 세포실험과 동물실험에서 TSDT 효능이 확인됐지만 글로벌 빅파마들은 대량생산에 따른 상업화 가능성엔 의구심을 가졌기 때문이다. 셀리버리의 파이프라인 임상 개시는 기술수출 활로를 열기 위한 포석이다. 셀리버리 관계자는 “글로벌 빅파마는 기술수출 이전 후보물질 검증단계에서 20여 항목을 따진다”면서 “이중 대량생산, BBB 투과율 등 1~2개 항목은 임상에서만 확인이 가능하다. 결국 여기에 번번이 막히면서 기술수출 협상에 어려움을 겪었다”고 말했다. 그는 이어 “이번 임상으로 기술수출에 가장 걸림돌이 됐던 부분에 의구심을 해소할 수 있을 것으로 기대한다”며 “또 임상을 통해 파이프라인 가치를 끌어올려 수익성을 극대화하겠다”고 덧붙였다.◇ “대량생산·BBB투과율 검증되면 수출물꼬 트일 것”셀리버리는 파이프라인 기술수출을 위한 세밀한 임상 전략을 세웠다.파킨슨병 치료제는 임상 2상까지 일동제약과 공동개발이다. 임상 비용 전액은 일동제약이 부담하고, 기술수출이 이뤄지면 사전협의 된 비율로 수익을 나누는 구조다. 셀리버리 관계자는 “파킨슨병 치료제에 글로벌 빅파마의 관심이 상당하다”며 “이번 임상을 통해 대량생산 여부와 BBB 투과율을 확인할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “이 두 가지가 확인된다면 애초 계획대로 기술수출 논의가 본격화될 것”으로 내다봤다.셀리버리는 치료제 자체 개발도 염두에 두고 있다. 이 파이프라인은 일동제약과 계약으로 임상 비용 부담이 없는 가운데, 개발 성공에 따른 수익률 극대화가 가능하다는 계산이다.염증성 싸이토카인 억제제 ‘iCP-NI’는 유럽 임상을 통해 TSDT를 면역치료제의 가능성을 살펴본다. 작용 기전상 아토피(연고), 크론병 등 광범위한 치료제로 개발이 가능해, 임상에 성공하면 TSDT 플랫폼 가치가 치솟을 전망이다.글로벌 10위권 제약사와 공동개발 중인 프리드리히 운동실조증 치료제 ‘CP-FXN’은 기술이전 협의 중이다. 셀리버리 관계자는 “이 회사는 애초 파킨슨 치료제에서 플랫폼 기술로 관심이 옮겨간 경우”라며 “뇌질환 치료제 후보물질 하나를 비임상, 전임상 실시하며 TSDT 플랫폼을 살펴봤다. 앞으로 다른 적응증에 1~2개 후보물질을 더 시험해 본 후 플랫폼 기술도입에 나설 것”으로 내다봤다. 셀리버리는 적응증과 판권 등을 잘게 나눠 TSDT 플랫폼 기술수출 협의 나설 계획이다.이번 임상은 TSDT 플랫폼 가치 재평가 계기가 될 것으로 봤다. 셀리버리 관계자는 “세포 투과 플랫폼 TSDT를 통해 다양한 파이프라인 확장이 가능하다는 점에서 기업 가치는 꾸준하게 확장될 것”이라며 “이번 임상을 계기로 기술이전 협의가 구체화할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
김지완I2021.10.21I오전 07:40
[주목! e기술] 코로나19 백신 개발 현황
[이데일리 송영두 기자] 전 세계적으로 코로나19 백신 접종이 한창이지만, 여전히 또 다른 코로나19 백신에 대한 니즈가 존재한다. 특허청 ‘mRNA 백신 특허분석 보고서’에 따르면 다양한 방식의 백신들이 개발 중이다.백신 플랫폼 기술은 핵산(DNA, RNA) 백신, 바이러스(아데노바이러스) 벡터 백신, 서브유닛(합성항원) 백신, VLP(바이러스 유사 입자) 백신, 불활성화 백신, 약독화 백신 등이 있다. 코로나19 백신으로는 화이자, 모더나의 mRNA 백신, 아스트라제네카와 얀센의 바이러스벡터 백신 및 노바백스 서브유닛 백신이 개발됐다.(자료=특허청)◇전 세계 110개 백신 개발 중코로나19 백신 개발 해외 현황은 전 세계 110개 백신(8월5일 기준) 후보물질 임상시험이 진행 중이고, 이 중 21개 백신이 승인됐다. 승인 백신 예방 효과는 화이자 95%, 모더나 94.1%, 스푸트니크V 91.6%, 노바백스 89.3%, 아스트라제네카 70%, 얀센 66%로 발표됐다.국내 임상승인 백신은 제넥신(DNA), SK바이오사이언스 3종(서브유닛), 진원생명과학(DNA), 셀리드(바이러스 벡터), 유바이오로직스(서브유닛), 큐라티스(mRNA), HK이노엔(서브유닛)이 있다.특히 화이자와 모더나 mRNA 백신은 병원체 식별 후 바이러스 서열 선택에서 임상 1상 시작까지 걸리는 기간을 종래 20개월 이상에서 약 3개월로 단축시켰다. 코로나19 mRNA 백신의 신속한 개발은 △코로나바이러스 연구(SARS-CoC-1, MERS 백신 개발, 항원 최적화) △mRNA 백신 및 치료제 연구 △지질나노입자 등 핵산 전달체 연구 △siRNA 의약품 연구 등 적어도 4가지 분야에서 오랜기간 동안 축적된 연구개발 결과의 종합산물이라는 평가다.(자료=특허청)◇치열한 특허 전쟁, 韓 지재권 분쟁 위험도 낮아코로나19 백신 특허 관련 총성없는 전쟁도 한창이다. 특허청이 mRNA 백신 관련 특허패밀리 691건을 분석한 결과, 각 권역별 점유율은 미국(72%) > 유럽(65%) > 캐나다(43%) > 호주(39%) > 일본(37%) > 중국(30%) > 동남아시아(24%) > 동유럽(18%) > 남아메리카(18%) > 한국(17%) > 유라시아(13%) > 이스라엘(11%) > 아프리카(3%) > 중동(0%) 순이었다.한국은 미국, 유럽 등의 선진국들에 비해 비교적 낮은 점유율을 나타내 향후 글로벌 백신허브로서 mRNA 백신을 생산 수출 시 지재권 분쟁 위험도가 낮은 것으로 분석됐다. 모더나 백신에 주로 사용되는 5-UTR 관련 특허 및 스파이크 단백질 면역원성을 향상시키는 prefusion 구조 관련 NIH 특허는 한국에 특허신청 되지 않았고, 화이자 백신에 주로 사용되는 5-UTR 관련 특허는 한국에 특허 신청됐다.또한 mRNA 분리정제 시 Oligo-dt affinity 또는 HPLC 방법을 사용하는 모더나 특허는 모두 한국에 특허 신청하지 않았고, 화이자 백신은 Cellulose 이용 정제법을 사용한 예가 있으며 한국에 특허 신청됐다.
송영두I2021.09.11I오전 11:18
바이오니아, 탈모 증상 완화 기능성 화장품 유럽 진출 시동
[이데일리 김지완 기자] 바이오니아가 탈모 증상 완화 기능성 화장품 유럽 진출을 본격화 한다. 바이오니아는 연내 출시 예정인 탈모 증상 완화 기능성 화장품 ‘코스메르나 에이알아이(CosmeRNA ARI)’에 대해 유럽 EU 화장품 인증 CPNP(Cosmetic Products Notification Portal) 등록 추진하겠다고 20일 밝혔다.CPNP는 유럽연합 집행위원회(European Commission) 산하의 화장품 등록 포털이다. 유럽 화장품 시장에 진출하기 위해 반드시 거쳐야 하는 관문으로 유럽은 ‘허가제’가 아닌 ‘등록제’라 CPNP 등록만 마치면 본격 시장 진출이 가능하다. 바이오니아는 CPNP 등록을 위해 미생물 검사와 제형 및 전 성분 안정성 테스트 등을 시행한다. 독일의 대표적인 글로벌 공인 인증기관인 독일 더마테스트(Dermatest)사와 인체적용시험을 6개월 이상 진행해 사용 적합성 평가에서 최고 등급(5-Star-Excellent)을 취득할 계획이다.더마테스트社는 독일의 성분 안정성 시험기관으로 품질과 피부 자극 안정성을 보증하는 글로벌 스탠다드 인증 프로그램을 제공한다. (제공=독일 더마테스트 공식 홈페이지) 바이오니아(064550)가 출시할 예정인 ‘코스메르나 에이알아이(CosmeRNA ARI)’는 세계 최초 짧은간섭 RNA(siRNA) 유전자 기술을 기반으로 한 탈모 증상 완화 기능성 화장품이다. 바이오니아의 원천 기술인 SAMiRNA가 적용된 제품으로 짧은 간섭 RNA(siRNA) 물질이 탈모에 관여하는 단백질을 만드는 유전정보를 가진 메신저 RNA(mRNA)를 분해하는 효능이 있다. 기존 출시된 제품과 달리 탈모 증상을 보다 근본적으로 해결하는데 도움을 줄 수 있다는 점이 특징이다.앞서 바이오니아는 코스메르나 에이알아이에 대해 국내에서 세 차례 인체적용시험을 진행해 인체에 부작용 또는 선천 면역반응이 없다는 것을 증명했다. 바이오니아는 하반기 식품의약품안전처의 허가 승인 동시에 국내 시장에 제품을 출시할 예정이다. 향후 코스메르나 에이알아이가 유럽 화장품 등록(CPNP)을 마치면 고기능성 제품의 차별화된 마케팅 전략으로 국내뿐만 아니라 글로벌 시장으로도 영업 판로를 확장할 계획이다. 회사 관계자는 “탈모 인구가 전 세계적으로 늘어나는 현 상황에 발맞춰 첨단 기술력이 집약된 ‘코스메르나 에이알아이’를 성공적으로 출시하고 국내외에 공격적으로 마케팅을 펼쳐 탈모 시장을 선도할 세계적인 제품으로 선보일 예정”이라며 “연내 출시를 앞둔 코스메르나 에이알아이는 주 1회 도포하는 간편한 방식으로 탈모 증상을 완화하는데 효과를 줄 수 있어 탈모 시장의 게임체인저가 될 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.
김지완I2021.08.20I오후 01:20
[주목! e기술] 탈모부터 흉터까지, RNAi 치료제가 뜬다
[이데일리 송영두 기자] 상처가 난 곳은 흉터가 생기기 마련이다. 흉터를 만드는 것이 결합조직 성장인자(CTGF)라는 유전자인데, 이 유전자를 억제해 흉터가 생기지 않게 하는 유전자가 siRNA(short interfering RNA)다. RNAi(RNA 간섭) 치료제 기전이다. RNAi란 siRNA라고 불리는 짧은 가닥의 dsRNA(double strand RNA)에 의해 서열 특이적으로 유전자 발현이 억제되는 현상을 말한다.지난 2001년부터 시작된 RNAi 연구는 현재까지 진행되고 있고, 다양한 치료제로 개발이 시도되고 있다. 암, 심혈관계, 퇴행성 뇌 질환, 안, 바이러스 감염까지 여러 질병에 적용할 수 있고, 기존 약물 치료 효과가 제한적인 난치성 질병까지 적용 가능하다. 2000년대 초반 RNAi 치료제가 차세대 신약 후보로 급부상하면서 로슈, 노바티스, 화이자 등 글로벌 제약사가 개발에 나섰지만, 사업을 중단하기도 했다. siRNA를 인체 내 표적 세포에 도달하게 하는 기술 개발에 실패했기 때문이다.GalNAc-conjugate 작용기전.(자료=한국바이오협회)◇RANi 다시 주목, 라이선스 및 M&A 거래 활발이후 해외 기업들이 효과적인 전달 기술 개발에 몰두했고, 미국 앨나일람이라는 회사가 표적 세포 및 조직에 siRNA를 효과적으로 전달하는 GalNAc-conjugate를 개발하면서 최근 3년 전부터 RNAi 치료제가 다시 주목받고 있다. 앨나알람은 2018년 최초 RNAi 치료제 ‘ONPATTRO’를 개발해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 기업이다.한국바이오협회에 따르면 전 세계 RNAi 치료제 시장규모는 2018년 기준 약 10억 달러(약 1조1300억원)에서 2025년 약 19억 달러(약 2조1500억원)로 성장할 것으로 전망된다. 2020년 11월 기준 RNAi 치료제 임상시험 건수는 총 51건으로 확인된다. 임상 1상이 29건, 임상 2상 13건, 임상 3상 9건 등이다. 질환별로 보면 심혈관계질환 15건, 암 13건, 감염질환 8건, 안과질환 5건 기타 10건으로 분류된다. RNAi 분야 선도기업으로 꼽히는 앨나일람이 가장 많은 10개 파이프라인을 보유하고 있다.RNAi 치료제에 대한 가능성이 확인되면서 지난 3년간 기술수출도 활발하게 이뤄지고 있다. 지난해 아스트라제네카와 다케다제약은 각각 사일런스 테라퓨틱스, 애로우헤드 치료제 기술을 사들였고, 2019년에는 리제네론이 앨나일람으로부터 기술을 이전받았다. 같은 해 로슈와 노보디스크는 다이서나와 기술이전 계약을 체결했다. 특히 노바티스는 더 메디신 컴퍼니를 90억 달러에 인수했다. 2018년에는 일라이 릴 리가 다이서나에게 1억 달러를 투자했고, 존슨앤드존슨은 애로우헤드에 대한 권리를 매입했다.올릭스 RNAi 파이프라인.◇국내선 올릭스 선도, 휴젤도 치료제 개발 중 국내 RNAi 치료제 개발 기업 올릭스는 비대흉터, 탈모, 간섬유화, 황반변성 등 10개 난치성 질환 치료제를 개발 중이다. 특히 지난해 10월 프랑스 안과 전문기업 떼어 오픈 이노베이션과 6억7000만 유로(약 9160억원) 규모의 기술수출 계약을 체결하며, 글로벌 시장에 이름을 각인시켰다.전임상 단계에 있던 건성·습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘OLX301A’와 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘OX301D’를 글로벌 기업에 기술수출하면서 업계 리딩기업인 다이서나, 애로우헤드 등과 같은 레벨에 올라섰다는 평가를 받고 있다.특히 지난달에는 RNAi 기반 남성형 탈모치료제 ‘OLX104C’의 우수한 효능을 입증했다. 올릭스에 따르면 남성호르몬 대사 물질 다하이드로티스토스테론을 투여해 발모를 억제한 생쥐 모델에 해당 치료물질을 투여한 결과 우수한 발모 효능이 확인됐다. 단 1회 투여로 표적 유전자 발현을 3주 이상 억제함을 확인했다.국내 보툴리눔 톡신 기업 휴젤도 RNAi 치료제 개발에 뛰어들었다. RNAi 치료제 기술을 활용해 비대흉터치료제 ‘BMT101’을 개발 중이다. 비대흉터 치료제의 경우 아직 전문의약품이 없고, 아시아 및 유색인종에게 최대 70%가 발견되는 시장성이 높은 분야다. BMT101는 올릭스로부터 이전받은 기술로 임상 2상을 진행 중이다.
I2021.03.06I오후 06:13
'96명 회사에 파이프라인 13개'...올릭스, siRNA로 3개월이면 후보물질 '뚝딱'
[이데일리 김지완 기자] 올릭스가 작은간섭리보핵산(siRNA) 플랫폼을 이용해 5년씩 소요되던 신약·치료제 후보물질 개발을 3개월로 줄여 화제다.올릭스 연구원들이 siRNA 플랫폼을 이용해 파이프라인 개발에 한창이다. (제공=올릭스)올릭스(226950)는 31일 현재 총 13개의 파이프라인을 두고 난치성 질환 치료제를 개발 중이다. 적응증을 보면 비대흉터, 건·습성 황반변성, 망막하 섬유화증, 탈모, 특발성 폐섬유화, 망막색소변성증, 신경병성통증, 간 섬유화, 간 질환, HBV, 면역항암제 등으로 다양하다. 직원 96명의 소규모 바이오기업임을 감안하면 파이프라인이 다양하다는 평가다.◇ “표적 mRNA 명확하면, 3개월이면 후보물질 도출” 올릭스가 단시간 내 다수의 파이프라인을 보유할 수 있게 된 이유는 siRNA 플랫폼 기술을 갖고 있기 때문이다. 올리스 관계자는 “전통 제약사들이 후보물질 하나 개발하는데 3~5년으로 장기간 소요된다”면서도 “하지만 우리는 작용기전(표적 mRNA)이 명확하다면 siRNA 염기서열만 변경해 해당 리보핵산(mRNA)만 잘라주면 되기 때문에 3개월이면 후보물질을 도출할 수 있다”고 설명했다. 그는 “보통 제약사들이 파이프라인 1~2개를 놓고, 잘되면 대박이고 안되면 폐업하는 것과는 다른 양상”이라고 강조했다.질병 단백질을 만드는 설계도(mRNA)를 조작하는 물질을 (siRNA)삽입하는 방식이다. 질병 단백질을 치료하는 게 아니라, 질병으로 발전할 단백질 싹을 미리 잘라버리는 기법이다. 기존 저분자화합물이나 항체치료제가 생성된 질병 단백질과 결합해 작용하는 것과는 다르다. 기존 신약개발 방법에선 단백질 형태나 위치에 따라, 공략 불가능한 단백질이 존재했고 이를 ‘난치병’ 또는 ‘불치병’으로 불렸다. siRNA를 이용하면 모든 질병 단백질에 접근 가능하고, 질병 유전자 발현을 억제할 수 있다.올릭스가 siRNA 플랫폼 통해 만들어낸 후보물질은 주요 글로벌 빅파마의 입도선매 대상이다. 안질환치료제 OLX301A·OLX301는 각각 2019년 3월과 지난해 10월 프랑스 제약사 ‘떼아’(Thea)에 이전됐다. 이 계약은 계약금, 마일스톤, 로열티 수익을 합해 최대 9160억원 규모다. 떼아는 유럽에서 안과전문의약품 매출 1위 회사다. 비대흉터 치료제 후보물질 ‘OLX101A’의 아시아권리는 휴젤에 팔려나갔다. 이 외에도 간 치료제인 갈나(GalNA) siRNA 후보물질은 고객사가 최종 테스트 단계 중으로, 기술이전 계약 직전 상태다.◇ 부작용과 독성 최소화올릭스 siRNA 기술은 여타 경쟁사 대비 탁월한 기술을 보유하고 있다. 올릭스 관계자는 “기존 siRNA는 19개 염기서열이 위·아래로 두 가닥 대칭구조”라면서 “아래가닥 염기에 표적 유전자와 결합해 mRNA를 절단하는 방식으로 작동한다. 그런데 윗 가닥 염기가 표적 유전자와 결합하면, 엉뚱한 mRNA가 잘려 부작용을 유발한다”고 설명했다. 그는 “올릭스는 이 문제를 해결하기 위해, siRNA 구조를 비대칭으로 만들었다”면서 “윗 가닥을 19개에서 15~16개로 줄이고 아래 염기는 19개로 그대로 두는 비대칭 형태다. 의도적으로 윗 염기 효능을 떨어뜨린 것”이라고 부연했다.다시 말해 윗 가닥의 siRNA 염기가 잘못된 유전자와 결합해 엉뚱한 mRNA가 잘려도 부작용을 최소화했다. 비대칭 siRNA는 올릭스만의 고유 특허다.여기에 올릭스 siRNA는 독성이 적다. 올릭스 관계자는 “여타 siRNA는 세포막을 투과하기 위해 전달체를 이용한다”면서 “하지만 전달체를 사용하면 인체 독성위험이 증가한다. 반면 올릭스 siRNA에 자가전달 물질을 결합해 스스로 세포 안까지 깊숙이 전달될 수 있도록 만들었다”고 비교했다.올릭스 파이프라인 현황.◇ “기술수출 신화 계속”올릭스의 siRNA 기술수출 소식은 계속될 전망이다. 올릭스 관계자는 “siRNA 플랫폼으로 개발한 후보물질은 RNA를 간섭하는 방식으로 치료하기 때문에 효능이 높다”면서 “일라이 릴리(Eli Lilly), 노보 노르디스크(Novo Nordisk) 등의 글로벌 빅파마들은 siRNA 플랫폼을 도입해 30여 가지 적응증을 대상으로 치료제를 개발하는 것도 이 때문”이라고 말했다. 그는 “이런 추세를 고려하면, 파이프라인, 플랫폼 기술수출 소식이 이어질 것”이라고 내다봤다.글로벌 siRNA 치료제 부문에서 최근 5년간 2000억원 이상 규모의 빅딜이 15건, 1조원 이상의 메가딜은 12건이 발생했다. 올릭스 포함 엘나일람(Alnylam), 다이서나(Dicerna), 에로우헤드(Arrowhead) 등 주요 siRNA 개발사들의 파이프라인과 플랫폼이 사노피, 베링거인겔하임, 다케다, 얀센, 아스트라제네카, 비어 등에 팔려나갔다. 그는 “siRNA는 신규 진입을 하고 싶다고 해서 할 수 있는 분야가 아니다”면서 “이미 관련 특허가 촘촘히 걸려 있어, 기존 기업들이 파이를 나눠 가질 전망”이라고 말했다.
김지완I2021.09.01I오전 08:05
‘커지던 흉터가 멈춰’...올릭스, 비대흉터치료제 12兆 시장 겨냥
[이데일리 김지완 기자] 올릭스의 세계 최초 ‘비대흉터치료제’ 개발이 순항하고 있다. 외과수술이나 사고에 의해 흉터가 계속 커지는 이 질병은 오는 2025년 12조원 규모의 글로벌 시장을 형성할 전망이다.올릭스(226950)는 27일 비대흉터치료제 ‘OLX101A’의 임상 2상이 미국·한국에서 각각 순조롭게 진행 중이라고 밝혔다. ‘OLX101A’의 미국 임상은 올릭스가, 국내 임상은 휴젤(145020)이 각각 담당하고 있다. 올릭스는 지난 2013년 휴젤에 ‘OLX101A’ 의 아시아 권리와 함께 기술을 이전했다.올릭스 연구원들이 신약후보 물질을 개발 중이다. (제공=올릭스)시장조사기관 ‘그랜드 뷰 리서치’(Grand View Research)는 글로벌 비대흉터·켈로이드(Keloid) 흉터 치료제 시장이 연평균 9.9%씩 성장하고 있다고 진단했다. 비대흉터·켈로이드 시장 규모는 올해 70억달러(8조원)에서 오는 2025년 102억달러(12조원) 규모로 확대될 전망이다.비대흉터는 외과 수술이나 외상 후 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식해 비대한 흉터가 생성되는 것을 말한다. TV나 영화에서 조폭들이 훈장(?)처럼 과시하는 울룩불룩한 복부 칼자국 상처가 바로 비대흉터다. 외과 수술 환자 가운데 약 68%에서 비대 흉터가 발생하고 있다. 켈로이드는 피부 섬유화 조직이 종양처럼 비정상적으로 증식하는 병이다. 이들 질환은 콜라겐 생성과 분해의 불균형이 주요 원인이다.그럼에도 아직 마땅한 비대흉터·켈로이드 치료제가 없다. 올릭스 관계자는 “지금까지 비대흉터 환자들은 스테로이드 주사를 맞거나 수술로 흉터를 제거하는 게 전부였다”면서 “문제는 이렇게 해도 얼마 지나지 않아 대부분 환자에게서 흉터가 다시 올라온다”고 지적했다.스테로이드 주사는 전신독성 위험에 노출되는 등 다양한 부작용을 유발한다. 외과 치료는 환자가 고통스러운 통증을 감내해야만 치료법이다. 하지만 이들 치료법도 재발률이 50% 이상으로 확실한 치료법이 아니다. 이 외에도 실리콘 시트나 물리적 압박요법 등도 비대흉터 치료법으로 소개됐지만, 효과는 불확실하고 장기(6개월에서 1년)치료를 필요로 한다.올릭스는 RNA 간섭기술을 기반으로 비대흉터치료제를 개발 중이다. 올릭스 관계자는 “CTGF가 비대흉터를 만들어내는 단백질 인자”하면서 “OLX101A는 CTFG가 단백질에서 더이상 발현되지 않도록, mRNA를 바꾼다. OLX101A(siRNA)를 체내 주입해, 흉터 섬유화를 촉진하는 단백질의 설계도(mRNA)를 바꾸는 방식”이라고 설명했다. 즉, 올릭스 비대흉터치료제는 DNA를 전사해 RNA가 생기고 RNA를 번역해 단백질이 형성되는 과정에서, RNA 정보를 바꿔 흉터가 커지지 않는 단백질로 만드는 치료제다. CTGF(Connective Tissue Growth Factor)로 결합조직 생성인자 또는 연결조직 성장인자로 섬유화를 촉진하는 단백질 인자다.OLX101A는 빠르게 상업화를 향해 가고 있다. 올릭스 관계자는 “미국 임상 2상 규모는 20명에 불과하지만, 빠르게 진행하기 위해 5곳의 사이트(병원)를 통해 진행하고 있다”면서 “임상 환자가 6개월에 2~3차례 주사를 맞는 방식이다. 마지막 환자 투여 후 6개월이면 2상 결과가 나온다”고 말했다. 그는 코로나로 임상 일정이 다소 지연된 것은 아쉽지만, 전반적으로 순조롭게 임상이 진행되고 있다고 귀띔했다.OLX101A는 동물모델에서 효과적인 섬유화 억제를 확인했다. 이같은 비임상 효력은 국제 학술지(Investigative Dermatology)에도 게재됐다. 이후 실시된 영국 임상 1상에서의 독성평가도 문제없이 마무리됐다. OLX101A는 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.OLX101A 치료제 시장 전망은 밝다는 분석이다. 올릭스 관계자는“글로벌 리서치기관의 비대흉터치료제 시장규모 100억달러 추산엔, 제왕절개 자들은 산정에서 빠져있다”면서 “이를 고려하면 실제 수요는 더 많을 것으로 보고 있다”고 진단했다. 그는 “현재 비대흉터치료제가 없는 상황이기 때문에, 출시만 하면 단번에 독점적인 시장 확보가 가능할 것”이라며 “또 젊은 여성들은 흉터에 민감도가 날로 커지고 있어, 치료제 출시에 기대감이 크다”고 덧붙였다.
김지완I2021.08.27I오후 03:09
이진 아벨리노랩 회장 “안과 검사에 IT 접목…3년후 매출 1조 자신”
[이데일리 왕해나 기자] “우리의 경쟁사는 페이스북, 구글, 애플이라고 생각한다. 유전자 검사에서 시작해 유전자 치료제, 나아가 인공지능(AI) 기반 빅데이터 등 IT 영역으로 사업을 확대하고 있다.”이진(사진) 아벨리노랩 회장은 16일 이데일리와의 인터뷰에서 “국내 코스닥 상장 시장 이후 바이오와 IT 접목을 위한 IT 역량 확대에 상당 부분 에너지를 쏟을 계획”이라면서 “국내에 연구개발(R&D) 센터 설립도 하고 싶다”고 말했다. 그동안 수많은 유전자 검사를 수행하며 수집한 환자들의 유전 정보를 분석해 빅데이터 서비스를 제공하겠다는 계획이다.아벨리노랩은 2008년 각막이상증의 한 종류인 아벨리노에 대한 유전자 검사 기술을 기반으로 설립된 회사다. 아벨리노 각막이상증은 각막이 혼탁해지는 유전적 희귀질환으로, 라식 등 시력교정술을 받은 후 실명에 이를 수도 있어 수술 전에 반드시 검사가 필요하다. 한국에서는 870명 중 1명, 미국에서는 1115명 중 1명꼴로 적지 않게 발생하지만 아직 치료법은 존재하지 않는다. 이 회장은 “각막이상증은 원래 천천히 진행되는 병이지만 라식을 할 경우 빠르면 2년 안에도 시력상실이 진행되는 유전병”이라면서 “한국에서 성공한 자신감을 가지고 2010년 일본 최대 안과병원인 시나가와 라식센터와 협업하게 됐고 2011년에는 미국에서는 실리콘밸리에 터를 잡았다”고 말했다. 이어 “처음부터 바이오와 IT분야를 접목하려고 했기 때문에 IT 산업의 메카인 실리콘밸리가 최적지라고 생각했다”고 덧붙였다. 소규모 기업이었던 아벨리노랩은 각막이상증 진단만으로 미국, 한국, 영국, 일본, 중국 5개 법인을 가진 글로벌 회사가 됐다.아벨리노랩은 안과 진단의 적응증을 점차 확대하고 있다. 2019년에는 차세대염기서열분석(NGS) 방식으로 각막이상증에 원추각막증까지 검사할 수 있는 ‘아바젠’을 출시했다. 원추각막은 각막이 돌출되는 유전자 질환으로, 환자의 최대 23%가 유전력이 있다. 내년에는 아바젠의 적응증을 녹내장까지 확대한다. 녹내장은 전 세계 1억명의 환자가 있는 실명 원인 1위의 안질환이다. 지난해까지 안 질환 검사 85만건을 달성해 1300명을 실명의 위기에서 구해냈다. 치주염과 청력상실 진단도 연구 중이다. 그는 “유전자 검사가 대부분 암질환에 집중돼 있기 때문에 다른 질병에 대한 검사 수요는 미충족 상태”라면서 “인간의 유전자는 모두 연결돼있어 유전자를 제어하고 편집할 수 있는 기술을 확보한다면, 다른 연구분야로 확장할 수 있는 길은 얼마든지 열려있다”고 역설했다.유전자 검사의 기반 기술은 코로나19 팬데믹(대유행)에서도 빛을 발했다. 아벨리노랩의 연구진들은 지난해 초 중국에서 코로나19가 발생하자마자 유전자 진단에서 쌓아온 기술을 코로나19에도 적용했다. 미국의 질병통제예방센터(CDC)로부터 인정받은 방법으로 진단에 착수, 올해 5월 기준으로 200만건의 누적 검사를 실시했다.아벨리노랩은 단순히 유전자 검사를 하는 기업에서 유전자치료제 개발기업으로 성장하고 있다. 크리스퍼-캐스9 유전자가위와 짧은간섭 리보핵산(siRNA)을 활용해서다. 이 회장은 “유전자를 편집하는 과정에서 유전자변형을 초래할 수 있는 ‘비표적 효과(Off target Effect)’를 줄이는 특허를 확보했다”면서 “기본 특허는 아니지만 반드시 필요한 특허이기 때문에 많은 회사들이 필요로 할 것”이라고 말했다. siRNA 각막이상증 치료제는 비임상을 마무리하고 임상시험을 준비 중이다. 그는 “DNA를 건드리지 않고 망가진 유전자에 대한 상보적인 RNA를 넣어 유전자를 제어하는 형식”이라면서 “점안액처럼 국소 부위에 투약하는 방식이어서 전신 면역반응 부작용을 우려하지 않아도 된다”고 말했다. 이 과정에서 수많은 의약계 석학들이 아벨리노랩에 합류했다. 각막이상증 유전자치료제의 권위자 타라 무어 연구·개발 최고책임임원, 엘러간·애보트·칼자이스 등에서 44년간 근무한 제임스 마조 이사회 위원도 영입했다. 지난 1일 세계경제포럼 4차 산업혁명센터(C4IR)장을 역임했던 무라트 손메즈 씨도 아벨리노랩에 함께했다. 이 회장은 “세일즈 마케팅 인력은 노바티스, 비즈니스 개발 인력은 알콘에서 왔다”면서 “이들이 합류하는 이유는 딱 하나, 우리가 가는 길이 세상을 바꿀 수 있을 것 같다는 확신에서다”라고 자신했다.아벨리노랩은 IT기업으로의 확장을 도모하고 있다. IT 인재가 많은 한국에서 코스닥 상장을 진행하는 것도 이 때문이다. 이 회장은 “지난해 1000억원 수준이었던 매출액은 올해 2500~3000억원이 될 것이고 계속 성장할 것”이라면서 “2024년 AI 기반 빅데이터 서비스까지 더해져 매출액이 1조원을 넘을 것”이라고 말했다.
왕해나I2021.08.17I오전 07:30
[바이오 메카 대학들]⑤성대·한양대 교원 창업 독려…고대 기술지주 ‘활발’
[이데일리 왕해나 기자] 대학이 바이오 벤처의 ‘요람’이 되고 있다. 대학에서 우수한 연구실적을 거둔 교수들이 잇따라 바이오 벤처를 창업하고 있어서다. 이데일리는 지난 2000년대 초반부터 올해 상반기까지 국내 10대 대학이 키운 바이오 기업을 조사했다. 대상은 서울대, 고려대, 연세대, 서강대, 성균관대, 한양대를 비롯해 4개 과학기술특성화대학(포스텍, 카이스트, 유니스트, 지스트)의 교원 창업 바이오 기업과 기술지주가 투자한 주요 바이오 기업이다. 가장 많은 교원 창업 및 기술지주 투자 기업을 배출한 서울대와 포스텍 이외에도 대학들은 우수한 인력과 겸업 규제 완화 등으로 벤처 창업 활성화에 기여하고 있었다. 연구비 유치 등 직접적인 투자도 확대하는 추세다.성균관대(왼쪽)와 한양대 전경.(사진=각 대학)종합대학 중에서는 서울대 다음으로 성균관대와 한양대가 주요 바이오 기업을 많이 배출한 것으로 나타났다. 성균관대와 한양대의 교원 창업기업은 각각 14곳과 11곳으로 종합대학 6개 중 상위권을 차지했다. 성균관대의 교수 창업 1호 기업은 올릭스(226950)다. 이동기 화학과 교수는 2010년 짧은 간섭 RNA(siRNA) 구조의 치료제를 개발하는 플랫폼을 개발하며 창업에 뛰어들어 코스닥 시가총액 6000억원의 기업으로 성장시켰다. 박웅양 의과대학 교수가 2018년 설립한 정밀의료 유전체 분석 전문기업 지니너스는 연내 상장이 목표다. 설립 후 3년 동안 국내 대표 벤처캐피털(VC)인 KB인베스트먼트, IMM인베스트먼트, 한국투자파트너스 등으로부터 258억원을 투자받을 정도로 잠재력을 인정받은 기업이다. 한양대 창업 기업 중에서는 아데노바이러스를 이용한 항암제를 개발하는 진메디신이 간판 기업이다. 윤채옥 생명공학과 교수는 2014년 진메디신을 설립해 2023년 기업공개(IPO)를 노리고 있다. 기술지주회사의 투자활동이 가장 두드러지는 곳은 고려대다. 고려대는 자체 기술지주를 통해서 18곳의 기업에 투자했고 고대의료원 의료기술지주를 통해서도 19곳을 지원했다. 하반기 기술특례상장에 도전하는 신경계 질환 치료제 개발업체 뉴라클사이언스가 대표적이다. 코로나19를 통해 급부상한 신속진단키트 업체 바이오젠텍, 압타머(특정 분자에 특이적으로 강하게 결합할 수 있는 핵산)를 이용한 유방암 표적치료제를 개발, 전임상을 준비하는 테라켄 등도 관심을 받고 있다.과학기술특성화 대학들은 교원 창업 바이오 기업 수가 모두 두자릿수로 활발했다. 카이스트가 11곳, 유니스트가 17곳, 지스트가 13곳이다. 주요 기업으로는 △돌연변이 유전자 발현을 조절하는 RNA 치료제를 개발하는 소바젠(카이스트) △퇴행성 질환에 적용하는 노화세포 제어 기술을 개발하는 퓨전바이오텍(유니스트) △펩타이드 바이오 소재를 연구하는 애니젠(지스트) △마이크로바이옴 기반 면역항암제 개발 기업 지놈앤컴퍼니(지스트) 등이다. 이들은 미래과학기술지주회사를 공동설립해 바이오 기업을 육성하고 있을뿐만 아니라 각 대학별로도 기술지주를 설립해 바이오 창업을 돕고 있다. 카이스트가 중심이 돼 만들어진 미래과학기술지주가 투자하고 있는 바이오 기업은 총 17곳이며, 포항공대와 유니스트는 자대 기술지지주회사를 통해 각각 12곳과 5곳을 지원하고 있다.10개 대학 이외에도 코스닥 시가총액 1조원이 넘는 바이오 기업을 길러낸 대학들은 또 있다. 메디톡스(086900)의 정현호 대표는 선문대에서 응용생물학부 교수로 재직하다가 동료들과 보톡스 전문회사를 설립, 국내 최초이자 세계에서 4번째로 보톡스 제품 개발에 성공했다. 이준행 박셀바이오(323990) 대표는 전남대 교수다. 2010년 자가유래 면역세포를 기반으로 한 항암면역치료제 개발기업을 창업, 간암치료에 임상 2상에 진입했다.대학의 우수한 인력과 연구 인프라, 겸업 및 휴직의 보장이 바이오 벤처 활성화를 이끌었다는 분석이다. 성균관대 관계자는 “대학의 자체 투자기구를 체계화 하는 등 창업 분위기를 조성하고 가치창출과 사회공헌을 위한 새로운 플랫폼을 조성하고 있다”고 말했다. 한양대 관계자는 “한양대는 바이오원천기술개발의 본산인 의대, 의공학 및 의료데이터 분석기술을 제공할 수 있는 공대, 의료경영 인력을 공급하는 경영대학이 한 캠퍼스내에 있는 국내 유일의 대학”이라면서 “학내 연구과제를 사업화하려는 시도는 지속되고 있다”고 말했다.연구만 해온 교수들이 투자 유치에 어려움을 겪는 점을 감안해 직접 투자하기도 하고 투자자를 연결하기도 한다. 박한수 지놈앤컴퍼니 대표는 “비상장 시기에 지스트의 창업 지원프로그램의 도움으로 연구비를 수주할 수 있었다”면서 “특허나 기술이전에 대한 논의를 통해 학교와 기업과의 소통에 큰 도움을 받고 있다”고 했다. 이어 “최근 승진에 있어서도 창업, 기술수출 등 산업에 기여하는 경우에 인정해주는 항목들도 생겨나고 있어 학내 창업을 장려하는 분위기가 확대되고 있다”고 덧붙였다.
왕해나I2021.08.10I오전 07:57
홍선우 엠큐렉스 대표 “국내 유일 mRNA 코로나 백신 특허 회피 기술 확보”
[이데일리 김유림 기자] “mRNA 백신 개발사들이 간과하고 있는 중요한 원천 특허인 분자구조 설계 기술을 국내 최초이자 유일하게 확보했다.”홍선우 엠큐렉스 대표. (사진=엠큐렉스)홍선우 엠큐렉스 대표는 지난 23일 이데일리와의 인터뷰에서 “백신 허브 생산기지 구축도 중요하지만, 결국 원천기술을 갖고 백신을 만들 수 있는 회사도 있어야 한다”며 “해외에서 원천기술을 대부분 보유하고 있는 상황에서, 다음 팬데믹이 오면 백신 주권은 또 없을 거다. 결국 원천기술을 확보해 개발부터 생산까지 한국에서 이루어져야 한다”며 이같이 말했다. 엠큐렉스는 코스닥 상장사 올릭스(226950) 자회사이며, mRNA 백신 개발을 위해 올해 1월 설립했다. 지난 6월 65억원 규모의 pre시리즈 A투자 유치도 마쳤다. 아주IB투자, 키움인베스트먼트, 위드윈인베스트먼트, 스닉픽인베스트먼트, 삼양홀딩스, 올릭스, 피씨엘 등이 참여했다.홍 대표는 포항공대에서 학사와 박사를 거쳐서 siRNA를 활용한 기초 및 응용 연구를 지속적으로 수행한 RNA 전문가다. 다수 siRNA 특허 및 논문 실적이 있으며, 올릭스 핵심 기술 중 하나인 cp-asiRNA 특허 발명자다. 올릭스 연구소장 재직 당시 범부처신약개발사업단의 ‘자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대흉터 억제 신약의 전임상시험 및 임상시험’ 등 정부과제 연구책임자로 성공적인 과제를 수행했다. 현재 상용화된 mRNA 백신의 핵심 기술이자 특허는 두 가지다. 백신을 감싸는 ‘겉’ 물질인 지질나노입자(LNP), mRNA ‘안’을 설계하는 메틸수도유리딘이다. 화이자와 모더나는 두 기술 모두 원천 특허기업으로부터 들여왔다. 국내에서 mRNA 백신 개발 기업들이 LNP 기술 확보는 했지만, 아직 메틸수도유리딘에 대한 소식은 없다. 화이자와 모더나의 메틸수도유리딘은 셀스크립트의 특허다. 셀스크립트 특허는 국내에서 2030년까지 걸려있으며, 엠큐렉스는 회피 기술 확보에 성공했다. 홍 대표는 “모두가 간과하고 있는 mRNA ‘안’을 제대로 설계할 수 있는 기술이 없으면 개발에 실패할 수 밖에 없다”며 “우린 기존 셀스크립트 특허를 회피하기 위해 연구진과 변리사가 머리를 맞대고 만들게 됐다. 신동원 박사가 이 부분에 대한 역량을 갖고 있어서 도움이 많이 됐다. 특허를 등록하면 기술이 공개되기 때문에 당분간 극비로 진행할 계획이다”고 설명했다. 엠큐렉스 CTO(최고기술책임자)인 신동원 박사는 미국 트라이링크에서 5’-캡핑(capping) 기술인 클립캡을 개발한 주역이다. 트라이링크 5’-캡핑 클린캡은 모더나와 화이자 mRNA 백신에 들어간다. 트라이링크 클린캡이 상업화된 백신에 사용된 유일한 제품이며, 사실상 독점할 수밖에 없는 구조다. 엠큐렉스가 국내 최초이자 유일하게 mRNA 백신 ‘안’을 설계할 수 있었던 원동력은 고급 인력 영입에 성공했기 때문으로 분석된다. 엠큐렉스가 자체 확보한 또 다른 기술은 ‘생산 노하우’다. 홍 대표는 “mRNA를 반응시키고 정제하는 방법은 여러가지이며, 최적의 기술을 확보하기 위해서는 고급 기술이 필요하다. 분석법에서 깨끗하지 않은데 오히려 독성은 더 적게 나오기도 하고, mRNA를 어떤 기기에 몇 마이크로그램을 넣어서 반응시켜야 하는지도 파악해야 한다”며 “전통 방식의 백신이나 신약개발 공장에서 보면 훨씬 어려운 기술이라고 얘기할 정도다. 엠큐렉스는 트라이링크에서 RNA 생산을 해왔던 자체 인력이 있으며, 생산기술을 확보한 상태”라고 설명했다. (자료=엠큐렉스)엠큐렉스는 외부협력을 적극 활용할 방침이다. mRNA 백신 ‘겉’ 물질은 삼양홀딩스로부터 들여올 예정이다. 삼양홀딩스 바이오팜 그룹은 siRNA, mRNA, pDNA 등 핵산과 항암바이러스 등 바이오 의약품을 인체 내에 안정적으로 전달하는 약물전달체 개발에 주력하고 있다. 향후 후기 임상과 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 대량생산, 허가 및 판매도 외부협력을 통해 진행할 계획이다. 홍 대표는 “2023년 mRNA 코로나 백신 상용화 목표를 완성하려면 모든 과정을 자체적으로 개발하기 보다는 각 기술마다 잘하는 회사와 외부협력이 훨씬 효과적”이라며 “우리와 함께 일하게 되면 지분이 들어올 수도 있고, 조인트벤처(JV) 형태로 갈 수 있는 등 모든 가능성을 열어 두고 있다. 올릭스가 따로 자회사를 설립한 핵심 이유이기도 하다. 이미 mRNA 백신은 상용화됐기 때문에 빠른 개발이 목표다. 유연한 구조로 가져가야만 빠른 개발이 가능하다”고 강조했다. 그는 “우리나라가 mRNA 백신 원천기술이 없으면 결국 생산 공장밖에 되지 못한다. 앞으로 나올 새로운 팬데믹에서 한국에 생산을 맡긴다는 보장도 없다”며 “백신 주권이 꼭 필요한 상황에서 엠큐렉스는 핵산치료제 기술 경영에 전문성을 보유하고 있다. mRNA 치료제 및 백신에서 원천기술 확보, 후보물질 도출 및 최적화, 약리 분석, 전임상 시험 등 연구부터 기술 사업화까지 주도해 내겠다”고 덧붙였다.
김유림I2021.07.27I오후 04:09