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[이데일리 신민준 기자] 혁신 신약 개발 전문기업 뉴라클사이언스가 내년 하반기 코스닥 상장을 추진한다. 뉴라클사이언스는 세계 최초 돌발성 감각신경성 난청 치료제를 개발하고 있다. 뉴라클사이언스는 코스닥상장을 통한 자금 조달을 통해 향후 망박병증, 알츠하이머 치매 등으로 적응증을 확장한다는 전략이다.

성재영 뉴라클사이언스 대표이사. (사진=뉴라클사이언스)

NS101, 임상 1상에서 안전·내약성 등 확인

14일 바이오와 증권업계에 따르면 뉴라클사이언스는 최근 한국거래소 지정 기술성 평가기관 두 곳으로부터 각각 A등급과 BBB등급을 받아 기술성 평가 심사를 통과했다. 기술성 평가란 코스닥 기술특례상장을 위한 첫 관문으로 우수한 기술력과 사업성을 가진 기업이 일정 등급 이상을 받은 후에야 상장예비심사를 청구할 수 있는 자격을 부여하는 제도를 말한다. 뉴라클사이언스는 내년 상반기 중 상장예비심사를 청구해 같은 해 하반기 코스닥시장에 상장하는 것을 목표로 하고 있다.

뉴라클사이언스의 핵심은 항체 기반 신약 후보물질 ‘NS101’이다. NS101은 창업자인 성재영 대표이사(고려대 의과대학 대학원 의학과 주임교수)가 2005년부터 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다.

NS101은 중추신경 및 감각신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질 ‘FAM19A5’를 타깃으로 한다. FAM19A5 단백질은 신경돌기의 성장과 신경세포의 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있다. NS101은 이를 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진해 퇴행성 뇌질환 등을 근본적으로 치료할 것으로 기대되고 있다.

뉴라클사이언스의 NS101 알츠하이머 치매 치료용 항체 신약 제조 기술은 산업통상자원부 국가기술표준원으로부터 ‘NET’(New Excellent Technology) 신기술 인증도 획득했다. NET 신기술 인증은 산업기술혁신법 제15조 2항에 따라 국내 최초로 개발했거나 기존 기술을 혁신적으로 개선·개량한 신기술을 발굴해 우수성을 인증해 신기술의 상용화 및 기술거래를 촉진하고자 산자부가 부여하는 인증 제도다.

뉴라클사이언스는 관계자는 “FAM19A5 단백질을 타깃으로 임상을 진행하고 있는 기업은 전 세계에서 뉴라클사이언스가 유일하다”며 “이런 이유로 약물화를 위해 10년 이상의 긴 시간이 소요됐다”고 설명했다.

뉴라클사이언스는 퇴행성 신경질환을 적응증으로 지난 1월 완료된 NS101의 캐나다 임상 1상 시험에서 안전성과 내약성 등에 대한 우수한 데이터를 확보했다. 임상 1상은 무작위배정, 위약 대조, 단회 투여 용량 증량 시험으로서 진했다. 임상 1상은 건강한 성인 자원자 64명에 대해 최소 용량(0.25밀리그램(mg)/킬로그램(kg))부터 최대 투여 용량(48mg/kg)까지 8개 코호트로 구성돼 순차적 용량 증량이 이뤄졌다. 뉴라클사이언스는 NS101 정맥투여 후 2개월 동안 시험대상자들을 추적 관찰해 안전성과 내약성 등을 평가했다.

그 결과 NS101 투여군이 위약 투여군 대비 안전함이 입증됐다. 뉴라클사이언스는 임상시험 기간 동안 중대한 이상반응이나 이상반응으로 인한 중도탈락도 없었다고 밝혔다.

뉴라클사이언스 관계자는 “임상 1상 결과는 NS101이 모든 투여 용량에서 안전하고 내약성이 있고 약력학 바이오마커인 표적 단백질과 용량 비례적으로 표적 결합하고 있다는 것을 나타냈다”며 “이러한 긍정적인 1상 결과는 후속 임상개발 단계로 나아갈 수 있도록 하는 근거가 되고 있다”고 말했다.

전 세계 돌발성 감각신경성 난청 치료제 ‘無’

뉴라클사이언스는 북미 임상 1상 시험 결과를 토대로 국내 임상 시험 진행에도 속도를 내고 있다. 뉴라클사이언스는 지난 8월 식품의약품안전처에 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 임상 1b/2a상 시험계획을 신청했다. 돌발성 감각신경성 난청이 다른 적응증과 비교해 NS101의 치료 효과를 가장 빠르게 입증할 수 있기 때문이다.

뉴라클사이언스는 이르면 내년 초 국내 주요 병원에서 환자 투여를 실시할 예정이다. 전 세계 난청 환자는 약 5억명으로 추정된다. 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받은 돌발성 감각신경성 난청 치료제는 아직 없다.

뉴라클사이언스 관계자는 “대표 적응증이 알츠하이머 치매”라며 “하지만 난청 관련 임상을 먼저 진행하는 이유는 지표의 객관성이나 효율성 등의 측면에서 난청이 더 낫기 때문”이라고 말했다.

그러면서 “알츠하이머 치매와 난청, 망막병증의 유병 기전은 다 똑같다”며 “각 신경세포에 연결돼있는 시냅스가 끊어졌기 때문”이라고 말했다.

이어 “병을 발생시키는 기전이 똑같은 만큼 난청으로 유효성을 밝히게 되면 알츠하이머 치매에서도 치료 가능성을 확인할 수 있다”며 “투여 경로가 정맥주사라면 추가로 적응증도 병렬할 수 있다”고 덧붙였다.

뉴라클사이언스는 국내 임상 1b/2a상의 임상이 마무리되면 후속 임상은 미국에서 진행할 예정이다. 현재 일라이 릴리가 돌발성 감각신경성 난청 치료제 임상 2상을 진행 중이지만 치료 방법이 전혀 다르다. 일라이 릴리는 달팽이관 끝에 있는 유모세포(헤어셀)를 타깃으로 하고 있다. 다른 세계적인 제약·바이오기업이 일라이 릴리와 같은 치료 방식으로 임상 2상을 진행했지만 실패한 사례가 있다. 뉴라클사이언스가 선택한 치료 방식이 돌발성 감각신경성 난청 치료제 개발에 더 유리할 수 있다는 얘기다.

뉴라클사이언스는 비임상 개발 단계에 있는 변비와 변실금 등 신경인성 장기능장애 치료제 NS200도 파이프라인으로 보유하고 있다. 뉴라클사이언스는 아직 매출이 발생하지 않고 있다. 올해 3분기 기준 영업손실은 84억원이다.

뉴라클사이언스 관계자는 “캐나다에서 임상 1상을 진행한 이유가 미국과 규정이 같아 향후 미국 임상을 진행하기가 용이하기 때문”이라며 “추가 임상도 계획대로 진행해 빠른 시일 내에 실적을 낼 수 있도록 하겠다”고 말했다.