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[이데일리 송영두 기자] 올들어 GC녹십자가 잇달아 희귀질환 치료제 분야에서 성과를 내면서 주목받고 있다. 최근 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 ‘리브말리’가 품목허가를 받았다. 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품(RPDD)으로 지정받았다. 희귀질환 치료제는 이전까지는 낮은 유병률에 따른 수익성 문제로 제약업계로부터 외면을 받았다. 하지만 최근 다양한 정부 지원정책과 급성장 시장을 등에 업고 새로운 블루오션으로 급부상하고 있다.

GC녹십자(006280)는 산필리포증후군 A형 치료제처럼 직접 개발하는 것은 물론 오픈 이노베이션도 적극 활용, 희귀질환 치료제 개발에 집중한다. 지난달 28일 미국 카탈리스트 바이오사이언스와 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인 도입 계약을 체결했다. 글로벌 임상 3상 단계 물질 포함 총 3개 파이프라인을 확보하게 됐다. 허은철 GC녹십자 대표는 “희귀 혈액응고장애 질환을 비롯해 다양한 희귀질환으로 고통받는 환자들의 치료 환경 개선을 위한 노력을 글로벌로 확장해 나갈 것”이라며 희귀질환 치료제 시장을 정조준하고 있다.

희소성, 질환 심각성, 대체 치료제가 없는 경우 희귀질환으로 구분된다. 글로벌 희귀의약품 시장은 2022년 200조원에서 연평균 12% 성장해 2026년 360조원에 이를 것으로 전망된다. 세계적으로 매년 8000건 이상의 유전 및 후천성 희귀질환이 발생하고 약 200건 이상의 새로운 희귀질환이 발견된다. 세계 인구 4%인 6억명이 희귀질환을 앓고 있지만, 희귀의약품으로 승인된 약은 5%에 불과하다.

각국 정부가 희귀의약품 개발과 관련해 각종 규제 개선과 인센티브 등 당근책을 내놓고 있는 것도 관련 시장 확대에 불을 지피고 있다. 미국은 희귀의약품법과 희귀의약품 지정 제도를 통해 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 신속 심사 등 다양한 혜택을 제공하고 있다.

그래픽=김정훈 기자.(자료=한국보건산업진흥원)

희귀의약품 매출이 급증, 대박을 터뜨리는 사례도 속속 생겨나면서 시장성도 입증됐다. 에볼류에이트 파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 매출액 규모는 2016년 910억 달러에서 2021년 1550억 달러로 70% 늘었다. 흑색종 등 18개 암에 사용되고 있는 희귀의약품 키트루다(머크)는 2022년 매출이 약 209억 달러(약 26조원)로 집계됐다. 키트루다는 세계 매출 1위 의약품이기도 하다.

빅파마 10곳 중 9곳이 희귀질환 치료제를 개발 중일 정도로 제약업계에 이 분야는 이미 핵심 화두가 됐다. MSD, 애브비 등 5대 글로벌 제약사 제품이 희귀의약품 시장 46.6%를 차지한다. 국내에서는 메드팩토(235980), 티움바이오(321550), 보로노이(310210) 등 바이오 기업들과 한미약품(128940), GC녹십자, 유한양행(000100), 제일약품(271980) 등 전통제약사들이 앞다퉈 희귀의약품 개발에 나서고 있다.

이승규 한국바이오협회 부회장은 “국내외 기업들이 희귀의약품 개발에 뛰어드는 것은 블루오션 시장으로 평가받고 있어서다”며 “미국에서는 희귀의약품 개발시 7년간 독점적 지위를 인정해주고, 신속 허가심사로 개발 기간 단축 및 개발비 절감이 가능하다”고 강조했다.