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[이데일리 김지완 기자] 36.4%. 박셀바이오(323990)가 최근 간암 환자를 대상으로 한 Vax-NK 임상에서 기록한 완전반응률(CR)이다. 암세포가 30% 이상 줄어든 부분관해(PR)를 포함한 객관적반응률(ORR)은 63.6%까지 치솟는다.

현재 간암 1차 치료제로 쓰이는 소라페닙, 렌바티닙의 완전반응률은 각각 0.4%, 1.3% 등에 불과하다. 객관적반응률까지 범위를 확장해도 각각 9.2%, 24.1%에 그친다. 모두 Vax-NK 상대가 되질 못한다.

Vax-NK 세포치료제를 생산중인 박셀바이오 연구원. (제공=박셀바이오)

17일 박셀바이오에 따르면 Vax-NK는 현재 전국 주요 병원 5곳서 임상 2a상을 진행하고 있다. 총 20명의 간암 환자를 대상으로 한 이 임상에서 지난달 12번째 환자까지 등록이 완료됐다. 첫 환자부터 완전관해가 확인되는 등 성공적인 임상이 이어지고 있다.

박셀바이오는 완전반응률, 객관적반응률, 질병조절률, 중앙생존기간, 무진행생존기간 등 모든 평가지표에서 렌바티닙·소라페닙을 압도했다. 특히, Vax-NK 임상에 참여한 환자는 모두 절제수술이나 표준항암치료에도 반응하지 않는 등 상태가 좋지 않았다.

박셀바이오 관계자는 “고용량의 NK세포 치료제를 간동맥을 통해 간에 직접 투약했다”면서 “그 결과 낮은 부작용에 비해 높은 치료 효과를 보였다”고 말했다.

1상은 몸풀기? 2a상 투여량 2배 늘려

여기서 놀라운 건 2a상에선 더 나은 결과가 예상된다는 데 있다. 박셀바이오는 2a상에서 Vax-NK 투여량을 1상보다 2배 늘렸기 때문이다.

박셀바이오 관계자는 “Vax-NK를 간동맥내로 고용량을 투여해도 부작용이 없었다”면서 “2a상에서 투여용량을 2배 증량해 치료 효과 상승과 지속을 기대하고 있다”고 말했다.

그는 Vax-NK 임상 1상에서 심각한 이상반응이 한 명도 없었다고 부연했다. 식품의약품안전처(식약처)는 VAX-NK 투여량 2배 증량을 승인하는 과정에서, 2a상 환자 중 첫 3명의 등록 환자에 대해 안전성 평가를 실시를 요구했다. 3명의 환자들은 Vax-NK 2배 증량에도 이상반응이 나타나지 않았고, 식약처는 용법 변경을 허락했다.

조건부 허가·기술수출 동시 진행

박셀바이오는 임상 2a상 종료 후 임상 2b상 진입, 조건부 허가 신청, 기술수출(라이선스 아웃) 등을 동시에 진행할 계획이다. Vax-NK 임상 2a상은 내년 종료되고, Vax-NK 임상 2a상 중간 데이터는 올 3분기에 발표될 예정이다.

박셀바이오 관계자는 “Vax-NK는 세포치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다”면서 “대체 치료제가 없고 생명을 위협할 수 있는 중대질환 치료를 목적으로 하기 때문에 신속처리 대상으로 지정될 수 있다”고 설명했다. 이어 “일반적으로 중대한 질병인 암은 치료 대안이 없는 환자가 많아 신속심사 트랙으로 허가된 사례가 많다”고 부연했다.

그는 “국내에선 직접 제품을 출시해 판매할 계획”이라면서 “라이런스 아웃은 해외 진출을 목적으로 진행할 예정”이라고 밝혔다.

박셀바이오는 현재 다수의 해외 제약바이오사로부터 공동연구 개발 등을 포함한 다양한 형태의 협업 요청이 있어, 여러 방향으로 논의 중이라고 귀띔했다. 실제 박셀바이오는 미국 코레아테라퓨틱스와 Vax-NK 표면에 항체약물복합체(ADC) 부착해 ADC-NK 치료제 개발을 진행 중이다. ADC가 NK치료제를 암세포까지 전달하면, NK치료제가 암세포를 공격하는 방식이다.

Vax-NK 임상 1상 결과. (제공=박셀바이오)

상업화를 위한 기술개발도 순항하고 있다. 박셀바이오는 지난 3월 식약처로부터 Vax-NK 임상 2a상 치료제 제조방법을 ‘혈액 채취 당일 제조 → 냉동 후 해동된 혈액세포로 제조’로 변경 승인받았다. 일반적으로 면역세포 치료제는 세포가 가장 신선할 때 제조해야 그 치료 효능이 높고 제조 효율이 올라간다. 하지만, 박셀바이오는 냉동 후 해동된 혈액세포로도 이전 방식과 동등성을 유지하는 기술을 개발하는 데 성공했다.

그는 “Vax-NK는 혈액세포 채취 과정을 한 번만 진행해도 10회 치료할 수 있는 충분한 용량의 치료제 제조가 가능하다”면서 “혈액세포의 장기보존이 가능하게 돼, 치료제 제조효율을 높이는 한편, 비용 절감이 가능해졌다”고 강조했다.

“월등한 치료 효과...시장평정 당연”

간암 치료제 제1 옵션으로 성장할 수 있다고 봤다. 박셀바이오 관계자는 “Vax-NK는 기존 진행성 간암 표준치료제보다 월등히 높은 효과를 보여주기 때문에 시장선점은 큰 무리가 없을 것”이라고 내다봤다.

Vax-NK의 시장가치도 상당 수준으로 평가했다. 그는 “GC셀 이뮨셀엘씨의 경우 NK세포가 포함된 치료제”라면서 “반면 Vax-NK는 고순도의 NK세포로 구성된 치료제로, 이뮨셀엘씨보다 훨씬 높은 약가가 결정될 것”이라고 전망했다. 이뮨셀엘씨는 간세포암 제거술 이후 종양제거가 확인된 환자에 시행하는 보조요법이다. 이뮨셀엘씨는 총 16회를 투여로, 치료비가 8000만원(1회 500만원)에 이른다.

간암은 국내에서 7번째로 많이 발생하는 암이다. 국가암등록통계에 따르면 2019년 국내 간암 신규 환자는 1만 5605명으로 갑상선암, 폐암, 위암, 대장암, 유방암, 전립선암 다음으로 많았다. 간암의 최근 5년간(2015~2019) 생존율은 37.7%로, 전체 암 생존율 70.7%의 절반 수준에 불과하다.

박셀바이오 관계는 “오는 3분기 예정된 10~12명의 등록 환자를 대상으로 한 중간결과 발표에 주목해 줬으면 한다”면서 “대규모 임상연구, 표준치료법 비교 임상 등을 통해 Vax-NK가 새로운 간암치료제로 자리잡을수 있도록 하겠다”고 말했다.