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[이데일리 류성 제약·바이오 전문기자] 국내 바이오벤처가 자폐증의 경과를 근본적으로 개선할 가능성이 있는 새로운 치료 방법을 제시해 주목받고 있다.

한평림 이화여대 교수를 책임자로 하는 이화여대·서울대병원·엠디헬스케어 연구진은 “락토바실러스 유산균에서 추출한 세포외소포(락토베시클)가 자폐증 증상을 개선할 수 있다는 사실을 동물 실험을 통해 확인했다”고 3일 밝혔다.

이 연구팀은 자폐증 관련 유전자에 돌연변이가 있는 생쥐를 대상으로 실험했으며, 락토베시클을 투여한 생쥐에서 자폐증과 유사한 행동(사회적 상호작용과 소통능력 감소, 반복 행동 등)이 크게 개선되는 결과를 얻었다.

자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 사회적 의사소통의 어려움, 감각에 대한 예민성, 반복적인 행동이 특징인 발달 장애이다. 이 질환은 원인이 다양하고 복잡해 효과적인 치료법 개발이 난관에 봉착해있다. 최근 자폐증의 병인에 미생물-장-뇌 축 이상이 중요한 역할을 한다는 사실이 속속 밝혀지고 있다.

자폐증 핵심 증상을 조절하는 락토바실러스 EV (락토베시클)의 작용기전 (엠디헬스케어 제공)

이 연구진은 “자폐증의 원인 중 하나는 뇌에서 신경 발달과 시냅스(신경 세포 간 연결)를 조절하는 유전자들의 기능이 제대로 작동하지 않는 것”이라면서 “락토베시클이 이러한 유전자들의 발현을 조절하여 자폐증 병인에서 감소된 유전자 발현을 정상적으로 회복시킨다는 것을 확인했다”고 강조했다. 특히 자폐증과 관련된 유전자 데이터를 모아놓은 SFARI 데이터베이스에 포함된 유전자들이 회복된 점은 이 치료법의 과학적 근거를 더욱 뒷받침한다고 부연했다.

연구팀은 락토베시클이 자폐증과 관련된 뇌의 특정 부위, 특히 선조체(운동 조절 및 보상 처리 담당)와 해마(기억 담당)에서 효과를 발휘한다는 것을 발견했다. 이 부위에서 유전자 발현이 개선되었으며, 이는 락토베시클이 뇌의 특정 기능 이상을 바로잡는 데 도움을 줄 수 있음을 시사한다는 게 연구진의 설명이다.

연구진은 이어 “락토베시클이 옥시토신과 그 수용체의 기능을 회복시킨다는 점을 확인했다”면서 “옥시토신이 부족하거나 관련 유전자가 손상된 생쥐에서 락토베시클을 투여한 결과, 사회적 행동이 정상적으로 회복되는 것을 관찰했다”고 말했다. 옥시토신은 신뢰와 유대감을 형성하는 데 중요한 호르몬으로, 자폐증에서도 중요한 역할을 한다.

이번 연구의 책임자인 이화여대 한평림교수는 “락토베시클은 단순히 증상을 완화하는 것이 아니라, 자폐증의 근본적인 병리를 타겟으로 하는 혁신적인 치료법이 될 가능성이 있다”고 의미를 부여했다.

락토베시클을 발굴, 개발한 엠디헬스케어의 김윤근 대표는 “이번 연구를 통해 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상 치료에 있어 중요한 돌파구를 마련했다”며 “락토베시클은 유익한 유산균이 분비하는 물질이고, 식품으로 사용 가능하기 때문에 향후 임상시험을 통해 자폐증환자에서 효능을 입증하여 의료식품으로 글로벌 시장에 진출할 계획이다”고 밝혔다.

이번 연구결과는 미생물-장-뇌 축 이상에 의해 발생하는 자폐증을 유익균이 분비하는 나노 베시클로 치료가 가능하다는 과학적 근거를 제시한 논문으로 네이쳐 자매지인 Exp Mol Medicine (IF: 12.8)에 게재됐다.