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[이데일리 김진호 기자]유전자교정 전문기업 툴젠(199800)은 아바타테라퓨틱스와 유전자가위를 전달하는 아데노연관바이러스(AAV) 기술 개발 및 생산 협력 협약을 체결했다고 11일 밝혔다.

(제공=툴젠)

AAV는 유전자치료제 개발 분야에서 가장 활발하게 사용되는 유전자가위 전달 도구다. 아바타테라퓨틱스는 AAV에 대한 설계 전문성을 갖췄으며, 이와 관련한 생산 플랫폼을 구축 중인 바이오 벤처다.

이번 협약을 통해 툴젠은 크리스퍼-캐스(CRISPR-CAS)9 등 여러 유전자가위 전달을 위한 AAV 생산을 효율성을 극대화하는 초기 연구와 효능 검증을 앞당길 계획이다. 회사 측은 유전성말초신경병증인 샤르코-마리-투스 1A(CMT1A)에 대한 유전자교정 치료제를 AAV 기반으로 개발하고 있다.

조승희 아바타테라퓨틱스 대표는 “희귀병이나 암에 대한 정밀 유전자치료제에는 다품종 소량 생산 역량이 중요하다”며 “아바타테라퓨틱스가 확립해가고 있는 유전자치료재 생산 역량을 툴젠의 유전자교정 기술을 접목해 신약 개발 과정을 효율적으로 진행하겠다”고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “우리가 개발 중인 유전자치료제 후보물질의 효능에 대한 초기 검증이 원할하게 이뤄지려면 유전자치료제 생산 및 전달 기술이 중요하다” 며 “아바타테라퓨틱스와의 협력을 통해 개발 속도를 더 높여 나가겠다” 고 말했다.